阿福他酶α的作用机理是什么
病情描述:阿福他酶α的作用机理是什么
展开2024-04-01 14:54:48
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好问题
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陈志明
问药网药师
阿福他酶α的作用机理是什么,阿福他酶α(asfotase alfa)是一种治疗低磷酸盐血症的药物,其活性成分可以替代低磷酸盐症患者体内缺失的酶(碱性磷酸酶)。这是一种长期的酶替代疗法,可以缓解低磷酸盐血症的症状,包括骨骼生长障碍、骨强度问题、呼吸困难,以及癫痫发作的风险。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
阿福他酶α(asfotase alfa)是一种生物制剂,被用于治疗低磷酸酯酶症。该酶的作用机理与其所针对的疾病密切相关。接下来,我们将详细介绍阿福他酶α的作用机理。
1. 低磷酸酯酶症的背景
低磷酸酯酶症,也被称为成骨性发育不全症,是一种遗传性疾病。患者体内缺乏一种名为碱性磷酸酯酶(ALP)的酶活性,导致磷酸酯的代谢紊乱。缺乏ALP酶活性会导致体内磷酸酯在组织和血液中的堆积,给骨骼、牙齿和其他组织带来损害。
2. 阿福他酶α的机制
阿福他酶α是一种表达人类碱性磷酸酯酶的融合蛋白。它与人类的碱性磷酸酯酶α相似,因此能够替代缺乏活性的自体酶,恢复体内磷酸酯的正常代谢。
3. 作用于磷酸酯
阿福他酶α通过催化去除组织和血液中的磷酸酯,恢复磷酸酯的平衡水平。它能够将附着在磷酸酯上的磷酸基团水解,使其转化为无机磷酸盐和醇。这一过程有助于降低体内磷酸酯的堆积,减轻对组织和骨骼的损害。
4. 治疗效果
通过补充阿福他酶α,病人能够获得缺乏的酶活性,有助于恢复磷酸酯的正常代谢。这一疗法已被证明对于改善低磷酸酯酶症患者的生活质量和健康状况具有显著效果。
总结起来,阿福他酶α通过替代缺乏活性的碱性磷酸酯酶,恢复磷酸酯的正常代谢。它通过水解附着在磷酸酯上的磷酸基团,减轻低磷酸酯酶症对骨骼和组织的损害。阿福他酶α治疗方案已被证明是一种有效的治疗方法,可显著改善患者的生活质量。
功能主治:适用于围产期/婴儿期和青少年性低磷酸酯酶症(HPP)患者。
用法用量: 【推荐剂量和用法】 1.围产期/婴儿发病HPP的剂量 Strensiq治疗围产期/婴儿期HPP的推荐剂量方案为:每周皮下注射6mg/kg, 给药方式为:2毫克/公斤,每周三次,或1毫克/公斤,每周6次。 注射部位反应可能会限制每周六次疗法的耐受性[参见不良反应]。 由于缺乏疗效(如呼吸状况、生长或影像学检查结果无改善),可将Strensiq的剂量增加至每周9mg/kg,每周3次皮下注射,每次3mg/kg。 2.青少年发作HPP的剂量 Strensiq治疗青少年型HPP的推荐剂量方案为:每周皮下注射6mg/kg, 给药方式为:2毫克/公斤,每周三次,或1毫克/公斤,每周6次。 注射部位反应可能会限制每周六次疗法的耐受性[参见不良反应]。