沃塞洛托(Voxelotor)的作用机理是什么
病情描述：沃塞洛托(Voxelotor)的作用机理是什么
展开2024-02-06 17:24:18
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陈志明
问药网药师
沃塞洛托(Voxelotor)的作用机理是什么,沃塞洛托(Voxelotor)是一种治疗镰状细胞病的新型药物，通过增加血红蛋白的氧亲和力，减少镰状细胞的形成和溶血。该药品在临床试验中表现出色、效果非常好、安全性高，为患者提供了新的机会。
沃塞洛托（Voxelotor）是一种治疗镰状细胞病的药物，适用于4岁及以上的成人和儿童。它能够通过改善血红蛋白的功能，显著减少患者镰状细胞病的症状和并发症。下面将详细介绍沃塞洛托的作用机理。
1. 血红蛋白S和镰状细胞病
镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，特征是红细胞中出现异常的血红蛋白S（HbS）。正常情况下，血红蛋白A（HbA）是构成红细胞的主要成分，而HbS是由异常基因突变引起的。HbS使得红细胞变得柔软且易于变形，但在富氧条件下，HbS会聚集形成纤维，导致红细胞变得僵硬并且形状变得有如镰刀。
2. 沃塞洛托的作用目标
沃塞洛托的作用目标是血红蛋白分子内部的亲和性变化，从而增加氧气与血红蛋白之间的结合能力。沃塞洛托通过作用于红细胞内的血红蛋白分子，并将其从高亲和性（T状）状态转化为低亲和性（R状）状态。这样一来，沃塞洛托能够阻止HbS的聚集，并保持红细胞的柔软性。
3. 沃塞洛托的作用机制
沃塞洛托通过与血红蛋白分子中的氮氧结合（NO和O2）发生相互作用，改变了血红蛋白分子的构象。通常情况下，亲和性较高的HbS会增加红细胞内聚集，形成血栓，导致血流受阻和组织缺氧。而沃塞洛托则能够减少HbS的聚集，使红细胞保持正常形态，改善血液流动，防止缺氧的发生。
4. 沃塞洛托的临床效果
临床研究表明，沃塞洛托能够显著减少镰状细胞病患者的疼痛危机发作频率和缩短症状发作的持续时间。此外，它还能够改善患者的贫血程度和生活质量，并降低其他并发症（如急性胸痛综合征和脑卒中）的风险。
总结起来，沃塞洛托通过调节血红蛋白分子的亲和性，抑制血红蛋白S的聚集，从而改善红细胞形态和红细胞流变学特性。这一作用机理使得沃塞洛托成为治疗镰状细胞病的一种有效药物，为患者带来了希望和改善生活质量的机会。
功能主治：治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)
用法用量： 1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg，口服，每日一次。 2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量 对于4岁及以上的儿童患者，根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。 表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。 表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1500 mg 20公斤至低于40公斤900毫克 10公斤至20公斤以下600毫克 3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量 成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1，000 mg，每日一次。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。 4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量 表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。 表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C) 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1000 mg(两片500 mg片剂)或 900 mg(三片300 mg片剂，口服混悬剂) 20公斤至低于40公斤600毫克 10公斤至20公斤以下300毫克 5、成人和12岁及以上儿童患者与合用强或中度CYP3A4诱导剂时沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。 如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg，口服，每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂，推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg，口服，每日一次。 6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂，剂量参见表3。 表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，4岁至12岁儿童患者的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 合用强效CYP3A4诱导剂中度CYP3A4诱导剂的合用 40公斤或以上2500 mg(五片500 mg片剂)或 2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂)2000 mg(四片500 mg片剂)或 2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂) 20公斤至低于40公斤1500 mg1200 mg 10公斤至20公斤以下900毫克900毫克 7、药品管理说明 口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)，每日一次，可与食物同服，也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药，则在第二天恢复服药。 OXBRYTA可以与羟基脲一起服用，也可以不与羟基脲一起服用。 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂：患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。 口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂 患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中，并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。 请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。 推荐日剂量口服混悬液的片剂数量推荐的最低澄清饮料体积 300毫克一5 mL (1茶匙) 600毫克210 mL (2茶匙) 900毫克315 mL (3茶匙) 1200 mg四20 mL (4茶匙) 1500 mg525 mL (5茶匙) 2100 mg七35 mL (7茶匙) 2400 mg840 mL (8茶匙) 1)药片开始崩解后，旋转杯中的内容物，直至药片分散，等待1至5分钟，再次旋转杯中的内容物，然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解;混合物中仍会有小片团块。 2)将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中，然后服用。重复上述操作，直至杯中无残留药片。 成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
