沃塞洛托能治疗镰状细胞贫血的急性发作吗
病情描述：沃塞洛托能治疗镰状细胞贫血的急性发作吗
展开2025-03-01 11:01:05
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黄斌
问药网药师
沃塞洛托能治疗镰状细胞贫血的急性发作吗,沃塞洛托(Voxelotor)适应证主要是治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病（SCD）。
沃塞洛托（Voxelotor）是一种针对镰状细胞贫血的新型药物，主要用于治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病。这种药物通过提高血红蛋白的氧结合能力，从而改善贫血和相关症状。本文将探讨沃塞洛托能否有效治疗镰状细胞贫血的急性发作，分析其机制及临床应用。
1. 沃塞洛托的作用机制
沃塞洛托的主要作用机制是通过增强血红蛋白对氧的亲和力，从而改善红细胞的稳定性。镰状细胞贫血患者的红细胞因缺氧而变形，导致微血管阻塞和急性疼痛发作。沃塞洛托通过提高血红蛋白的氧合状态，减少镰状红细胞的形成，进而可能减轻急性发作的频率和严重程度。
2. 临床研究与效果
多项临床试验表明，沃塞洛托在镰状细胞贫血患者中显示出积极的疗效。在600多名参与者的随机研究中，使用沃塞洛托的患者出现急性疼痛发作的频率显著降低。此外，患者的总体健康状况、生活质量也得到了改善，这表明沃塞洛托在控制病情方面具有潜力。
3. 用药安全性
与所有药物一样，沃塞洛托的使用也伴随着一定的副作用。最常见的副作用包括头痛、恶心和腹痛等，通常为轻微且可耐受的。医生在使用该药物时，需根据患者的个体情况，综合评估疗效与安全性，确保治疗的合理性和有效性。
4. 治疗策略的综合考量
治疗镰状细胞贫血时，单一药物的使用往往难以达到最佳疗效。沃塞洛托应当作为综合治疗的一部分，与其他治疗手段如血液输 transfusion、羟基脲等联合使用，以最大程度地减少急性发作，提高患者的生活质量。在具体实施过程中，医生应与患者共同制定个性化治疗方案，确保有效监控病情变化。
沃塞洛托作为治疗镰状细胞贫血的重要药物，对于急性发作的管理展现出良好的前景。随着更多临床研究的不断深入，我们期待其在镰状细胞病患者中的应用将更加广泛，为患者带来更好的治疗选择与生活改善。
功能主治：治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)
用法用量： 1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg，口服，每日一次。 2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量 对于4岁及以上的儿童患者，根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。 表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。 表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1500 mg 20公斤至低于40公斤900毫克 10公斤至20公斤以下600毫克 3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量 成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1，000 mg，每日一次。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。 4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量 表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。 表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C) 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1000 mg(两片500 mg片剂)或 900 mg(三片300 mg片剂，口服混悬剂) 20公斤至低于40公斤600毫克 10公斤至20公斤以下300毫克 5、成人和12岁及以上儿童患者与合用强或中度CYP3A4诱导剂时沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。 如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg，口服，每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg，口服，每日一次。 6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂，剂量参见表3。 表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 合用强效CYP3A4诱导剂中度CYP3A4诱导剂的合用 40公斤或以上2500 mg(五片500 mg片剂)或 2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂)2000 mg(四片500 mg片剂)或 2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂) 20公斤至低于40公斤1500 mg1200 mg 10公斤至20公斤以下900毫克900毫克 7、药品管理说明 口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)，每日一次，可与食物同服，也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药，则在第二天恢复服药。 OXBRYTA可以与羟基脲一起服用，也可以不与羟基脲一起服用。 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂：患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。 口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂 患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中，并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。 请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。 推荐日剂量口服混悬液的片剂数量推荐的最低澄清饮料体积 300毫克一5 mL (1茶匙) 600毫克210 mL (2茶匙) 900毫克315 mL (3茶匙) 1200 mg四20 mL (4茶匙) 1500 mg525 mL (5茶匙) 2100 mg七35 mL (7茶匙) 2400 mg840 mL (8茶匙) 1)药片开始崩解后，旋转杯中的内容物，直至药片分散，等待1至5分钟，再次旋转杯中的内容物，然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解;混合物中仍会有小片团块。 2)将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中，然后服用。重复上述操作，直至杯中无残留药片。 成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
