Lamzede(velmanase alfa)适应症和治疗效果怎么样
病情描述:Lamzede(velmanase alfa)适应症和治疗效果怎么样
展开2025-04-28 07:57:01
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黄斌
问药网药师
Lamzede(velmanase alfa)适应症和治疗效果怎么样,Lamzede(Velmanase alfa)用于治疗成人和儿童患者的非中枢神经系统表现。对于中重度α-甘露糖苷贮积症患者,Lamzede可以作为首个长期酶替代疗法,以治疗其非神经性临床症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
Lamzede (velmanase alfa)是一种用于治疗α-甘露糖苷贮积症的重要药物。α-甘露糖苷贮积症是一种罕见的遗传性疾病,患者因缺乏相关酶类而导致体内α-甘露糖苷的积累,进而影响多个器官和系统的功能。Lamzede作为一种酶替代疗法,能够帮助患者降低α-甘露糖苷的积累,从而改善症状和生活质量。
1. Lamzede的主要适应症
Lamzede主要用于治疗α-甘露糖苷贮积症患者,这是一种遗传性代谢障碍疾病。患者因缺乏α-L-甘露糖苷酶而导致体内α-甘露糖苷的积聚,引发多种系统和器官的损害,如骨骼、肝脏、脾脏等。Lamzede通过提供缺乏的酶类,帮助分解体内过多的α-甘露糖苷,从而减轻病情进展和相关症状的严重性。
2. Lamzede的治疗效果
临床试验和长期观察显示,Lamzede在减少α-甘露糖苷贮积方面表现出良好的疗效。该药物能够显著降低血液和组织中α-甘露糖苷的水平,从而减缓病情的发展,并改善患者的生活质量。治疗效果的显著性和持久性使得Lamzede成为α-甘露糖苷贮积症患者的重要治疗选择之一。
3. Lamzede的安全性和耐受性
作为一种酶替代疗法,Lamzede通常被认为是相对安全且耐受良好的。大多数患者能够良好地耐受治疗,并且不良反应较少。个别患者可能会出现与治疗相关的轻度过敏反应或局部反应,这些情况通常可以通过调整剂量或采取适当的对策来管理。
4. Lamzede的治疗前景和发展
随着对α-甘露糖苷贮积症理解的深入和技术的进步,Lamzede作为一种有效的治疗手段,其治疗前景非常乐观。未来,研究人员和制药公司将继续努力改进治疗策略,进一步提高Lamzede的疗效和患者的生活质量,为患者提供更好的医疗选择和支持。
在α-甘露糖苷贮积症的治疗中,Lamzede以其显著的疗效和相对安全的特点,为患者带来了希望和改善的机会。随着科学研究的进展,人们期待着未来在治疗这类罕见疾病方面取得更大的突破和进步。
功能主治:治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷症(AM)的非中枢神经系统表现
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、 开始Lamzede治疗前的重要建议 对于有生育能力的女性,确认患者没有怀孕。 二、 推荐剂量和用法 在使用Lamzede之前,考虑使用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。Lamzede的推荐剂量为1 mg/kg(实际体重),每周静脉输注一次。输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应为60分钟。体重大于或等于50千克的患者应以25毫升/小时的最大输注速度输注,以控制蛋白质负荷。如果错过了一次或多次剂量,请尽快重新开始治疗,只要距离下一次预定剂量至少3天。如果是在下一次预定剂量后的3天内,则仅按照计划给予下一次剂量。 三、 过敏反应和/或输注相关反应导致的剂量和给药调整 如果出现严重的过敏反应(包括过敏反应)或严重的输液相关反应(IAR ),请立即停止使用Lamzede并开始适当的药物治疗。如果出现轻度至中度过敏反应或轻度至中度IAR,考虑暂时停止输注15至30分钟,将输注速度减慢至推荐速度的25%至50%,并开始适当的药物治疗。 如果暂停或减慢输液,但症状仍然存在,停止输液并监测患者。如果症状持续存在,停止输注,并考虑在7至14天内以推荐速率的25%至50%重新开始输注,并进行适当的预处理。停止或减缓输注后,以25%至50%的推荐速率恢复输注。如果允许,以推荐速率的25%为增量增加输注速率,直到达到推荐的输注速率。密切监视病人。 四、 复溶方法 在准备过程中使用无菌技术。按照以下方式复溶Lamzede: Ÿ 根据患者的体重(kg)和建议剂量,确定要复溶的Lamzede药瓶数量。将小瓶数四舍五入到下一个整数。 Ÿ 从冰箱中取出小瓶,放置约30分钟,让小瓶恢复到室温。 Ÿ 通过向每个小瓶内壁缓慢注入5毫升无菌注射用水来复溶每个小瓶。避免将注射用无菌水强行加入小瓶或直接加到冻干粉上,以减少起泡。 Ÿ 让复溶的样品瓶在桌子上放置5-15分钟。然后轻轻倾斜和滚动每个小瓶15-20秒,以促进溶解过程。每个小瓶的药物浓度为2毫克/毫升的浓度。不要倒置、旋转或摇动样品瓶。 Ÿ 目视检查小瓶中的复溶溶液是否有颗粒物质和变色。 Ÿ 溶液应该是清澈到略带乳白色的。由于Lamzede的性质,溶液中偶尔会含有一些白色细线或半透明纤维形式的蛋白质颗粒,这些颗粒会在输注过程中被在线过滤器去除。如果存在不透明颗粒或溶液变色,则丢弃。 Ÿ 小心地从小瓶中缓慢抽取所需的量,以避免注射器起泡。如果溶液的体积超过一个注射器的容量,准备所需数量的注射器,以便在输注过程中快速更换注射器。丢弃小瓶中剩余的未使用部分。 Ÿ 如果复溶的Lamzede药瓶没有立即使用,将药瓶在2℃至8℃下冷藏储存24小时,包括输注时间。冷藏期间避光。不要冻结。 Ÿ 复溶的Lamzede药瓶必须在从冰箱中取出后10小时内输注,包括总输注时间。如果10小时内未使用,请丢弃。 Ÿ 在制备后的24小时内输注复溶溶液,包括在冰箱中的储存时间、室温下的时间以及输注的持续时间。 五、 给药说明 Ÿ 使用配有泵和低蛋白结合、0.2微米在线过滤器的输液器给药。不要摇动注射器。 Ÿ 输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应超过60分钟。体重50公斤及以上的患者应以25毫升/小时的最大输注速率进行输注,以控制蛋白质负荷。 Ÿ 当输注即将完成时,将剂量注射器更换为一个装有0.9%氯化钠注射液的20 mL注射器,然后继续通过输注系统输注额外的10mL 0.9%氯化钠注射液,以将管路中剩余部分的Lamzede输注给患者。