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阿福他酶α(asfotase alfa)的功效与作用怎么样

病情描述:阿福他酶α(asfotase alfa)的功效与作用怎么样

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2025-01-26 09:03:20

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陈志明

问题分析:

阿福他酶α(asfotase alfa)的功效与作用怎么样,阿福他酶α(asfotase alfa)是一种治疗低磷酸盐血症的药物,其活性成分可以替代低磷酸盐症患者体内缺失的酶(碱性磷酸酶)。这是一种长期的酶替代疗法,可以缓解低磷酸盐血症的症状,包括骨骼生长障碍、骨强度问题、呼吸困难,以及癫痫发作的风险。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。

阿福他酶α(asfotase alfa)是一种生物技术制剂,被广泛应用于治疗低磷酸酯酶症,这是一种罕见的遗传性骨代谢疾病。它通过补充体内缺失的酶活性,纠正了骨骼、肾脏等组织的异常代谢,从而显著改善了患者的生活质量和预后。

1. 恢复骨骼健康

低磷酸酯酶症的患者因为体内酶活性缺失,导致骨骼的磷代谢紊乱,骨质疏松、骨折等并发症频发。而阿福他酶α的应用可以有效地恢复磷的代谢平衡,促进骨骼的生长和修复,减少骨折的发生率,改善患者的骨骼健康状况。

2. 改善生长发育

在儿童期,骨骼的生长发育对于身体的健康发展至关重要。低磷酸酯酶症会严重影响儿童的骨骼生长,导致身材矮小、生长迟缓等问题。通过使用阿福他酶α,可以促进儿童骨骼的正常生长发育,使其身体能够更好地迈向健康成长。

3. 减轻关节疼痛

低磷酸酯酶症患者常常伴随着关节疼痛、僵硬等症状,严重影响其日常生活和活动能力。阿福他酶α的使用可以减轻关节疼痛,改善患者的关节活动度,让他们能够更加舒适地度过日常生活。

4. 预防肾脏损伤

低磷酸酯酶症患者常常伴随着肾脏功能异常,长期的磷代谢紊乱会对肾脏造成损伤。而阿福他酶α的使用可以有效地纠正体内磷的代谢平衡,降低了肾脏受损的风险,保护了患者的肾功能。

综上所述,阿福他酶α作为低磷酸酯酶症的治疗药物,在改善骨骼健康、促进生长发育、减轻关节疼痛和预防肾脏损伤等方面发挥着重要作用,为患者带来了福音,为他们重获健康和幸福的生活打开了一扇希望之门。

功能主治:适用于围产期/婴儿期和青少年性低磷酸酯酶症(HPP)患者。

用法用量:  【推荐剂量和用法】  1.围产期/婴儿发病HPP的剂量  Strensiq治疗围产期/婴儿期HPP的推荐剂量方案为:每周皮下注射6mg/kg,  给药方式为:2毫克/公斤,每周三次,或1毫克/公斤,每周6次。  注射部位反应可能会限制每周六次疗法的耐受性[参见不良反应]。  由于缺乏疗效(如呼吸状况、生长或影像学检查结果无改善),可将Strensiq的剂量增加至每周9mg/kg,每周3次皮下注射,每次3mg/kg。  2.青少年发作HPP的剂量  Strensiq治疗青少年型HPP的推荐剂量方案为:每周皮下注射6mg/kg,  给药方式为:2毫克/公斤,每周三次,或1毫克/公斤,每周6次。  注射部位反应可能会限制每周六次疗法的耐受性[参见不良反应]。

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阿福他酶α(asfotase alfa)作用是什么

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