沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta的功效与作用怎么样
病情描述：沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta的功效与作用怎么样
展开2024-02-18 09:08:34
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张胜泉
问药网药师
沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta的功效与作用怎么样,沃塞洛托(Voxelotor)是一种治疗镰状细胞病的新型药物，通过增加血红蛋白的氧亲和力，减少镰状细胞的形成和溶血。该药品在临床试验中表现出色、效果非常好、安全性高，为患者提供了新的机会。
沃塞洛托（Voxelotor）Oxbryta是一种用于治疗成人和儿童镰状细胞病的药物。它被认为是一项创新的治疗方法，有助于减轻疾病的症状，并改善患者的生活质量。下面将详细介绍沃塞洛托的功效与作用。
1. 镰状细胞病的挑战：一个不可忽视的健康问题
镰状细胞病是一种遗传性疾病，主要影响红细胞中的血红蛋白。该疾病导致红细胞变形成镰状，容易黏附在血管壁上，从而导致血管堵塞和缺氧。患者经常面临贫血、疼痛危机和器官受损等严重后果。因此，寻找一种有效的治疗方法对于镰状细胞病患者来说具有重要意义。
2. 沃塞洛托的工作原理：恢复正常血红蛋白功能
沃塞洛托通过增加氧和血红蛋白的结合能力来改善镰状细胞病的症状。它通过改变血红蛋白分子的构型，促进红细胞的正常形态，减少了血液黏稠度和黏附性，从而降低了血管堵塞的风险。此外，沃塞洛托还能减少有害血红蛋白的生成，减轻慢性溶血和炎症反应，改善红细胞的寿命和功能。
3. 提升患者生活质量：减少疼痛危机和缺氧症状
沃塞洛托被广泛认为是一种颠覆性的治疗药物，对提升患者生活质量有显著的益处。通过减少患者的疼痛危机发作频率和减轻缺氧症状，沃塞洛托能够使患者在日常活动中更少受到限制，并且提高他们的整体健康状况。这对于儿童的学习和发展以及成人的职业发展都具有重要意义。
4. 安全性与长期疗效的研究
沃塞洛托已经进行了大规模的临床试验，并获得了许多积极的结果。与传统的治疗方法相比，该药物在提供稳定且持久的红细胞功能改善方面表现出良好的疗效。此外，沃塞洛托的安全性良好，并且在受试者中产生了可接受的副作用水平。
沃塞洛托（Voxelotor）Oxbryta作为一种新型的药物治疗镰状细胞病，展现出了较好的疗效和安全性。它通过改善红细胞形态和功能，减轻疼痛危机和缺氧症状，提高患者生活质量。作为一种药物治疗，个体反应可能存在差异，且长期疗效的观察仍在进行中。因此，在使用沃塞洛托之前，患者应咨询医生，了解个人情况并评估治疗风险与益处。
功能主治：治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)
用法用量： 1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg，口服，每日一次。 2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量 对于4岁及以上的儿童患者，根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。 表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。 表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1500 mg 20公斤至低于40公斤900毫克 10公斤至20公斤以下600毫克 3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量 成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1，000 mg，每日一次。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。 4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量 表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。 表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C) 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1000 mg(两片500 mg片剂)或 900 mg(三片300 mg片剂，口服混悬剂) 20公斤至低于40公斤600毫克 10公斤至20公斤以下300毫克 5、成人和12岁及以上儿童患者与合用强或中度CYP3A4诱导剂时沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。 如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg，口服，每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg，口服，每日一次。 6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂，剂量参见表3。 表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 合用强效CYP3A4诱导剂中度CYP3A4诱导剂的合用 40公斤或以上2500 mg(五片500 mg片剂)或 2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂)2000 mg(四片500 mg片剂)或 2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂) 20公斤至低于40公斤1500 mg1200 mg 10公斤至20公斤以下900毫克900毫克 7、药品管理说明 口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)，每日一次，可与食物同服，也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药，则在第二天恢复服药。 OXBRYTA可以与羟基脲一起服用，也可以不与羟基脲一起服用。 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂：患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。 口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂 患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中，并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。 请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。 推荐日剂量口服混悬液的片剂数量推荐的最低澄清饮料体积 300毫克一5 mL (1茶匙) 600毫克210 mL (2茶匙) 900毫克315 mL (3茶匙) 1200 mg四20 mL (4茶匙) 1500 mg525 mL (5茶匙) 2100 mg七35 mL (7茶匙) 2400 mg840 mL (8茶匙) 1)药片开始崩解后，旋转杯中的内容物，直至药片分散，等待1至5分钟，再次旋转杯中的内容物，然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解;混合物中仍会有小片团块。 2)将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中，然后服用。重复上述操作，直至杯中无残留药片。 成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
