艾曲波帕,也称为仲观察尔片(Epromalezumab),是一种生物碱基药物,于2008年获准上市,用于治疗成人患有依赖于血小板的自发性或难治性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)的患者。最近,它也被批准用于治疗成年人罕见的先天性恶性性血小板减少(NAIT)。艾曲波帕作为一种口服药物,减轻了患者使用血小板制剂或进行免疫球蛋白静脉注射的压力,同时也解决了这些治疗方法带来的不良反应和感染的风险。
在ITP治疗中,
艾曲波帕在临床试验中显示出获得持续缓解的高比例,它是一种作用于肝脏和造血系统的药物,通过增加血小板生成,从而增强了凝血能力。该药物通过刺激肝脏中MPL受体(与促红细胞生成素受体相同)来提高血小板生成,它通过激活肝脏中的促红细胞生成素受体及与其相互作用的MPL抗体产生显著的效果。艾曲波帕的界面活性是与MPL抗体相对应的,在保留高度选择性的情况下与MPL抗体的联系增加了药的生物半衰期和活性。
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治疗NAIT时,
艾曲波帕在母亲体内通过激活胎儿MPL受体,通过增加胎儿血小板数量来提高治疗效果。NAIT是一种罕见而危险的疾病,由于产妇产生了针对胎儿的抗体而导致。这种疾病在2,000名新生儿中发生一次,并可以导致颅内出血和死亡。很难预防NAIT病情的恶化,但使用艾曲波帕可在肝脏中刺激MPL受体并增加胎儿血小板生成,从而减轻NAIT病人的严重症状和最终的生命威胁。
总的来说,
艾曲波帕的安全性和疗效在一些临床研究和临床试验的结果中得到了证明。作为一种口服药物,它减轻了患者依赖于血小板制剂或免疫球蛋白的障碍,同时也可以减轻一些药物产生的不良反应。艾曲波帕是旨在治疗ITP和NAIT的一种药物,但它也可能对其他稀有疾病和受伤后恢复期的治疗产生积极的影响。但需要进一步的临床研究以证实这些可能性。