沃塞洛托(Voxelotor)治疗作用怎么样
病情描述：沃塞洛托(Voxelotor)治疗作用怎么样
展开2024-02-08 08:59:35
1回答
1385浏览
好问题
更多功能
更多功能
病情描述：沃塞洛托(Voxelotor)治疗作用怎么样
展开2024-02-08 08:59:35
1回答
1385浏览
好问题
李娟
问药网药师
沃塞洛托(Voxelotor)治疗作用怎么样,沃塞洛托(Voxelotor)是一种治疗镰状细胞病的新型药物，通过增加血红蛋白的氧亲和力，减少镰状细胞的形成和溶血。该药品在临床试验中表现出色、效果非常好、安全性高，为患者提供了新的机会。沃塞洛托(Voxelotor)适应证主要是治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病（SCD）。
镰状细胞病是一种常见的遗传性血液疾病，主要影响红细胞的形状和功能。沃塞洛托是一种新型的药物，被用于治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病。那么，沃塞洛托的治疗作用如何呢？下面将对其进行详细阐述。
1. 沃塞洛托的工作原理
沃塞洛托是一种选择性的氧气结合血红蛋白S (HbS) 抑制剂。它通过改变红细胞内部的氧气结合状态，促进氧气在红细胞中的传递和释放。这样可以减少氧气结合血红蛋白S的形成，从而降低了红细胞的变形和黏稠度，减轻了镰状细胞病的症状和并发症。
2. 沃塞洛托的临床疗效
临床试验显示，沃塞洛托在患者中表现出显著的疗效。研究发现，使用沃塞洛托治疗的患者相比安慰剂组，在各项关键指标上均有明显改善。其中包括高血红蛋白浓度的提高、黏稠度的降低、溶解血红蛋白浓度的减少以及危机事件的发生率和频率的降低等。这些结果表明，沃塞洛托可以有效地改善患者的贫血和相关症状，并减少并发症发作的风险。
3. 沃塞洛托的安全性
在临床试验中，沃塞洛托被证明是安全可靠的。通常，该药物的副作用轻微且可控。常见的不良反应包括头痛、恶心、腹痛等，并且通常是短暂的。较严重的副作用较少见，且发生的风险较低。每个患者的反应可能有所不同，因此在使用沃塞洛托之前，建议咨询专业医生并详细了解潜在的风险和益处。
4. 沃塞洛托的前景
沃塞洛托作为一种创新的药物，为镰状细胞病患者带来了新的治疗选择，对改善患者的生活质量具有重要意义。尽管沃塞洛托在临床应用中取得了显著疗效，并且已获得批准用于治疗特定年龄段的患者，但仍然需要进一步的研究来评估长期疗效和安全性，以及应用于其他人群的适应症。
综上所述，沃塞洛托作为一种新型的药物，在治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病中表现出显著的疗效。它通过改善红细胞的形态和功能，减轻贫血和相关症状，并降低危机事件的发生率和频率。尽管沃塞洛托在临床应用中被证明是安全可靠的，但在使用前仍需谨慎评估个体患者的情况。随着进一步的研究和临床实践，沃塞洛托有望为镰状细胞病患者带来更好的治疗前景。
功能主治：治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)
用法用量： 1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg，口服，每日一次。 2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量 对于4岁及以上的儿童患者，根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。 表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。 表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1500 mg 20公斤至低于40公斤900毫克 10公斤至20公斤以下600毫克 3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量 成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1，000 mg，每日一次。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。 4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量 表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。 表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C) 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1000 mg(两片500 mg片剂)或 900 mg(三片300 mg片剂，口服混悬剂) 20公斤至低于40公斤600毫克 10公斤至20公斤以下300毫克 5、成人和12岁及以上儿童患者与合用强或中度CYP3A4诱导剂时沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。 如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg，口服，每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg，口服，每日一次。 6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂，剂量参见表3。 表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 合用强效CYP3A4诱导剂中度CYP3A4诱导剂的合用 40公斤或以上2500 mg(五片500 mg片剂)或 2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂)2000 mg(四片500 mg片剂)或 2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂) 20公斤至低于40公斤1500 mg1200 mg 10公斤至20公斤以下900毫克900毫克 7、药品管理说明 口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)，每日一次，可与食物同服，也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药，则在第二天恢复服药。 OXBRYTA可以与羟基脲一起服用，也可以不与羟基脲一起服用。 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂：患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。 口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂 患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中，并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。 请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。 推荐日剂量口服混悬液的片剂数量推荐的最低澄清饮料体积 300毫克一5 mL (1茶匙) 600毫克210 mL (2茶匙) 900毫克315 mL (3茶匙) 1200 mg四20 mL (4茶匙) 1500 mg525 mL (5茶匙) 2100 mg七35 mL (7茶匙) 2400 mg840 mL (8茶匙) 1)药片开始崩解后，旋转杯中的内容物，直至药片分散，等待1至5分钟，再次旋转杯中的内容物，然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解;混合物中仍会有小片团块。 2)将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中，然后服用。重复上述操作，直至杯中无残留药片。 成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
