阿福他酶α适应症具体有哪些
病情描述:阿福他酶α适应症具体有哪些
展开2024-03-29 17:08:06
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阿福他酶α适应症具体有哪些,阿福他酶α(asfotase alfa)的适应证主要是用于治疗围产期/婴儿和青少年发病的低磷酸酯酶症(HPP)患者。这是一种罕见的遗传性疾病,患者的体内碱性磷酸酶含量较低,导致骨骼和牙齿的矿化异常。
阿福他酶α(asfotase alfa)是一种用于治疗低磷酸酯酶症的药物。低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性代谢疾病,其特点是体内缺乏磷酸酯酶活性,导致磷酸盐在体内沉积,进而引发多种临床症状。本文将详细介绍阿福他酶α在低磷酸酯酶症治疗中的应用,以及其具体适应症。
1. 阿福他酶α的工作原理
阿福他酶α是一种重组人碱性磷酸酯酶,通过补充体内缺乏的酶活性,有助于代谢异常的磷酸酯化合物的降解和排泄。这种药物的作用机制使得体内过多堆积的磷酸盐可以得到有效清除,从而减轻病症和改善患者的生活质量。
2. 阿福他酶α的适应症一:成人低磷酸酯酶症
阿福他酶α被批准用于治疗成人低磷酸酯酶症(HPP)。成人HPP是一种罕见的遗传性骨代谢疾病,患者的骨骼易受损和变形,常常伴随骨痛、骨折和关节僵硬。阿福他酶α的应用可以改善成人HPP患者的骨骼结构和功能,并减轻疼痛症状。
3. 阿福他酶α的适应症二:婴儿和儿童低磷酸酯酶症
阿福他酶α也被批准用于治疗婴儿和儿童低磷酸酯酶症。婴儿和儿童低磷酸酯酶症是一种严重的遗传性疾病,会对生长和发育产生显著影响。患者在生长过程中易出现骨折、骨畸形以及心肺功能异常。阿福他酶α的使用可以促进儿童骨骼的正常成长和发育,并减少相关并发症的发生。
4. 阿福他酶α的适应症三:其他低磷酸酯酶症患者
除成人、婴儿和儿童低磷酸酯酶症外,阿福他酶α可能还适用于其他低磷酸酯酶症患者。具体使用情况需要根据医生的评估和判断来确定。
阿福他酶α是一种用于低磷酸酯酶症治疗的药物,通过补充体内缺乏的酶活性,有助于清除体内过多的磷酸盐。它被批准用于成人低磷酸酯酶症、婴儿和儿童低磷酸酯酶症等适应症。阿福他酶α的应用可以改善患者的骨骼状况、促进生长发育,并改善相关症状。需要注意的是,具体的使用情况应由医生进行评估和判断,因此在使用前请咨询专业医生的建议。
功能主治:适用于围产期/婴儿期和青少年性低磷酸酯酶症(HPP)患者。
用法用量: 【推荐剂量和用法】 1.围产期/婴儿发病HPP的剂量 Strensiq治疗围产期/婴儿期HPP的推荐剂量方案为:每周皮下注射6mg/kg, 给药方式为:2毫克/公斤,每周三次,或1毫克/公斤,每周6次。 注射部位反应可能会限制每周六次疗法的耐受性[参见不良反应]。 由于缺乏疗效(如呼吸状况、生长或影像学检查结果无改善),可将Strensiq的剂量增加至每周9mg/kg,每周3次皮下注射,每次3mg/kg。 2.青少年发作HPP的剂量 Strensiq治疗青少年型HPP的推荐剂量方案为:每周皮下注射6mg/kg, 给药方式为:2毫克/公斤,每周三次,或1毫克/公斤,每周6次。 注射部位反应可能会限制每周六次疗法的耐受性[参见不良反应]。