沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta治疗功效怎样
病情描述：沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta治疗功效怎样
展开2024-01-22 12:19:58
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黄斌
问药网药师
沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta治疗功效怎样,沃塞洛托(Voxelotor)是一种治疗镰状细胞病的新型药物，通过增加血红蛋白的氧亲和力，减少镰状细胞的形成和溶血。该药品在临床试验中表现出色、效果非常好、安全性高，为患者提供了新的机会。沃塞洛托(Voxelotor)适应证主要是治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病（SCD）。
镰状细胞病是一种常见的血液遗传性疾病，它对患者的生活质量和预期寿命产生了严重的影响。过去，针对镰状细胞病的治疗方法相对有限，但是近年来，一种名为沃塞洛托（Voxelotor）的药物被引入市场，在改善镰状细胞病患者的症状和生活质量方面展现出了巨大的潜力。本文将探讨沃塞洛托（Voxelotor）Oxbryta的治疗功效，以及它对成年人和儿童的作用。
1. 沃塞洛托（Voxelotor）是什么？
沃塞洛托（Voxelotor）是一种口服药物，已被美国食品药品监督管理局批准用于治疗4岁及以上的成年人和儿童镰状细胞病。它属于一类名为血红蛋白S（HbS）聚集抑制剂的药物。沃塞洛托的主要作用是通过改善血红蛋白的功能，减少异常的血红蛋白聚集，从而减轻患者的症状和并发症。它的研究和临床试验数据表明，沃塞洛托能够帮助恢复血红蛋白的正常构象，减少危害性镰状细胞的形成。
2. 改善贫血症状和减轻疼痛危机
沃塞洛托（Voxelotor）在镰状细胞病的治疗方面取得了显著的突破。它能够提高血液中的正常血红蛋白含量，减少异常血红蛋白S（HbS）的比例。通过增加正常血红蛋白的含量，沃塞洛托有助于减缓贫血症状的发展，改善患者的氧输送能力和体力活动水平。此外，沃塞洛托还被证明能够减少疼痛危机的发作频率和严重程度，使患者在日常生活中减少疼痛的困扰。
3. 促进脑血流和减少器官损伤
镰状细胞病的一个严重并发症是脑部血流受限，导致脑缺氧和脑卒中的发生。研究表明，沃塞洛托（Voxelotor）能够促进脑血流，并增加脑部氧供，从而降低脑缺氧和脑卒中的风险。此外，沃塞洛托还可以减少其他器官如肾脏、肺部和肝脏等损伤的风险，通过改善血液流动和减少血栓的形成。
4. 安全性和副作用考量
在临床试验中，沃塞洛托（Voxelotor）被证明是相对安全有效的治疗药物。一些常见的副作用可能会发生，包括头痛、腹痛、呕吐、恶心和皮疹等。此外，对于正在接受其他药物治疗的患者，尤其是硝酸酯类药物（如硝酸甘油）的使用应谨慎，因为与沃塞洛托的联合使用可能增加低血压的风险。
总结起来，沃塞洛托（Voxelotor）Oxbryta作为一种新型的治疗药物，通过改善血红蛋白的功能，减少血红蛋白聚集，从而在镰状细胞病的治疗中发挥重要作用。它能够改善贫血症状、减轻疼痛危机的发作、促进脑血流和减少器官损伤的风险。在使用药物之前，患者应咨询医生，了解沃塞洛托的安全性和副作用，以便做出明智的治疗决策。
功能主治：治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)
用法用量： 1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg，口服，每日一次。 2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量 对于4岁及以上的儿童患者，根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。 表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。 表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1500 mg 20公斤至低于40公斤900毫克 10公斤至20公斤以下600毫克 3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量 成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1，000 mg，每日一次。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。 4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量 表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。 表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C) 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1000 mg(两片500 mg片剂)或 900 mg(三片300 mg片剂，口服混悬剂) 20公斤至低于40公斤600毫克 10公斤至20公斤以下300毫克 5、成人和12岁及以上儿童患者与合用强或中度CYP3A4诱导剂时沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。 如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg，口服，每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg，口服，每日一次。 6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂，剂量参见表3。 表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 合用强效CYP3A4诱导剂中度CYP3A4诱导剂的合用 40公斤或以上2500 mg(五片500 mg片剂)或 2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂)2000 mg(四片500 mg片剂)或 2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂) 20公斤至低于40公斤1500 mg1200 mg 10公斤至20公斤以下900毫克900毫克 7、药品管理说明 口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)，每日一次，可与食物同服，也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药，则在第二天恢复服药。 OXBRYTA可以与羟基脲一起服用，也可以不与羟基脲一起服用。 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂：患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。 口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂 患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中，并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。 请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。 推荐日剂量口服混悬液的片剂数量推荐的最低澄清饮料体积 300毫克一5 mL (1茶匙) 600毫克210 mL (2茶匙) 900毫克315 mL (3茶匙) 1200 mg四20 mL (4茶匙) 1500 mg525 mL (5茶匙) 2100 mg七35 mL (7茶匙) 2400 mg840 mL (8茶匙) 1)药片开始崩解后，旋转杯中的内容物，直至药片分散，等待1至5分钟，再次旋转杯中的内容物，然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解;混合物中仍会有小片团块。 2)将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中，然后服用。重复上述操作，直至杯中无残留药片。 成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
