阿福他酶α功效与作用主要有哪些
病情描述:阿福他酶α功效与作用主要有哪些
展开2024-04-29 08:21:40
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好问题
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李娟
问药网药师
阿福他酶α功效与作用主要有哪些,阿福他酶α(asfotase alfa)是一种治疗低磷酸盐血症的药物,其活性成分可以替代低磷酸盐症患者体内缺失的酶(碱性磷酸酶)。这是一种长期的酶替代疗法,可以缓解低磷酸盐血症的症状,包括骨骼生长障碍、骨强度问题、呼吸困难,以及癫痫发作的风险。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
阿福他酶α(asfotase alfa)是一种用于治疗低磷酸酯酶症(hypophosphatasia)的酶替代治疗药物。低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性代谢疾病,主要由于体内磷酸酯酶活性不足或缺失所引起。阿福他酶α通过提供缺失的酶活性,对这种疾病的症状和并发症产生治疗效果。
1. 提高骨骼骨密度
阿福他酶α主要通过促进骨骼骨密度的增加来发挥作用。磷酸酯酶在体内负责调节生长因子和内生性磷酸酯化物的代谢,维持骨骼的正常成长和发育。低磷酸酯酶症患者缺乏这种酶活性,导致骨骼发育异常和骨密度降低。阿福他酶α的使用可以有效提高骨骼骨密度,改善骨骼结构。
2. 减轻骨痛和骨骼畸形
低磷酸酯酶症患者常常会出现骨痛和骨骼畸形的症状。阿福他酶α治疗可以减轻这些症状,改善患者的生活质量。该药物能够促进骨骼的正常发育和修复,减少骨痛的发生,并改善骨骼结构,减少或延缓骨骼畸形的进展。
3. 促进生长和发育
低磷酸酯酶症常常影响儿童的生长和发育。阿福他酶α的治疗可以促进儿童的生长发育。它通过调节磷酸酯化物的代谢,促进骨骼的正常生长和骨骼发育,帮助儿童获得更好的身体发育和成长。
4. 改善呼吸功能
低磷酸酯酶症严重的患者可能会出现呼吸系统受限的情况。阿福他酶α的使用可以减轻骨骼畸形对胸部活动的限制,改善胸廓的发育和呼吸功能。这有助于减轻患者的呼吸困难,改善呼吸系统的功能。
综上所述,阿福他酶α是一种用于治疗低磷酸酯酶症的酶替代治疗药物。它的主要作用包括提高骨骼骨密度、减轻骨痛和骨骼畸形、促进生长和发育以及改善呼吸功能。通过补充缺失的酶活性,阿福他酶α能够改善疾病的症状,提高患者的生活质量。在使用阿福他酶α之前,患者应该咨询专业医生并按照医嘱进行治疗。
功能主治:适用于围产期/婴儿期和青少年性低磷酸酯酶症(HPP)患者。
用法用量: 【推荐剂量和用法】 1.围产期/婴儿发病HPP的剂量 Strensiq治疗围产期/婴儿期HPP的推荐剂量方案为:每周皮下注射6mg/kg, 给药方式为:2毫克/公斤,每周三次,或1毫克/公斤,每周6次。 注射部位反应可能会限制每周六次疗法的耐受性[参见不良反应]。 由于缺乏疗效(如呼吸状况、生长或影像学检查结果无改善),可将Strensiq的剂量增加至每周9mg/kg,每周3次皮下注射,每次3mg/kg。 2.青少年发作HPP的剂量 Strensiq治疗青少年型HPP的推荐剂量方案为:每周皮下注射6mg/kg, 给药方式为:2毫克/公斤,每周三次,或1毫克/公斤,每周6次。 注射部位反应可能会限制每周六次疗法的耐受性[参见不良反应]。