沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta仿制药效果好吗
病情描述：沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta仿制药效果好吗
展开2024-02-23 16:03:36
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张胜泉
问药网药师
沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta仿制药效果好吗,沃塞洛托(Voxelotor)是一种治疗镰状细胞病的新型药物，通过增加血红蛋白的氧亲和力，减少镰状细胞的形成和溶血。该药品在临床试验中表现出色、效果非常好、安全性高，为患者提供了新的机会。沃塞洛托(Voxelotor)的参考价：美国辉瑞的沃塞洛托(voxelotor)的价格是91075元左右一瓶。沃塞洛托(voxelotor)在沙特阿拉伯的零售价大约是47870元左右，在挪威的最高零售价大约是62498元左右。
镰状细胞病是一种常见的遗传性血液疾病，主要影响红细胞的形态和功能。近年来，沃塞洛托（Voxelotor）Oxbryta作为一种新型治疗镰状细胞病的药物，备受关注。那么，针对这款仿制药，它的疗效到底如何呢？以下将对沃塞洛托（Voxelotor）Oxbryta的效果进行详细讨论。
1. 临床试验结果
沃塞洛托（Voxelotor）Oxbryta的疗效主要由多项临床试验所证实。这些试验采用了双盲、随机分组的研究设计，涵盖了不同年龄段的成人和儿童患者。根据试验结果显示，沃塞洛托（Voxelotor）Oxbryta可以显著降低患者镰状细胞病发作的频率和程度，改善患者的生活质量。
2. 目标与机制
沃塞洛托（Voxelotor）Oxbryta的治疗目标是通过改善红细胞的氧合能力和流变学特性，减少异常红细胞聚集和黏附，从而降低疾病症状和并发症的发生。它的主要作用机制是通过抑制红细胞中异常的糖化血红蛋白（HbS）聚集，提高血红蛋白的氧合和流动性，从而维持血液正常流动，减少因异常红细胞造成的血栓、组织坏死等不良反应。
3. 并发症的改善
一些临床试验结果表明，沃塞洛托（Voxelotor）Oxbryta治疗可在降低镰状细胞病发作的同时，减少与疾病相关的并发症风险。例如，该药可减少患者因缺血引起的疼痛发作频率和强度，减轻肺部疾病和急性胸腔综合征发作的风险，并改善患者的贫血状况。这些改善对于患者的整体健康状况以及生活质量的提升都起到了积极的作用。
4. 安全性和副作用
在临床试验中，沃塞洛托（Voxelotor）Oxbryta显示了相对良好的安全性。一般来说，它的耐受性较好，且副作用较轻微。常见的副作用包括头痛、呕吐、腹痛、皮疹等，但多数患者可以很好地耐受这些不良反应。在使用此药物之前，患者还是需要与医生充分沟通，共同权衡利弊，确保个体化的治疗合理性和安全性。
总而言之，沃塞洛托（Voxelotor）Oxbryta作为一款治疗镰状细胞病的仿制药，在临床试验中展现出良好的疗效，能够显著改善患者的症状并减少相关并发症的发生。它通过改善红细胞的氧合和流变学特性，有效降低镰状细胞病发作的频率和程度。虽然它具有一定的副作用风险，但一般而言，患者能够良好地耐受，并从中受益。在使用之前，还是需要在医生指导下进行，确保治疗的个体化和安全性。
功能主治：治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)
用法用量： 1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg，口服，每日一次。 2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量 对于4岁及以上的儿童患者，根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。 表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。 表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1500 mg 20公斤至低于40公斤900毫克 10公斤至20公斤以下600毫克 3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量 成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1，000 mg，每日一次。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。 4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量 表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。 表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C) 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1000 mg(两片500 mg片剂)或 900 mg(三片300 mg片剂，口服混悬剂) 20公斤至低于40公斤600毫克 10公斤至20公斤以下300毫克 5、成人和12岁及以上儿童患者与合用强或中度CYP3A4诱导剂时沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。 如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg，口服，每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg，口服，每日一次。 6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂，剂量参见表3。 表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 合用强效CYP3A4诱导剂中度CYP3A4诱导剂的合用 40公斤或以上2500 mg(五片500 mg片剂)或 2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂)2000 mg(四片500 mg片剂)或 2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂) 20公斤至低于40公斤1500 mg1200 mg 10公斤至20公斤以下900毫克900毫克 7、药品管理说明 口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)，每日一次，可与食物同服，也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药，则在第二天恢复服药。 OXBRYTA可以与羟基脲一起服用，也可以不与羟基脲一起服用。 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂：患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。 口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂 患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中，并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。 请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。 推荐日剂量口服混悬液的片剂数量推荐的最低澄清饮料体积 300毫克一5 mL (1茶匙) 600毫克210 mL (2茶匙) 900毫克315 mL (3茶匙) 1200 mg四20 mL (4茶匙) 1500 mg525 mL (5茶匙) 2100 mg七35 mL (7茶匙) 2400 mg840 mL (8茶匙) 1)药片开始崩解后，旋转杯中的内容物，直至药片分散，等待1至5分钟，再次旋转杯中的内容物，然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解;混合物中仍会有小片团块。 2)将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中，然后服用。重复上述操作，直至杯中无残留药片。 成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
