阿福他酶α的主要成份是什么
病情描述:阿福他酶α的主要成份是什么
展开2024-04-08 13:05:43
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好问题
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陈志明
问药网药师
阿福他酶α的主要成份是什么,阿福他酶α(asfotase alfa)的主要成分是重组人碱性磷酸酶。这是一种通过基因工程技术制造的酶,旨在替代遗传性低磷血症患者体内缺失或功能异常的碱性磷酸酶。
阿福他酶α(asfotase alfa)是一种治疗低磷酸酯酶症的药物。低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性疾病,由于体内缺乏碱性磷酸酯酶(TNSALP)而引起。阿福他酶α是一种人工合成的酶替代治疗,通过补充体内缺乏的酶来纠正疾病的病理生理过程。
1. 阿福他酶α的作用机制
阿福他酶α的作用机制是模拟天然的碱性磷酸酯酶,从而帮助调节磷酸酯酶代谢。它主要通过以下方式发挥作用:
2. 补充缺乏的酶活性
由于低磷酸酯酶症患者体内缺乏或缺乏有效的天然酶,阿福他酶α通过补充酶活性帮助纠正这一缺陷。阿福他酶α主要由碱性磷酸酯酶(TNSALP)的人工制剂组成,它能够降低体内对磷酸酯酶的需求,从而改善疾病的病理生理过程。
3. 促进骨骼发育和矿化
阿福他酶α的另一个重要作用是促进骨骼发育和矿化过程。在低磷酸酯酶症中,缺乏TNSALP会导致无机磷酸盐在骨骼和牙齿中沉积过多,进而影响其正常发育和矿化。阿福他酶α的补充可以有效降低磷酸盐的过多沉积,减轻骨骼矿化异常的症状。
4. 临床应用和疗效
阿福他酶α已经广泛应用于治疗低磷酸酯酶症,特别是儿童骨型低磷酸酯酶症(HPP)。通过促进骨骼发育和矿化,阿福他酶α显示出显著的疗效,有助于改善患者的生活质量。
阿福他酶α是一种治疗低磷酸酯酶症的药物,主要成份是人工制剂的碱性磷酸酯酶(TNSALP)。它通过补充体内缺乏的酶活性,促进骨骼的发育和矿化,有效纠正疾病的病理生理过程。阿福他酶α已经在临床中得到广泛应用,并取得了良好的治疗效果,帮助患者改善生活质量。
功能主治:适用于围产期/婴儿期和青少年性低磷酸酯酶症(HPP)患者。
用法用量: 【推荐剂量和用法】 1.围产期/婴儿发病HPP的剂量 Strensiq治疗围产期/婴儿期HPP的推荐剂量方案为:每周皮下注射6mg/kg, 给药方式为:2毫克/公斤,每周三次,或1毫克/公斤,每周6次。 注射部位反应可能会限制每周六次疗法的耐受性[参见不良反应]。 由于缺乏疗效(如呼吸状况、生长或影像学检查结果无改善),可将Strensiq的剂量增加至每周9mg/kg,每周3次皮下注射,每次3mg/kg。 2.青少年发作HPP的剂量 Strensiq治疗青少年型HPP的推荐剂量方案为:每周皮下注射6mg/kg, 给药方式为:2毫克/公斤,每周三次,或1毫克/公斤,每周6次。 注射部位反应可能会限制每周六次疗法的耐受性[参见不良反应]。