伊米苷酶治疗效果好不好
病情描述:伊米苷酶治疗效果好不好
展开2025-01-21 08:54:29
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好问题
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黄斌
问药网药师
伊米苷酶治疗效果好不好,伊米苷酶(Imiglucerase)是一种酶替代治疗药物,用于治疗加乐森氏病,其疗效如下:主要作用是降低体内脂质积聚,从而减轻加乐森氏病患者的症状。这包括减轻肝脾肿大、贫血、血小板减少、骨骼疼痛等症状;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
戈谢病是一种罕见的遗传性代谢疾病,患者因缺乏酶活性而导致糖蛋白的积累,影响机体多个器官和系统的功能。长期以来,伊米苷酶(Imiglucerase)作为一种酶替代疗法被广泛应用于戈谢病的治疗。那么,伊米苷酶的治疗效果究竟如何呢?
1. 伊米苷酶的作用机制
伊米苷酶是一种人类酶,能够代替戈谢病患者缺乏的酶活性,帮助降解积聚的糖蛋白,从而减轻疾病的症状和并发症。通过定期注射伊米苷酶,可以有效补充患者体内缺乏的酶,有助于减少病情的恶化。
2. 对贫血的影响
戈谢病患者常伴有贫血等血液问题,而伊米苷酶治疗可以改善贫血症状。通过降低体内糖蛋白的堆积,伊米苷酶有助于提高患者的红细胞水平,改善贫血状况,提升患者的生活质量。
3. 血小板减少的缓解
血小板减少是戈谢病常见的并发症之一,给患者带来出血倾向等问题。伊米苷酶治疗对于改善血小板减少状况也有积极作用,有助于减轻出血风险,提高患者的血液系统健康水平。
4. 缓解骨病症状
戈谢病会导致骨骼问题,如骨折、骨疼痛等,而伊米苷酶的使用可以减缓骨病的发展,改善患者的骨骼健康状况。通过降解体内的糖蛋白堆积,伊米苷酶可以减轻对骨骼的损害,保护患者的骨骼健康。
综上所述,伊米苷酶作为戈谢病治疗的有效手段,在改善患者贫血、血小板减少、骨病等并发症方面发挥着积极作用。通过持续的酶替代疗法,患者可以获得更好的生活质量,减少并发症的发生,帮助他们更好地管理这一罕见疾病。
功能主治:用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
用法用量: 静脉滴注,滴注时间为1-2小时。剂量应根据患者个体情况调整。初始剂量范围为2.5U/kg,每周3次,到60U/kg,每2周1次。2年后若达到治疗目标,剂量可改为45U/Kg。60U/kg每2周1次是获得数据最多的剂量。病情严重时可能要求较高的剂量或较多的给药次数。应根据每位患者的个体情况调整剂量,并应定期进行全面评估患者的临床表现,根据是否达到治疗目的而上调或下调剂量。 给药当天,确定患者使用剂量后,取出相应数量的小瓶,按下表用无菌注射用水重新配制。下面为最终浓度和给药体积: 200单位/瓶:配制用无菌水5.1mL,配制后最终体积5.3mL,重新配制后的浓度为40U/mL,可抽取的体积为5.0mL。 400单位/瓶:配制用无菌水10.2mL,配制后最终体积10.6mL,重新配制后的浓度为40U/mL,可抽取的体积为10.0mL。 从每200单位小瓶抽取5.0mL(400单位小瓶取10.0mL),用0.9%氯化钠溶液最终稀释到100-200mL。静脉滴注应进行1-2小时,在无菌条件进行。由于本品不含任何防腐剂,配制后应立即稀释,不得放置用于以后使用。本品配置后在室温(25℃C)及2-8℃C下可稳定12小时。经稀释后,在2-8℃C下可稳定12小时。 伊米苷酶毒性相对较低,其作用时间较长,因此可以偶尔进行小幅的剂量调整,使每瓶药量都得以利用,避免药品的浪费,只要每月的给药剂量基本不变。