沃塞洛托(Voxelotor)治疗效果好不好
病情描述：沃塞洛托(Voxelotor)治疗效果好不好
展开2024-02-23 09:28:20
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张胜泉
问药网药师
沃塞洛托(Voxelotor)治疗效果好不好,沃塞洛托(Voxelotor)是一种治疗镰状细胞病的新型药物，通过增加血红蛋白的氧亲和力，减少镰状细胞的形成和溶血。该药品在临床试验中表现出色、效果非常好、安全性高，为患者提供了新的机会。沃塞洛托(Voxelotor)适应证主要是治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病（SCD）。
沃塞洛托（Voxelotor）是一种用于治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病的药物。镰状细胞病是一种遗传性血细胞疾病，特征是红细胞形态异常，导致血红蛋白异常和缺氧。沃塞洛托被设计成能够改善红细胞变形能力，减少疼痛发作和血液循环问题。在这篇文章中，我们将探讨沃塞洛托治疗镰状细胞病的效果如何。
1. 优化红细胞形态
红细胞形态的异常是镰状细胞病的主要特征之一。沃塞洛托作为一种选择性血红蛋白S（HbS）聚合抑制剂，能够通过提高血液中氧气的输送，改善红细胞的形态。研究显示，通过使用沃塞洛托，患者的红细胞形态得到改善，从而减少了血液黏稠度，降低了患者发生疼痛发作和其他血管并发症的风险。
2. 减少疼痛发作
镰状细胞病患者常常遭受剧烈的疼痛发作，严重影响他们的生活质量。沃塞洛托具有减少疼痛发作的潜力。临床试验显示，参与使用沃塞洛托的患者疼痛发作的频率和强度明显减少。这种改善能够使患者更好地控制疼痛，减少对急诊和住院治疗的需求，从而提高他们的日常功能和生活品质。
3. 改善血液循环
由于镰状细胞变形和黏附，镰状细胞病患者常常遭受血液循环问题，包括缺氧和血管阻塞。沃塞洛托通过提高红细胞的柔软性和减少黏附性，改善了血管的通畅度，从而减少了血流阻塞的风险，增加了氧气的供应。这对于缓解缺氧症状并预防血管并发症的发生具有重要意义。
4. 安全性和耐受性
临床试验表明，沃塞洛托的使用在大多数患者中是相对安全和耐受的。常见的不良反应包括头痛、腹泻和呕吐等轻度症状，这些症状通常是暂时性的且可以耐受。在使用沃塞洛托之前，医生会综合考虑患者的情况，评估其潜在风险和益处，以确保治疗方案的安全性。
总的来说，沃塞洛托作为一种新型治疗镰状细胞病的药物，在改善红细胞形态、减少疼痛发作、改善血液循环方面显示出良好的效果。每个患者的情况是独特的，治疗方案需要根据患者的具体情况进行个体化调整。与医生合作，遵循专业的医嘱和指导，是获得最佳治疗效果的关键。
功能主治：治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)
用法用量： 1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg，口服，每日一次。 2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量 对于4岁及以上的儿童患者，根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。 表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。 表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1500 mg 20公斤至低于40公斤900毫克 10公斤至20公斤以下600毫克 3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量 成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1，000 mg，每日一次。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。 4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量 表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。 表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C) 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1000 mg(两片500 mg片剂)或 900 mg(三片300 mg片剂，口服混悬剂) 20公斤至低于40公斤600毫克 10公斤至20公斤以下300毫克 5、成人和12岁及以上儿童患者与合用强或中度CYP3A4诱导剂时沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。 如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg，口服，每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg，口服，每日一次。 6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂，剂量参见表3。 表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 合用强效CYP3A4诱导剂中度CYP3A4诱导剂的合用 40公斤或以上2500 mg(五片500 mg片剂)或 2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂)2000 mg(四片500 mg片剂)或 2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂) 20公斤至低于40公斤1500 mg1200 mg 10公斤至20公斤以下900毫克900毫克 7、药品管理说明 口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)，每日一次，可与食物同服，也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药，则在第二天恢复服药。 OXBRYTA可以与羟基脲一起服用，也可以不与羟基脲一起服用。 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂：患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。 口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂 患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中，并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。 请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。 推荐日剂量口服混悬液的片剂数量推荐的最低澄清饮料体积 300毫克一5 mL (1茶匙) 600毫克210 mL (2茶匙) 900毫克315 mL (3茶匙) 1200 mg四20 mL (4茶匙) 1500 mg525 mL (5茶匙) 2100 mg七35 mL (7茶匙) 2400 mg840 mL (8茶匙) 1)药片开始崩解后，旋转杯中的内容物，直至药片分散，等待1至5分钟，再次旋转杯中的内容物，然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解;混合物中仍会有小片团块。 2)将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中，然后服用。重复上述操作，直至杯中无残留药片。 成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
