Lamzede(velmanase alfa)的适应症是什么
病情描述:Lamzede(velmanase alfa)的适应症是什么
展开2025-03-22 09:30:31
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张胜泉
问药网药师
Lamzede(velmanase alfa)的适应症是什么,Lamzede(velmanase alfa)的适应症是用于治疗α-甘露糖苷贮积症(Alpha-mannosidosis,AM)成人和儿童患者的非中枢神经系统表现。这是一种极为罕见的进行性溶酶体贮积症,由α-甘露糖苷酶缺乏引起。
Lamzede(velmanase alfa)是一种用于治疗α-甘露糖苷贮积症的药物。这种罕见的遗传性疾病影响到身体代谢过程中的酶的功能,导致甘露糖苷的积累。这篇文章将详细探讨Lamzede在治疗该病症中的适应症和作用机制。
α-甘露糖苷贮积症是一种遗传性疾病,其发病机制主要涉及身体缺乏正常代谢甘露糖苷所需的酶。这导致了甘露糖苷在细胞内积累,从而损害多个器官系统的功能,特别是心血管系统、肝脏和脾脏。Lamzede作为一种酶替代疗法,通过补充缺失的酶来减少甘露糖苷的积累,从而帮助缓解病情并改善患者的生活质量。
1. 治疗机制:Lamzede如何作用?
Lamzede的主要成分velmanase alfa是一种α-甘露糖苷酶(alpha-mannosidase),能够在体内替代缺失的酶。该药物通过被患者内体细胞摄取,并在溶酶体内发挥作用,分解积累的甘露糖苷。这一过程有助于恢复细胞内的正常代谢功能,减少病理性的甘露糖苷积累,从而防止或减轻病情的进展。
2. 适应症范围:Lamzede适用于哪些患者?
Lamzede适用于确诊为α-甘露糖苷贮积症的患者,无论其年龄和病情严重程度如何。这种药物通常被推荐给那些因缺乏α-甘露糖苷酶而导致甘露糖苷积累的患者,即使病情较轻微的患者也可能从早期治疗中受益。
3. 临床应用和效果:Lamzede的临床疗效如何?
临床试验和实际应用中显示,Lamzede能够显著改善患者的生活质量和症状控制。使用该药物后,患者常常表现出较少的甘露糖苷积累症状,如关节疼痛、肝脾肿大等,同时减少了与疾病相关的并发症的风险。
4. 安全性和副作用:使用Lamzede需要注意什么?
尽管Lamzede在治疗α-甘露糖苷贮积症中显示出显著的疗效,但患者和医生在使用过程中仍需关注其安全性和潜在的副作用。常见的不良反应可能包括注射部位的疼痛或反应,以及个体对药物过敏反应。因此,使用前应进行全面的临床评估和监测,确保患者能够安全和有效地接受该治疗。
在总结中,Lamzede作为一种针对α-甘露糖苷贮积症的先进治疗方法,不仅有助于改善症状和生活质量,还为患者提供了一种有效的治疗选择。随着对该药物的进一步研究和临床实践,预计其在治疗这类遗传性疾病中的作用和安全性将继续得到验证和优化。
功能主治:治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷症(AM)的非中枢神经系统表现
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、 开始Lamzede治疗前的重要建议 对于有生育能力的女性,确认患者没有怀孕。 二、 推荐剂量和用法 在使用Lamzede之前,考虑使用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。Lamzede的推荐剂量为1 mg/kg(实际体重),每周静脉输注一次。输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应为60分钟。体重大于或等于50千克的患者应以25毫升/小时的最大输注速度输注,以控制蛋白质负荷。如果错过了一次或多次剂量,请尽快重新开始治疗,只要距离下一次预定剂量至少3天。如果是在下一次预定剂量后的3天内,则仅按照计划给予下一次剂量。 三、 过敏反应和/或输注相关反应导致的剂量和给药调整 如果出现严重的过敏反应(包括过敏反应)或严重的输液相关反应(IAR ),请立即停止使用Lamzede并开始适当的药物治疗。如果出现轻度至中度过敏反应或轻度至中度IAR,考虑暂时停止输注15至30分钟,将输注速度减慢至推荐速度的25%至50%,并开始适当的药物治疗。 如果暂停或减慢输液,但症状仍然存在,停止输液并监测患者。如果症状持续存在,停止输注,并考虑在7至14天内以推荐速率的25%至50%重新开始输注,并进行适当的预处理。停止或减缓输注后,以25%至50%的推荐速率恢复输注。如果允许,以推荐速率的25%为增量增加输注速率,直到达到推荐的输注速率。密切监视病人。 四、 复溶方法 在准备过程中使用无菌技术。按照以下方式复溶Lamzede: Ÿ 根据患者的体重(kg)和建议剂量,确定要复溶的Lamzede药瓶数量。将小瓶数四舍五入到下一个整数。 Ÿ 从冰箱中取出小瓶,放置约30分钟,让小瓶恢复到室温。 Ÿ 通过向每个小瓶内壁缓慢注入5毫升无菌注射用水来复溶每个小瓶。避免将注射用无菌水强行加入小瓶或直接加到冻干粉上,以减少起泡。 Ÿ 让复溶的样品瓶在桌子上放置5-15分钟。然后轻轻倾斜和滚动每个小瓶15-20秒,以促进溶解过程。每个小瓶的药物浓度为2毫克/毫升的浓度。不要倒置、旋转或摇动样品瓶。 Ÿ 目视检查小瓶中的复溶溶液是否有颗粒物质和变色。 Ÿ 溶液应该是清澈到略带乳白色的。由于Lamzede的性质,溶液中偶尔会含有一些白色细线或半透明纤维形式的蛋白质颗粒,这些颗粒会在输注过程中被在线过滤器去除。如果存在不透明颗粒或溶液变色,则丢弃。 Ÿ 小心地从小瓶中缓慢抽取所需的量,以避免注射器起泡。如果溶液的体积超过一个注射器的容量,准备所需数量的注射器,以便在输注过程中快速更换注射器。丢弃小瓶中剩余的未使用部分。 Ÿ 如果复溶的Lamzede药瓶没有立即使用,将药瓶在2℃至8℃下冷藏储存24小时,包括输注时间。冷藏期间避光。不要冻结。 Ÿ 复溶的Lamzede药瓶必须在从冰箱中取出后10小时内输注,包括总输注时间。如果10小时内未使用,请丢弃。 Ÿ 在制备后的24小时内输注复溶溶液,包括在冰箱中的储存时间、室温下的时间以及输注的持续时间。 五、 给药说明 Ÿ 使用配有泵和低蛋白结合、0.2微米在线过滤器的输液器给药。不要摇动注射器。 Ÿ 输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应超过60分钟。体重50公斤及以上的患者应以25毫升/小时的最大输注速率进行输注,以控制蛋白质负荷。 Ÿ 当输注即将完成时,将剂量注射器更换为一个装有0.9%氯化钠注射液的20 mL注射器,然后继续通过输注系统输注额外的10mL 0.9%氯化钠注射液,以将管路中剩余部分的Lamzede输注给患者。