奥维昔巴特(odevixibat)Bylvay的治疗效果如何
病情描述:奥维昔巴特(odevixibat)Bylvay的治疗效果如何
展开2024-01-31 10:39:22
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陈志明
问药网药师
奥维昔巴特(odevixibat)Bylvay的治疗效果如何,奥维昔巴特(odevixibat)是一种用于治疗特定胆汁酸合成缺陷性肝疾病的药物,其疗效如下:1、通过抑制胆汁酸的吸收来帮助控制这些疾病的症状;2、用于治疗家族性肾上腺皮质增生症中的部分病例;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。奥维昔巴特(odevixibat)适用于:1、类胆汁酸合成缺陷症;2、家族性肾上腺皮质增生症。
奥维昔巴特(odevixibat),又名Bylvay,是一种针对类胆汁酸合成缺陷症和家族性肾上腺皮质增生症的药物。它的研发和上市对于那些患有这些罕见疾病的患者来说具有重要意义。下面将对奥维昔巴特的治疗效果进行介绍。
1. 奥维昔巴特的作用机制
奥维昔巴特是一种特殊的胆汁酸转运蛋白抑制剂。它通过抑制肠道对类胆汁酸的吸收,促使肝脏合成更多胆汁酸,并提高胆汁酸浓度。这一过程在类胆汁酸合成缺陷症中尤为重要,因为患者缺乏正常合成胆汁酸所需的酶。奥维昔巴特可以帮助恢复胆汁酸的平衡,从而改善病情。
2. 奥维昔巴特对类胆汁酸合成缺陷症的治疗效果
类胆汁酸合成缺陷症是一组罕见的代谢性疾病,患者无法正常合成胆汁酸。这会导致胆汁酸的不足,进而影响脂肪吸收和消化。奥维昔巴特的使用可以增加胆汁酸的浓度,促进脂肪分解和吸收,从而改善患者的营养状况。临床试验显示,奥维昔巴特治疗类胆汁酸合成缺陷症的患者可以显著减少脂肪排出量,并改善血液中脂肪和胆固醇的水平。
3. 奥维昔巴特对家族性肾上腺皮质增生症的治疗效果
家族性肾上腺皮质增生症是一种遗传性疾病,特征是肾上腺皮质增生和过度产生肾上腺皮质激素。奥维昔巴特被发现可以减少胆汁酸在肠道内的吸收,并通过调节肝脏合成胆汁酸的过程来平衡体内胆汁酸的浓度。研究表明,奥维昔巴特治疗家族性肾上腺皮质增生症的患者可以减少泌尿17-羟皮质类固醇的水平,减轻肾上腺皮质增生的程度,从而缓解患者的症状。
总结起来,奥维昔巴特是一种针对类胆汁酸合成缺陷症和家族性肾上腺皮质增生症的药物。它通过抑制肠道对胆汁酸的吸收,调节胆汁酸的合成和浓度,从而改善患者的病情。临床研究显示,奥维昔巴特在治疗这些疾病时具有显著的疗效,可以减少症状,改善患者的生活质量。使用药物前仍然需要遵循医生的建议,并密切监测治疗效果和潜在的副作用。
功能主治:Bylvay是一种有效的、每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂。
用法用量: 1.推荐剂量 (1)进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC) 推荐剂量为40mcg/kg,每日一次,与早餐同服,如果3个月后瘙痒无改善,则剂量可增加至120 mcg/kg,每日一次,不超过6mg/日的剂量,口服微丸供体重小于19.5kg的患者使用;而胶囊适用于体重为19.5kg及以上的患者。 (2)Alagille综合征(ALGS)患者 推荐剂量为120 mcg/kg,每日一次,与早餐同服,口服微丸供体重小于19.5kg的患者使用,胶囊适用于体重为19.5kg及以上的患者。 2.剂量调整 (1)Alagille综合征(ALGS)的耐受 如果在无其他原因的情况下出现耐受性问题,则可考虑将剂量降全40 mcg/kg/天,若耐受性较好,可增加至120 mcg/kg/天。 (2)肝脏检查异常 当肝功能检查异常恢复至基线值或稳定在新的基线值,考虑按推荐剂量重新开始服药,如果肝脏检查异常再次出现,或患者出现肝功能代偿不全事件(如静脉曲张出血、腹水、肝性脑病),则永久停药。 3.制备说明 (1)口服微丸 将口服微丸的内容物混合到软食物或液体中,随后丢弃空壳,切勿吞下口服微丸的壳。 (2)胶囊 将胶囊随早餐服下,对于无法完全吞咽胶囊的患者,可打开胶囊,撒上少量软食物并与之混合,或与适当液体混合后服用。