沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta疗效怎么样
病情描述：沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta疗效怎么样
展开2024-02-25 08:33:33
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张胜泉
问药网药师
沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta疗效怎么样,沃塞洛托(Voxelotor)是一种治疗镰状细胞病的新型药物，通过增加血红蛋白的氧亲和力，减少镰状细胞的形成和溶血。该药品在临床试验中表现出色、效果非常好、安全性高，为患者提供了新的机会。
沃塞洛托（Voxelotor），商业名称Oxbryta，是一种新型药物，专门用于治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病。镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，患者的红细胞形状异常，导致血流不畅，损害器官功能并引发严重的疼痛发作。沃塞洛托的研发为镰状细胞病患者带来了重大的突破。本文将探讨沃塞洛托的疗效以及它为患者带来的益处。
1. 沃塞洛托的工作原理及疗效
沃塞洛托是一种选择性血红蛋白氧亲和力调节剂，通过改善血红蛋白的氧亲和力来治疗镰状细胞病。该药物能够与变性的血红蛋白结合，使之保持在高亲和力状态，从而减少了红细胞的聚集和变形，改善了血液流动性。临床试验结果显示，沃塞洛托治疗可以显著降低镰状细胞病患者血液中畸形红细胞的比例，减轻了疾病的临床症状和并发症。
2. 沃塞洛托的益处
沃塞洛托作为一种创新药物，为镰状细胞病患者带来了多方面的益处。首先，它可以显著减轻患者的疼痛发作频率和程度，提高生活质量。由于血流畅通，沃塞洛托能够减少疼痛事件发生的可能性，并减少因缺氧引起的组织和器官损伤。其次，该药物还可以减少镰状细胞病患者住院治疗的频率和时间，缓解医疗资源的负担。此外，沃塞洛托还能改善患者的生长发育，减少溶血性贫血的发生，并提高患者的整体健康水平。
3. 应用与安全性
沃塞洛托是通过口服给药途径使用的，每日一次。临床研究表明，该药物的用量和疗程应根据患者的具体情况进行个体化调整。沃塞洛托在临床试验中表现出良好的耐受性和安全性。一些常见的副作用包括头痛、呕吐和恶心等，但这些不良反应一般是轻度且可逆的。每位患者的药物反应可能存在差异，应在医生的指导下使用，并密切监测患者的病情和药物反应。
4. 结论
沃塞洛托（Voxelotor）Oxbryta作为一种新型的药物，为镰状细胞病患者带来了希望和重大突破。通过改善红细胞形态和血红蛋白的功能，沃塞洛托有效减轻了患者的疼痛发作，改善了血液流变学，并提高了生活质量。在使用沃塞洛托时，仍然需要医生的指导和监督。此外，进一步的研究也有望揭示更多关于沃塞洛托在治疗镰状细胞病方面的潜力。
功能主治：治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)
用法用量： 1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg，口服，每日一次。 2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量 对于4岁及以上的儿童患者，根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。 表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。 表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1500 mg 20公斤至低于40公斤900毫克 10公斤至20公斤以下600毫克 3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量 成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1，000 mg，每日一次。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。 4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量 表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。 表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C) 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1000 mg(两片500 mg片剂)或 900 mg(三片300 mg片剂，口服混悬剂) 20公斤至低于40公斤600毫克 10公斤至20公斤以下300毫克 5、成人和12岁及以上儿童患者与合用强或中度CYP3A4诱导剂时沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。 如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg，口服，每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg，口服，每日一次。 6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂，剂量参见表3。 表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 合用强效CYP3A4诱导剂中度CYP3A4诱导剂的合用 40公斤或以上2500 mg(五片500 mg片剂)或 2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂)2000 mg(四片500 mg片剂)或 2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂) 20公斤至低于40公斤1500 mg1200 mg 10公斤至20公斤以下900毫克900毫克 7、药品管理说明 口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)，每日一次，可与食物同服，也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药，则在第二天恢复服药。 OXBRYTA可以与羟基脲一起服用，也可以不与羟基脲一起服用。 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂：患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。 口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂 患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中，并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。 请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。 推荐日剂量口服混悬液的片剂数量推荐的最低澄清饮料体积 300毫克一5 mL (1茶匙) 600毫克210 mL (2茶匙) 900毫克315 mL (3茶匙) 1200 mg四20 mL (4茶匙) 1500 mg525 mL (5茶匙) 2100 mg七35 mL (7茶匙) 2400 mg840 mL (8茶匙) 1)药片开始崩解后，旋转杯中的内容物，直至药片分散，等待1至5分钟，再次旋转杯中的内容物，然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解;混合物中仍会有小片团块。 2)将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中，然后服用。重复上述操作，直至杯中无残留药片。 成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
