瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)雷夫利珠单抗的适应症是什么
病情描述:瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)雷夫利珠单抗的适应症是什么
展开2024-03-25 14:58:07
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好问题
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黄斌
问药网药师
瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)雷夫利珠单抗的适应症是什么,瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)的适应证主要包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)和重症肌无力(gMG)。
1. 阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)的适应症
阵发性夜间血红蛋白尿是一种罕见的血液病,它是由于体内缺乏一种名为DAF(膜表面附着因子)的蛋白质而引起。DAF的不足导致红细胞表面的补体蛋白受损,使得红细胞在血管内受到不必要的破坏。瑞武丽珠单抗被证明可以很好地治疗阵发性夜间血红蛋白尿,通过抑制补体系统的激活,减少红细胞的破坏。
2. 非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的适应症
非典型溶血性尿毒症综合征是一种罕见的遗传性或获得性疾病,它主要由于过度激活的补体系统导致血管内血栓形成,从而引发溶血性贫血、肾功能损害等症状。瑞武丽珠单抗被认为是非典型溶血性尿毒症综合征的有效治疗方法之一。它通过抑制一个名为C5的蛋白质,阻断补体系统的激活,并减少血管内血栓的形成,从而改善患者的病情。
3. 瑞武丽珠单抗的作用机制
瑞武丽珠单抗是一种单克隆抗体,它特异性地结合在血液中的C5蛋白上。C5是补体系统中一个重要的蛋白质,它是溶血反应的终末步骤,也是非典型溶血性尿毒症综合征患者发作的关键环节之一。通过结合C5蛋白,瑞武丽珠单抗可以阻断C5a和C5b的生成,从而阻止了C5的激活,减少了C5a和C5b对血管内细胞的破坏。这样,瑞武丽珠单抗可以有效地改善阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征患者的病情。
4. 瑞武丽珠单抗的治疗效果及安全性
瑞武丽珠单抗已经在多项临床试验中获得了积极的结果。在治疗阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征的患者中,瑞武丽珠单抗能够显著减少补体相关的溶血事件,改善贫血和肾功能,同时提高患者的生活质量。此外,瑞武丽珠单抗还具有持久的效果,使患者可以减少治疗的频率。正如其他药物一样,瑞武丽珠单抗也可能引起一些副作用,例如感染、头痛、高血压等,因此在使用前应进行全面的评估和监测。
总结起来,瑞武丽珠单抗是一种用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征的药物。通过抑制补体系统的激活机制,瑞武丽珠单抗能够改善患者的病情,减少溶血事件,并提高生活质量。患者在使用该药物之前,应该与医生进行详细的讨论和评估,以确保治疗的安全性和有效性。
功能主治:Ultomiris适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者、Ultomiris适用于治疗体重10kg或以上的非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者
用法用量: 1、成人PNH和aHUS患者: 推荐的给药方案包括负荷剂量和维持剂量,通过静脉输注给药。给药剂量基于患者体重,如表1所示。 对于成年患者(≥ 18岁),维持剂量应每8周间隔给药一次,从负荷剂量后2周开始行政。 给药方案允许偶尔在预定输注日的±7天内变化(除了第一次维持剂量的雷武珠单抗,但后续剂量应根据原始方案给药)。 对于从依库珠单抗转换为雷武珠单抗的患者,应在最后一次依库珠单抗输注后2周给予 ravulizumab 负荷剂量,然后每8周给予一次维持剂量,从负荷剂量给予后2周开始,如表 1所示。 表1:Ravulizumab基于体重的给药方案 体重范围(公斤)负荷剂量(毫克)维持剂量 (毫克)给药间隔 ≥40至<6024003000每8周 ≥60至<10027003300每8周 ≥10030003600每8周 维持剂量在负荷剂量后2周给药 尚未在体重低于40kg的PNH患者中研究 Ravulizumab。 没有伴随PE/PI(血浆置换或血浆置换,或新鲜冰冻血浆输注)与ravulizumab 一起使用的经验。 PE/PI的给药可能会降低 ravulizumab 血清水平。 PNH是一种慢性疾病,建议在患者的一生中继续使用ravulizumab进行治疗,除非有临床指征停止使用ravulizumab。 在aHUS中,用于解决血栓性微血管病(TMA)表现的ravulizumab治疗应至少持续6个月,超过此时间需要针对每位患者单独考虑治疗时间。由治疗医疗保健提供者确定(或有临床指征)的TMA复发风险较高的患者可能需要长期治疗。 2、儿科人群 非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS) 体重≥40kg的aHUS儿科患者按照成人给药建议进行治疗。≥10kg至<40kg的儿科患者的基于体重的剂量和给药间隔见表2。 表2:用于40kg以下儿科患者的基于体重的Ravulizumab给药方案 体重范围(公斤)负荷剂量(毫克)维持剂量 (毫克)给药间隔 ≥10至<20600600每4周 ≥20至<309002100每8周 ≥30至<4012002700每8周 维持剂量在负荷剂量后2周给药 支持ravulizumab对体重低于10kg患者的安全性和有效性的数据有限。当前可用的数据在进行了描述,但对于体重低于10公斤的患者,无法对剂量学提出建议。