阿福他酶α(asfotase alfa)的作用机理是什么
病情描述:阿福他酶α(asfotase alfa)的作用机理是什么
展开2025-03-25 14:23:38
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好问题
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张胜泉
问药网药师
阿福他酶α(asfotase alfa)的作用机理是什么,阿福他酶α(asfotase alfa)是一种治疗低磷酸盐血症的药物,其活性成分可以替代低磷酸盐症患者体内缺失的酶(碱性磷酸酶)。这是一种长期的酶替代疗法,可以缓解低磷酸盐血症的症状,包括骨骼生长障碍、骨强度问题、呼吸困难,以及癫痫发作的风险。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
阿福他酶α(asfotase alfa)是一种用于治疗低磷酸酯酶症的药物。它的作用机理涉及到多个生物化学过程,通过促进骨骼系统的正常发育和维持骨骼健康来改善患者的症状。
1. 增加磷酸酯酶活性
阿福他酶α作为外源性酶,能够在体内代替缺失的内源性磷酸酯酶,增加其活性。这一过程有助于降解体内堆积的磷酸酯酶废物,减轻细胞内磷酸酯酶缺乏所导致的病理性症状。
2. 促进骨骼矿化
阿福他酶α通过降解体内过量的无机磷酸盐,有助于维持骨骼的矿化平衡。它能够减少磷酸盐在软组织中的沉积,从而预防和减轻骨骼异常发育和矿化不良。
3. 改善骨骼病理学特征
阿福他酶α的使用可减少骨骼中的无机磷酸盐沉积,改善骨骼的病理学特征,如骨折、骨疼痛和骨变形等。它还有助于减少骨骼脆弱性,提高骨骼的整体健康状况。
4. 促进生长发育
阿福他酶α的作用还可促进患者的生长发育,特别是在骨骼系统的发育方面。通过改善骨骼健康和矿化情况,阿福他酶α有助于提高患者的生长速度和骨骼成熟度,改善身材比例。
综上所述,阿福他酶α通过增加磷酸酯酶活性、促进骨骼矿化、改善骨骼病理学特征以及促进生长发育等机制,能够有效治疗低磷酸酯酶症,提高患者的生活质量和健康水平。
功能主治:适用于围产期/婴儿期和青少年性低磷酸酯酶症(HPP)患者。
用法用量: 【推荐剂量和用法】 1.围产期/婴儿发病HPP的剂量 Strensiq治疗围产期/婴儿期HPP的推荐剂量方案为:每周皮下注射6mg/kg, 给药方式为:2毫克/公斤,每周三次,或1毫克/公斤,每周6次。 注射部位反应可能会限制每周六次疗法的耐受性[参见不良反应]。 由于缺乏疗效(如呼吸状况、生长或影像学检查结果无改善),可将Strensiq的剂量增加至每周9mg/kg,每周3次皮下注射,每次3mg/kg。 2.青少年发作HPP的剂量 Strensiq治疗青少年型HPP的推荐剂量方案为:每周皮下注射6mg/kg, 给药方式为:2毫克/公斤,每周三次,或1毫克/公斤,每周6次。 注射部位反应可能会限制每周六次疗法的耐受性[参见不良反应]。