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阿福他酶α asfotase alfa Strensiq

阿福他酶α asfotase alfa Strensiq

处方药

18mg/0.45mL 28mg/0.7mL 40mg/mL 80mg/0.8mL

适用于围产期/婴儿期和青少年性低磷酸酯酶症(HPP)患者。

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瑞颂制药

阿福他酶α(asfotase alfa)的作用机理是什么

阿福他酶α(asfotase alfa)的作用机理是什么,阿福他酶α(asfotase alfa)是一种治疗低磷酸盐血症的药物,其活性成分可以替代低磷酸盐症患者体内缺失的酶(碱性磷酸酶)。这是一种长期的酶替代疗法,可以缓解低磷酸盐血症的症状,包括骨骼生长障碍、骨强度问题、呼吸困难,以及癫痫发作的风险。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。阿福他酶α(asfotase alfa)是一种用于治疗低磷酸酯酶症的药物。它的作用机理涉及到多个生物化学过程,通过促进骨骼系统的正常发育和维持骨骼健康来改善患者的症状。 1. 增加磷酸酯酶活性 阿福他酶α作为外源性酶,能够在体内代替缺失的内源性磷酸酯酶,增加其活性。这一过程有助于降解体内堆积的磷酸酯酶废物,减轻细胞内磷酸酯酶缺乏所导致的病理性症状。 2. 促进骨骼矿化 阿福他酶α通过降解体内过量的无机磷酸盐,有助于维持骨骼的矿化平衡。它能够减少磷酸盐在软组织中的沉积,从而预防和减轻骨骼异常发育和矿化不良。 3. 改善骨骼病理学特征 阿福他酶α的使用可减少骨骼中的无机磷酸盐沉积,改善骨骼的病理学特征,如骨折、骨疼痛和骨变形等。它还有助于减少骨骼脆弱性,提高骨骼的整体健康状况。 4. 促进生长发育 阿福他酶α的作用还可促进患者的生长发育,特别是在骨骼系统的发育方面。通过改善骨骼健康和矿化情况,阿福他酶α有助于提高患者的生长速度和骨骼成熟度,改善身材比例。 综上所述,阿福他酶α通过增加磷酸酯酶活性、促进骨骼矿化、改善骨骼病理学特征以及促进生长发育等机制,能够有效治疗低磷酸酯酶症,提高患者的生活质量和健康水平。

阿福他酶α(asfotase alfa)可以治疗什么病

阿福他酶α(asfotase alfa)可以治疗什么病,阿福他酶α(asfotase alfa)的适应证主要是用于治疗围产期/婴儿和青少年发病的低磷酸酯酶症(HPP)患者。这是一种罕见的遗传性疾病,患者的体内碱性磷酸酶含量较低,导致骨骼和牙齿的矿化异常。阿福他酶α(asfotase alfa)是一种治疗低磷酸酯酶症的药物,它对患者来说可能是一种救命的救星。低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性疾病,会导致骨骼异常发育、肌肉无力、肝脾肿大等严重症状。而阿福他酶α作为一种生物技术制剂,可以有效地缓解这些症状,为患者带来新的希望和生活质量。 1. 阿福他酶α的作用机制 阿福他酶α是一种人工合成的碱性磷酸酶,通过替代体内缺乏的酶活性来恢复磷酸酯的代谢平衡。它能够在体内水解代谢骨骼中的无机磷酸酯,从而减轻骨骼的负担,促进骨骼的正常发育。此外,阿福他酶α还能够清除体内过多的无机磷酸酯,防止其在血液中沉积,从而减轻对其他器官的损害。 2. 适应症范围 阿福他酶α主要用于治疗婴儿和儿童期的低磷酸酯酶症,尤其是那些出现严重骨骼畸形、生长迟缓、肌无力等症状的患者。此外,一些成人患者也可能因为病情严重而需要接受阿福他酶α治疗。但需要注意的是,阿福他酶α并不适用于所有低磷酸酯酶症患者,具体治疗方案需要由医生根据患者的病情进行调整。 3. 治疗效果与注意事项 临床研究表明,阿福他酶α能够显著改善低磷酸酯酶症患者的生活质量,减轻疼痛、改善运动功能、促进骨骼发育等。阿福他酶α治疗也可能会出现一些副作用,如注射部位红肿、发热、呕吐等。因此,在接受阿福他酶α治疗期间,患者需要密切关注自身状况,并及时向医生报告任何异常反应。 4. 结语 阿福他酶α作为一种新型的生物技术制剂,为低磷酸酯酶症患者带来了新的希望。通过恢复磷酸酯的代谢平衡,阿福他酶α能够显著改善患者的生活质量,减轻症状,延缓病情进展。患者在接受治疗期间也需要密切关注身体状况,并遵循医生的建议,以确保治疗的安全有效。

阿福他酶α(asfotase alfa)的不良反应有哪些

阿福他酶α(asfotase alfa)的不良反应有哪些,阿福他酶α(asfotase alfa)可能引发过敏反应,如呼吸困难、肿胀、荨麻疹等,需立即停药并就医。注射部位可能出现皮肤增厚、凹陷、红斑等反应。长期使用可能影响眼睛和肾脏。使用前请咨询医生,遵循医嘱使用,以减少副作用。如有不适,请及时就医。阿福他酶α(asfotase alfa)是一种用于治疗低磷酸酯酶症的药物。尽管它在治疗疾病方面具有显著的效果,但使用过程中可能会出现一些不良反应。下面将介绍阿福他酶α可能出现的不良反应及其相关信息。 首段 阿福他酶α的不良反应主要包括以下几个方面: 1. 骨骼系统不良反应 骨骼系统不良反应是阿福他酶α治疗过程中较为常见的副作用之一。患者可能出现骨骼疼痛、骨折、骨骼畸形等症状。这些不良反应通常与阿福他酶α对骨骼系统的影响有关,因为该药物能够促进骨骼的生长和再生。 2. 呼吸系统不良反应 阿福他酶α的使用可能导致呼吸系统不良反应。患者可能出现呼吸困难、咳嗽、气促等症状。这些不良反应可能是由于阿福他酶α引起的肺部炎症或其他呼吸系统相关问题所致。 3. 消化系统不良反应 在使用阿福他酶α的过程中,患者可能会出现消化系统不良反应,如恶心、呕吐、腹泻等。这些不良反应可能与阿福他酶α对消化系统的影响有关,因为该药物可能影响消化道内的酶活性或引起消化不良。 4. 免疫系统不良反应 阿福他酶α的使用可能会影响患者的免疫系统,导致免疫系统不良反应。患者可能会出现过敏反应、感染等症状。这些不良反应可能是由于阿福他酶α对免疫系统的调节作用所致。 尾段 综上所述,阿福他酶α在治疗低磷酸酯酶症的过程中可能会出现一些不良反应,包括骨骼系统、呼吸系统、消化系统和免疫系统等方面。因此,在使用该药物时,医生应密切监测患者的病情和不良反应,并根据具体情况调整治疗方案,以确保患者的安全和疗效。

药品介绍

阿福他酶α asfotase alfa Strensiq

阿福他酶α asfotase alfa Strensiq

18mg/0.45mL 28mg/0.7mL 40mg/mL 80mg/0.8mL

  【适应症】

  适用于围产期/婴儿期和青少年性低磷酸酯酶症(HPP)患者。


  【推荐剂量和用法】

  1.围产期/婴儿发病HPP的剂量

  Strensiq治疗围产期/婴儿期HPP的推荐剂量方案为:每周皮下注射6mg/kg,

  给药方式为:2毫克/公斤,每周三次,或1毫克/公斤,每周6次。

  注射部位反应可能会限制每周六次疗法的耐受性[参见不良反应]。

  由于缺乏疗效(如呼吸状况、生长或影像学检查结果无改善),可将Strensiq的剂量增加至每周9mg/kg,每周3次皮下注射,每次3mg/kg。

  2.青少年发作HPP的剂量

  Strensiq治疗青少年型HPP的推荐剂量方案为:每周皮下注射6mg/kg,

  给药方式为:2毫克/公斤,每周三次,或1毫克/公斤,每周6次。

  注射部位反应可能会限制每周六次疗法的耐受性[参见不良反应]。

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