福坦替尼对难治性血小板减少症患者疗效如何
病情描述：福坦替尼对难治性血小板减少症患者疗效如何
展开2025-03-20 16:30:30
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张胜泉
问药网药师
福坦替尼对难治性血小板减少症患者疗效如何,福坦替尼(Fostamatinib)对慢性免疫性血小板减少症（ITP）有显著疗效。其通过抑制免疫反应，减少对血小板的攻击，增加血小板数量，改善患者症状。多项临床试验和实际应用证实其疗效优于传统疗法，且耐受性好，不良反应轻微。
福坦替尼（Fostamatinib）是一种口服的Syk抑制剂，近年来在难治性血小板减少症患者中的应用引起了广泛关注。血小板减少症是一种以血小板计数明显低下为特征的疾病，可导致严重的出血风险。尽管传统治疗手段包括激素治疗和静脉免疫球蛋白等，但对于部分患者，效果往往有限。福坦替尼作为一种新兴的治疗选择，其疗效和安全性逐渐成为临床研究的焦点。
1. 福坦替尼的作用机制
福坦替尼通过抑制Syk酶的活性，阻断淋巴细胞和巨噬细胞间的信号传导，从而减少自身免疫反应，促进血小板生成。Syk酶在免疫系统中发挥着重要作用，通过调节B细胞和巨噬细胞的功能来影响血小板的生存与生成。因此，抑制Syk能够有助于恢复血小板计数，减轻症状。
2. 临床研究结果
近年来的多项临床试验评估了福坦替尼在难治性血小板减少症患者中的疗效。研究显示，接受福坦替尼治疗的患者中，有显著比例的患者实现了血小板计数的明显提高。部分研究中，超过40%的患者在服药后表现出血小板计数达到正常水平或显著改善，尤其是在那些对传统疗法反应不佳的患者中，福坦替尼展现出了良好的疗效。
3. 安全性及不良反应
虽然福坦替尼在治疗难治性血小板减少症方面表现出良好的疗效，但其安全性也是临床关注的重点。常见的不良反应包括腹泻、高血压、肝功能异常和感染风险增加等。大多数不良反应为轻至中度，可以通过调整剂量或对症处理加以控制。对于特定人群，如肝肾功能不全患者，使用福坦替尼时需要更加谨慎。
4. 总结与展望
福坦替尼在难治性血小板减少症患者的应用展现出良好的临床效果，提供了一种新的治疗选择。随着对血小板减少症病理机制的深入研究，未来可能会有更多类似药物问世，为难治性患者带来新的希望。在临床应用中仍需关注其安全性，并进行长时间跟踪观察，以确保患者的全面管理和治疗效果最大化。
功能主治：适用于治疗慢性免疫性血小板减少症(ITP)成人患者的血小板减少症
用法用量： 1、推荐用量 1)开始服用TAVALISSE(福坦替尼)，剂量为100 mg，每日两次口服。一个月后，如果血小板计数未增加至至少50 x 109/L，则将TAVALISSE剂量增加至150 mg，每日两次。 2)根据需要，使用最低剂量的TAVALISSE(福坦替尼)使血小板计数达到并保持在至少50 x 109/L，以降低出血风险。 3)TAVALISSE(福坦替尼)可与食物同服，也可不与食物同服。如果TAVALISSE的剂量漏服，则指导患者在规定时间服用下一剂药物。 2、不良反应剂量调整 基于个体安全性和耐受性，建议调整TAVALISSE剂量。某些不良反应的管理可能需要中断、减少或停用剂量。 例如，如果患者在出现不良反应时处于最大剂量，第一次剂量减少将从300mg/天减少到200mg/天。 表1:剂量减少时间表 每日剂量剂量调整 上午下午 300mg/天150mg150mg 200mg/天100mg100mg 150mg/天150mg*--- 100mg/天**100mg*--- *每日一次，早晨服用TAVALISSE。 **如果需要将剂量进一步降低至100mg/天以下，则停用TAVALISSE。 不良反应的推荐剂量调整参见表2 表2:特定不良反应的建议剂量调整 不良反应推荐剂量 高血压 1期:收缩压在130-139之间或 舒张期在80-89 mmHg之间1、开始服用或增加抗高血压药物的剂量 心血管风险增加的患者，并根据需要进行调整，直至血压得到控制。 2、如果8周后未达到BP目标，则将TAVALISSE降低至下一个较低日剂量(参见表1)。 2期:收缩压至少140或 舒张期至少90 mmHg1、开始服用或增加抗高血压药物的剂量，并且根据需要进行调整，直到血压得到控制。 2、如果血压保持在140/90 mmHg或更高水平超过8周，则将TAVALISSE降低至下一个较低日剂量(参见表1)。 3、如果尽管进行了积极的降压治疗，但血压仍维持在160/100 mmHg或更高水平超过4周，则中断或停用TAVALISSE。 高血压危象:收缩压超过180 和/或舒张期超过120 mmHg1、中断或中止TAVALISSE。 2、开始服用或增加抗高血压药物的剂量，并根据需要进行调整，直至BP得到控制。如果BP恢复至低于目标BP，则恢复相同日剂量的TAVALISSE。 3、如果尽管进行了积极的降压治疗，但重复血压160/100 mmHg或更高持续4周以上，则停用TAVALISSE。 肝中毒 AST/ALT为3 x ULN或更高且小于5 x ULN如果患者有症状(如恶心、呕吐、腹痛): 1、中断TAVALISSE。 2、每72小时重新检查一次lft，直至ALT/AST值不再升高(低于1.5 x ULN)，且总BL保持在2 x ULN以下。 3、在下一个较低日剂量时恢复TAVALISSE(参见表1)。 如果患者无症状: 1、每72小时重新检查一次lft，直至ALT/AST低于1.5 x ULN)，且总BL仍低于2 x ULN。 2、如果ALT/AST和TBL仍属于此类，则考虑中断或减少TAVALISSE的剂量(AST/ALT为3至5 x ULN;并且总BL保持小于2×ULN)。 3、如果中断，则在下一个较低日剂量时恢复TAVALISSE(参见表1)。 AST/ALT为5 x ULN或更高，并且 总BL小于2×ULN1、中断TAVALISSE。 2、每72小时重新检查一次lft: 3、如果AST和ALT降低，则重新检查，直至ALT和AST不再升高(低于1.5 x ULN)，且总BL仍低于2 x ULN;在下一个较低日剂量时恢复TAVALISSE(参见表1)。 4、如果AST/ALT在5 x ULN或更高水平下持续2周或更长时间，则停用TAVALISSE。 AST/ALT为3 x ULN或更高，且总BL大于2 x ULN停用TAVALISSE。 在无其他LFT异常的情况下，非结合(间接)BL升高继续频繁监测TAVALISSE，因为非偶联(间接)BL的单独增加可能是由于UGT1A1抑制所致 腹泻 腹泻1、在腹泻发作后尽早使用支持性措施(如饮食改变、水化和/或止泻药物)治疗腹泻，直至症状消退。 2、如果症状变得严重(3级或以上)，则暂时中断TAVALISSE治疗。 3、如果腹泻改善为轻度(1级)，则以下一个较低日剂量恢复TAVALISSE(参见表1) 嗜中性白血球减少症 嗜中性白血球减少症1、如果中性粒细胞绝对计数下降(ANC小于1.0 x 109/L)并在72小时后保持低水平，则暂时中断TAVALISSE直至消退(ANC大于1.5 x 109/L)。 2、在下一个较低日剂量时恢复TAVALISSE(参见表1)
