沃塞洛托(Voxelotor)适应症和治疗效果怎么样
病情描述：沃塞洛托(Voxelotor)适应症和治疗效果怎么样
展开2024-02-16 12:21:52
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张胜泉
问药网药师
沃塞洛托(Voxelotor)适应症和治疗效果怎么样,沃塞洛托(Voxelotor)是一种治疗镰状细胞病的新型药物，通过增加血红蛋白的氧亲和力，减少镰状细胞的形成和溶血。该药品在临床试验中表现出色、效果非常好、安全性高，为患者提供了新的机会。沃塞洛托(Voxelotor)适应证主要是治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病（SCD）。
沃塞洛托（Voxelotor）是一种针对镰状细胞病的创新治疗药物。该药物针对镰状细胞病患者中异常的血红蛋白S（HbS）进行作用，以改善血液中的红细胞形态和功能，从而减轻镰状细胞病的症状和并发症。沃塞洛托适用于4岁及以上的成人和儿童，下面我们将详细介绍沃塞洛托的适应症和治疗效果。
1. 适应症
沃塞洛托适用于4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病患者。镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，其特征是红细胞形状异常，呈镰刀状。这种异常形态的红细胞容易堵塞血管，导致血流障碍和缺氧。镰状细胞病患者常常经历疼痛发作、贫血、慢性疲劳和器官损伤等症状。沃塞洛托通过改善红细胞的形态和功能，能够减轻镰状细胞病的症状和并发症，提高患者的生活质量。
2. 治疗效果
沃塞洛托作为一种创新的药物治疗镰状细胞病，已经在临床试验中显示出显著的治疗效果。根据临床研究的数据，沃塞洛托能够显著减少疼痛发作的频率和程度，缓解贫血症状，改善患者的体力活动能力，并减少相关的医疗事件和住院次数。
研究还表明，沃塞洛托对患者的红细胞指标有积极的影响。该药物可以显著增加血红蛋白水平，降低破坏性溶血的发生率，减少施行输血的频率和需求。此外，沃塞洛托还能改善患者的血液黏稠度，减少血管阻塞和缺氧的风险。
不过，每个患者对沃塞洛托的反应可能有所不同，治疗效果也会有所差异。因此，个体化治疗和定期随访是非常重要的，以确保沃塞洛托能够发挥最佳的治疗效果。
3. 安全性和副作用
沃塞洛托在临床试验中显示了良好的安全性。常见的副作用包括恶心、腹泻、头痛和发热等，但多数患者能够耐受良好。如果出现严重的副作用或过敏反应，患者应及时就医并咨询医生的建议。
4. 结论
沃塞洛托作为一种新型的镰状细胞病治疗药物，展现出了显著的治疗效果。通过改善红细胞形态和功能，沃塞洛托能够减轻镰状细胞病的症状和并发症，改善患者的生活质量。虽然个体差异存在，但沃塞洛托在临床试验中显示了良好的安全性，为镰状细胞病患者提供了一种新的希望。需要强调的是，患者在使用沃塞洛托时应遵循医生的指导，进行个体化治疗，并接受定期的随访和评估。
功能主治：治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)
用法用量： 1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg，口服，每日一次。 2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量 对于4岁及以上的儿童患者，根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。 表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。 表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1500 mg 20公斤至低于40公斤900毫克 10公斤至20公斤以下600毫克 3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量 成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1，000 mg，每日一次。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。 4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量 表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。 表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C) 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1000 mg(两片500 mg片剂)或 900 mg(三片300 mg片剂，口服混悬剂) 20公斤至低于40公斤600毫克 10公斤至20公斤以下300毫克 5、成人和12岁及以上儿童患者与合用强或中度CYP3A4诱导剂时沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。 如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg，口服，每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg，口服，每日一次。 6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂，剂量参见表3。 表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 合用强效CYP3A4诱导剂中度CYP3A4诱导剂的合用 40公斤或以上2500 mg(五片500 mg片剂)或 2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂)2000 mg(四片500 mg片剂)或 2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂) 20公斤至低于40公斤1500 mg1200 mg 10公斤至20公斤以下900毫克900毫克 7、药品管理说明 口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)，每日一次，可与食物同服，也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药，则在第二天恢复服药。 OXBRYTA可以与羟基脲一起服用，也可以不与羟基脲一起服用。 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂：患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。 口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂 患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中，并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。 请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。 推荐日剂量口服混悬液的片剂数量推荐的最低澄清饮料体积 300毫克一5 mL (1茶匙) 600毫克210 mL (2茶匙) 900毫克315 mL (3茶匙) 1200 mg四20 mL (4茶匙) 1500 mg525 mL (5茶匙) 2100 mg七35 mL (7茶匙) 2400 mg840 mL (8茶匙) 1)药片开始崩解后，旋转杯中的内容物，直至药片分散，等待1至5分钟，再次旋转杯中的内容物，然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解;混合物中仍会有小片团块。 2)将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中，然后服用。重复上述操作，直至杯中无残留药片。 成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
