莫赛妥莫单抗(Moxetumomab pasudotox)帕克莫单抗治疗作用怎么样
病情描述:莫赛妥莫单抗(Moxetumomab pasudotox)帕克莫单抗治疗作用怎么样
展开2024-02-11 16:10:04
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好问题
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陈志明
问药网药师
莫赛妥莫单抗(Moxetumomab pasudotox)帕克莫单抗治疗作用怎么样,莫赛妥莫单抗(Moxetumomab pasudotox)是一种抗白血病药物,主要用于治疗一种称为复发性或难治性B细胞前体淋巴母细胞白血病的罕见白血病类型,其疗效如下:1、在治疗期间,部分患者可能会达到完全缓解,这意味着在骨髓和外周血液中未检测到白血病细胞。这通常被认为是治疗成功的重要标志;2、对于一些患者,莫赛妥莫单抗可能会导致持续缓解,即在治疗结束后,白血病细胞仍然保持低水平或不可检测的状态;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
毛细胞白血病(Hairy Cell Leukemia,HCL)是一种罕见的慢性淋巴细胞白血病,主要影响骨髓和脾脏。传统治疗方法包括化疗和干扰素疗法,然而这些方法并不适用于所有患者,尤其是复发或难治的病例。在这些情况下,莫赛妥莫单抗(Moxetumomab pasudotox)帕克莫单抗成为一种新的治疗选择,它具有靶向性和高效性的特点。
1. 靶向毛细胞白血病细胞
莫赛妥莫单抗通过与CD22抗原结合,靶向并进入毛细胞白血病细胞内部。CD22是毛细胞白血病细胞表面上过表达的一种抗原,莫赛妥莫单抗利用该抗原作为目标,可以选择性地杀死白血病细胞,同时减少对正常细胞的伤害。
2. 引发细胞毒性作用
一旦进入细胞内,莫赛妥莫单抗释放出其帕克莫毒素部分,这是一种强效的细胞毒素。帕克莫毒素作用于白血病细胞内的毒素靶点,抑制蛋白质合成并诱导细胞凋亡。这种细胞毒性作用可以迅速而有效地杀死白血病细胞,减轻病情并提供长期的临床益处。
3. 长期持久的疗效
研究表明,莫赛妥莫单抗治疗后,大部分HCL患者可以实现完全缓解或部分缓解。不仅如此,莫赛妥莫单抗还显示出长期的持久疗效。一项临床试验中,患者中位持续缓解时间为4.6年。这种持久的疗效为HCL患者提供了希望,并显著改善了他们的生活质量。
4. 安全性和耐受性
莫赛妥莫单抗在临床试验中显示出较好的安全性和耐受性。常见的药物相关不良反应包括发热、疲倦、恶心和体重下降等。这些不良反应通常是可控的,并且可以通过支持性护理进行管理。总体而言,莫赛妥莫单抗被认为是一种相对安全且有效的治疗选择。
综上所述,莫赛妥莫单抗(Moxetumomab pasudotox)帕克莫单抗作为一种新型的治疗药物,成功地靶向毛细胞白血病细胞并引发细胞毒性作用。它具有长期持久的疗效、较好的安全性和耐受性,在改善HCL患者生活质量方面发挥着重要作用。随着进一步的研究和临床应用,相信莫赛妥莫单抗将为越来越多的毛细胞白血病患者带来福音。
功能主治:治疗患有复发性或难治性毛细胞白血病(HCL)的成年患者
用法用量: 1.推荐剂量 (1)推荐剂量为0.04 mg/kg,在每个28天周期的第1、3和5天进行30分钟的静脉输液 (2)保持治疗最多6个周期,或直到疾病进展,或出现不可接受的毒性 2.推荐的伴随治疗: (1)水合: ①在每次莫赛妥莫单抗输液前后2-4小时内,静脉注射1 L等渗溶液(如5%葡萄糖注射液,USP和0.45%或0.9%氯化钠注射液,USP);对50公斤以下的患者给予0.5L ②建议所有患者在每个28天周期的第1天至第8天,每24小时最多补充3升口服液(如水、牛奶或果汁),以充分补充水分;对于50公斤以下的病人,建议每24小时最多2升 ③监测液体平衡和血清电解质,以避免液体过载和/或电解质异常 (2)血栓预防: 考虑在每个28天周期的第1天至第8天服用低剂量阿司匹林,并监测血栓形成的体征和症状 (3)术前用药法: 每次输注前30-90分钟预用药: ①抗组胺药(如羟嗪或苯海拉明) ②对乙酰氨基酚退烧药 ③一种组胺-2受体拮抗剂(例如,雷尼替丁、法莫替丁、或西咪替丁) 如果发生严重的输液相关反应,请中断用药并进行适当的医疗处理;在恢复输液前约30分钟,以及此后每次输液前给予口服或静脉注射皮质类固醇 (4)输注后用药: ①在莫赛妥莫单抗输液后的24小时内,可考虑口服抗组胺药和退烧药 ②建议使用口服皮质类固醇(例如,4毫克地塞米松)以减少恶心和呕吐 ③保持足够的口服液体摄入量 3.剂量调整: (1)毛细血管漏综合征: 毛细血管漏综合征等级建议调整 2级:有症状的暂停用药,直到不良反应恢复 3级:有严重症状的 4级:症状危及生命的 停药 根据美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准(NCI CTCAE)第4.03版 (2)溶血性尿毒症综合征: 溶血性尿毒综合征患者停用该药,直到症状恢复,再考虑恢复用药 (3)肌酐升高: 根据患者体征,考虑增加剂量