Lamzede的适应症是什么
病情描述:Lamzede的适应症是什么
展开2024-04-09 17:22:44
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好问题
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张胜泉
问药网药师
Lamzede的适应症是什么,Lamzede(velmanase alfa)的适应症是用于治疗α-甘露糖苷贮积症(Alpha-mannosidosis,AM)成人和儿童患者的非中枢神经系统表现。这是一种极为罕见的进行性溶酶体贮积症,由α-甘露糖苷酶缺乏引起。
Lamzede(商品名为velmanase alfa)是一种用于治疗α-甘露糖苷贮积症的药物。α-甘露糖苷贮积症是一种罕见的遗传性疾病,其特征是身体无法正确分解α-甘露糖苷的一种酶缺乏。Lamzede通过提供这种缺乏的酶来纠正疾病的病理过程,以改善患者的症状和生活质量。
1. α-甘露糖苷贮积症的背景
α-甘露糖苷贮积症是一种罕见的遗传性代谢疾病,影响人体对α-甘露糖苷分解的能力。这种疾病是由α-甘露糖苷酶(GAA)的缺乏或功能异常引起的。正常情况下,GAA酶负责将α-甘露糖苷分解成葡萄糖,并使之从细胞中排出。在α-甘露糖苷贮积症患者中,GAA酶的功能异常导致α-甘露糖苷在细胞内积累,进而导致多种症状和组织器官的受损。
2. Lamzede的作用机制
Lamzede是一种通过供应功能性GAA酶来治疗α-甘露糖苷贮积症的药物。它含有一种被称为velmanase alfa的重组人类GAA酶。当患者接受Lamzede治疗时,velmanase alfa会被注射入患者的体内。这种酶能够代替缺乏或功能异常的GAA酶,帮助将积累在细胞内的α-甘露糖苷分解成葡萄糖。通过降低α-甘露糖苷的积累,Lamzede可以减轻病情,改善患者的生活质量。
3. Lamzede的临床应用
Lamzede已被批准用于18岁及以上的α-甘露糖苷贮积症患者的治疗。这种药物通常通过静脉注射的方式给予,每两周一次。治疗的具体剂量和方案应根据患者的情况由医生确定。Lamzede的疗程可以持续数年,以帮助患者保持病情的稳定并改善其生活质量。
4. 重要的事项和副作用
在接受Lamzede治疗时,患者需要注意遵循医生的指导。此外,患者还应定期接受医生的检查和评估,以益于疗效的监控。在治疗期间,Lamzede可能会引发某些不良反应,例如过敏反应、发热、头痛、呕吐等。如果出现任何不适或副作用,患者应立即告知医生。
总结起来,Lamzede(velmanase alfa)是一种治疗α-甘露糖苷贮积症的药物。通过提供缺乏的或功能异常的GAA酶,Lamzede帮助分解细胞内积累的α-甘露糖苷,以改善患者的症状和生活质量。尽管在接受治疗时需要注意一些事项和副作用,但Lamzede为α-甘露糖苷贮积症患者提供了一种重要的治疗选择。
功能主治:治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷症(AM)的非中枢神经系统表现
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、 开始Lamzede治疗前的重要建议 对于有生育能力的女性,确认患者没有怀孕。 二、 推荐剂量和用法 在使用Lamzede之前,考虑使用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。Lamzede的推荐剂量为1 mg/kg(实际体重),每周静脉输注一次。输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应为60分钟。体重大于或等于50千克的患者应以25毫升/小时的最大输注速度输注,以控制蛋白质负荷。如果错过了一次或多次剂量,请尽快重新开始治疗,只要距离下一次预定剂量至少3天。如果是在下一次预定剂量后的3天内,则仅按照计划给予下一次剂量。 三、 过敏反应和/或输注相关反应导致的剂量和给药调整 如果出现严重的过敏反应(包括过敏反应)或严重的输液相关反应(IAR ),请立即停止使用Lamzede并开始适当的药物治疗。如果出现轻度至中度过敏反应或轻度至中度IAR,考虑暂时停止输注15至30分钟,将输注速度减慢至推荐速度的25%至50%,并开始适当的药物治疗。 如果暂停或减慢输液,但症状仍然存在,停止输液并监测患者。如果症状持续存在,停止输注,并考虑在7至14天内以推荐速率的25%至50%重新开始输注,并进行适当的预处理。停止或减缓输注后,以25%至50%的推荐速率恢复输注。如果允许,以推荐速率的25%为增量增加输注速率,直到达到推荐的输注速率。密切监视病人。 四、 复溶方法 在准备过程中使用无菌技术。按照以下方式复溶Lamzede: Ÿ 根据患者的体重(kg)和建议剂量,确定要复溶的Lamzede药瓶数量。将小瓶数四舍五入到下一个整数。 Ÿ 从冰箱中取出小瓶,放置约30分钟,让小瓶恢复到室温。 Ÿ 通过向每个小瓶内壁缓慢注入5毫升无菌注射用水来复溶每个小瓶。避免将注射用无菌水强行加入小瓶或直接加到冻干粉上,以减少起泡。 Ÿ 让复溶的样品瓶在桌子上放置5-15分钟。然后轻轻倾斜和滚动每个小瓶15-20秒,以促进溶解过程。每个小瓶的药物浓度为2毫克/毫升的浓度。不要倒置、旋转或摇动样品瓶。 Ÿ 目视检查小瓶中的复溶溶液是否有颗粒物质和变色。 Ÿ 溶液应该是清澈到略带乳白色的。由于Lamzede的性质,溶液中偶尔会含有一些白色细线或半透明纤维形式的蛋白质颗粒,这些颗粒会在输注过程中被在线过滤器去除。如果存在不透明颗粒或溶液变色,则丢弃。 Ÿ 小心地从小瓶中缓慢抽取所需的量,以避免注射器起泡。如果溶液的体积超过一个注射器的容量,准备所需数量的注射器,以便在输注过程中快速更换注射器。丢弃小瓶中剩余的未使用部分。 Ÿ 如果复溶的Lamzede药瓶没有立即使用,将药瓶在2℃至8℃下冷藏储存24小时,包括输注时间。冷藏期间避光。不要冻结。 Ÿ 复溶的Lamzede药瓶必须在从冰箱中取出后10小时内输注,包括总输注时间。如果10小时内未使用,请丢弃。 Ÿ 在制备后的24小时内输注复溶溶液,包括在冰箱中的储存时间、室温下的时间以及输注的持续时间。 五、 给药说明 Ÿ 使用配有泵和低蛋白结合、0.2微米在线过滤器的输液器给药。不要摇动注射器。 Ÿ 输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应超过60分钟。体重50公斤及以上的患者应以25毫升/小时的最大输注速率进行输注,以控制蛋白质负荷。 Ÿ 当输注即将完成时,将剂量注射器更换为一个装有0.9%氯化钠注射液的20 mL注射器,然后继续通过输注系统输注额外的10mL 0.9%氯化钠注射液,以将管路中剩余部分的Lamzede输注给患者。