CML是一种白血病,表现为由位于骨髓中的恶性克隆细胞引起的白细胞异常增生。CML的原因是一种称为Philadelphia染色体异常的遗传变异,导致一个新的基因产生,在这个基因产生的蛋白质的信号通路上附着一个活性增强器。这一过程会导致细胞增生和克隆扩增,因此成为CML的潜在靶标。

博舒替尼不仅针对Bcr-Abl,也选择性地抑制了其他的酪氨酸激酶,如PDGFR和Src,这些激酶都是癌细胞增生的关键因素。因此,它不仅可以用于治疗CML,还可以用于治疗其他类型的恶性肿瘤,如胃肠道间质瘤和慢性骨髓炎。
临床试验表明,博舒替尼是一种有效的治疗CML的药物。在一项III期随机对照试验中,博舒替尼治疗的患者比伊马替尼治疗的患者更容易获得完全反应和持续反应,并且在无进展生存期方面表现出更好的效果。
然而,博舒替尼也存在一些副作用。最常见的副作用包括腹泻、恶心、呕吐、疲劳和头痛。此外,博舒替尼还可能导致心动过缓、心电图异常和乏力等不良反应。因此,在使用博舒替尼时必须密切监测患者的心脏和肝功能。
总的来说,博舒替尼是一种靶向药,通过抑制信号传导通路来治疗CML和其他恶性肿瘤。尽管它在治疗CML上表现出优异的效果,但患者需要在治疗期间密切监测副作用。