沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta的作用机理是什么
病情描述：沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta的作用机理是什么
展开2024-02-22 15:41:44
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李娟
问药网药师
沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta的作用机理是什么,沃塞洛托(Voxelotor)是一种治疗镰状细胞病的新型药物，通过增加血红蛋白的氧亲和力，减少镰状细胞的形成和溶血。该药品在临床试验中表现出色、效果非常好、安全性高，为患者提供了新的机会。
镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，影响红细胞中的血红蛋白分子，导致红细胞形状异常并引发一系列症状。沃塞洛托（Voxelotor）是一种全新的药物，被开发出来以改善镰状细胞病患者的生活质量。下面将详细介绍沃塞洛托（Voxelotor）Oxbryta的作用机理。
1. 长效修复病人的血红蛋白形态
在镰状细胞病中，红细胞中的血红蛋白受到缺陷的基因影响，导致出现畸形的红细胞。沃塞洛托（Voxelotor）的作用机理是通过改善血红蛋白分子的结构来解决这个问题。它与血红蛋白分子中的口袋区域相互作用，使血红蛋白能够更好地与氧气结合，从而增加红细胞的氧输送能力，并且减少了畸形红细胞的形成。
2. 抑制红细胞的聚集
在镰状细胞病患者中，因为血红蛋白分子的变异，红细胞往往会聚集在一起，形成血细胞堆积。沃塞洛托（Voxelotor）通过调整血红蛋白的氧亲和力，能够降低红细胞之间的聚集程度，减少血液黏稠度，从而改善血液循环并减少疼痛发作和其他相关症状的发生。
3. 保护红细胞免受氧化损伤
在镰状细胞病中，红细胞容易遭受氧化损伤，加速它们的衰老和破坏。沃塞洛托（Voxelotor）具有抗氧化特性，能够减少产生自由氧化分子的数量，从而降低红细胞的氧化程度。通过减轻红细胞的氧化损伤，沃塞洛托可以延长红细胞的寿命，提高其功能和稳定性。
4. 改善临床症状并提高生活质量
沃塞洛托（Voxelotor）的作用机理不仅仅针对缓解镰状细胞病的生物学特性，还直接与临床症状的改善相关。通过优化血红蛋白结构，减少红细胞的聚集和氧化损伤，沃塞洛托可以减轻患者的疼痛发作、衰弱感和黄疸等症状，从而提高患者的生活质量。
综上所述，沃塞洛托（Voxelotor）Oxbryta在治疗镰状细胞病方面的作用机理主要包括长效修复血红蛋白形态、抑制红细胞聚集、保护红细胞免受氧化损伤，并通过这些机制改善生物学特性、减轻临床症状，从而提高患者的生活质量。
功能主治：治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)
用法用量： 1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg，口服，每日一次。 2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量 对于4岁及以上的儿童患者，根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。 表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。 表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1500 mg 20公斤至低于40公斤900毫克 10公斤至20公斤以下600毫克 3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量 成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1，000 mg，每日一次。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。 4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量 表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。 表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C) 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1000 mg(两片500 mg片剂)或 900 mg(三片300 mg片剂，口服混悬剂) 20公斤至低于40公斤600毫克 10公斤至20公斤以下300毫克 5、成人和12岁及以上儿童患者与合用强或中度CYP3A4诱导剂时沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。 如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg，口服，每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg，口服，每日一次。 6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂，剂量参见表3。 表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 合用强效CYP3A4诱导剂中度CYP3A4诱导剂的合用 40公斤或以上2500 mg(五片500 mg片剂)或 2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂)2000 mg(四片500 mg片剂)或 2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂) 20公斤至低于40公斤1500 mg1200 mg 10公斤至20公斤以下900毫克900毫克 7、药品管理说明 口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)，每日一次，可与食物同服，也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药，则在第二天恢复服药。 OXBRYTA可以与羟基脲一起服用，也可以不与羟基脲一起服用。 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂：患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。 口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂 患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中，并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。 请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。 推荐日剂量口服混悬液的片剂数量推荐的最低澄清饮料体积 300毫克一5 mL (1茶匙) 600毫克210 mL (2茶匙) 900毫克315 mL (3茶匙) 1200 mg四20 mL (4茶匙) 1500 mg525 mL (5茶匙) 2100 mg七35 mL (7茶匙) 2400 mg840 mL (8茶匙) 1)药片开始崩解后，旋转杯中的内容物，直至药片分散，等待1至5分钟，再次旋转杯中的内容物，然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解;混合物中仍会有小片团块。 2)将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中，然后服用。重复上述操作，直至杯中无残留药片。 成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
