瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)雷夫利珠单抗在国内上市了吗
病情描述:瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)雷夫利珠单抗在国内上市了吗
展开2024-04-11 11:10:12
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好问题
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李娟
问药网药师
瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)雷夫利珠单抗在国内上市了吗,瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)最早于2018年12月在美国获得批准上市,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症。2021年9月,瑞武丽珠单抗新适应症获得美国食品药品监督管理局批准,用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征的成人及儿童患者。2022年4月,瑞武丽珠单抗第3项适应症获得FDA批准,用于治疗成人全身型重症肌无力。目前国内未上市。
近日,备受期待的瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)雷夫利珠单抗在国内正式上市,为患有阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征的患者带来了新的希望。该药物是一种创新的治疗方法,具有显著的疗效和安全性,成为疾病管理中的重要工具。以下是对瑞武丽珠单抗在国内上市的相关内容进行详细解读。
1. 阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征
阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)是两种罕见但严重的血液疾病。在这些疾病中,患者的免疫系统错误地攻击自身的红细胞和血小板,导致红细胞破裂、溶血和血小板减少。这些疾病常伴随着贫血、血栓形成和器官损伤等严重后果,给患者的生活质量和预后带来了巨大的挑战。
2. 瑞武丽珠单抗的作用机制
瑞武丽珠单抗是一种单克隆抗体,通过与特定的蛋白质分子结合,阻断了免疫系统中的异常激活通路。在阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征患者中,瑞武丽珠单抗通过选择性地靶向C5补体蛋白,阻断了异常激活的补体通路。这种作用机制能够有效地减少免疫系统对自身细胞的攻击,减轻疾病的症状和进展。
3. 瑞武丽珠单抗的临床疗效和安全性
临床试验显示,瑞武丽珠单抗在治疗阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征方面具有显著的疗效。患者在接受瑞武丽珠单抗治疗后,可以明显改善贫血症状、减少血小板减少以及防止血栓的形成。相比于传统治疗方法,瑞武丽珠单抗的疗效更持久,并显著改善了患者的生活质量。
此外,瑞武丽珠单抗在临床应用过程中显示出良好的安全性。已有的研究表明,该药物的不良反应较为温和且可控,大部分患者能够良好耐受。这极大地增加了患者接受该药物治疗的便利性和可行性。
4. 瑞武丽珠单抗在国内上市的意义
瑞武丽珠单抗的国内上市,填补了我国阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征治疗领域的空白。这不仅为患者提供了一种创新的治疗选择,还为改善患者的生活质量和预后带来了新的希望。此外,该药物的上市也将推动我国罕见病治疗的发展,促进医疗技术的进步和创新。
总的来说,瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)雷夫利珠单抗的国内上市为阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征患者带来了新的曙光。该药物通过创新的作用机制,显著改善患者的症状和预后,并且拥有较好的安全性。相信随着进一步的推广和应用,瑞武丽珠单抗将为更多患者带来福音,为罕见病治疗的发展开辟新的道路。
功能主治:Ultomiris适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者、Ultomiris适用于治疗体重10kg或以上的非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者
用法用量: 1、成人PNH和aHUS患者: 推荐的给药方案包括负荷剂量和维持剂量,通过静脉输注给药。给药剂量基于患者体重,如表1所示。 对于成年患者(≥ 18岁),维持剂量应每8周间隔给药一次,从负荷剂量后2周开始行政。 给药方案允许偶尔在预定输注日的±7天内变化(除了第一次维持剂量的雷武珠单抗,但后续剂量应根据原始方案给药)。 对于从依库珠单抗转换为雷武珠单抗的患者,应在最后一次依库珠单抗输注后2周给予 ravulizumab 负荷剂量,然后每8周给予一次维持剂量,从负荷剂量给予后2周开始,如表 1所示。 表1:Ravulizumab基于体重的给药方案 体重范围(公斤)负荷剂量(毫克)维持剂量 (毫克)给药间隔 ≥40至<6024003000每8周 ≥60至<10027003300每8周 ≥10030003600每8周 维持剂量在负荷剂量后2周给药 尚未在体重低于40kg的PNH患者中研究 Ravulizumab。 没有伴随PE/PI(血浆置换或血浆置换,或新鲜冰冻血浆输注)与ravulizumab 一起使用的经验。 PE/PI的给药可能会降低 ravulizumab 血清水平。 PNH是一种慢性疾病,建议在患者的一生中继续使用ravulizumab进行治疗,除非有临床指征停止使用ravulizumab。 在aHUS中,用于解决血栓性微血管病(TMA)表现的ravulizumab治疗应至少持续6个月,超过此时间需要针对每位患者单独考虑治疗时间。由治疗医疗保健提供者确定(或有临床指征)的TMA复发风险较高的患者可能需要长期治疗。 2、儿科人群 非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS) 体重≥40kg的aHUS儿科患者按照成人给药建议进行治疗。≥10kg至<40kg的儿科患者的基于体重的剂量和给药间隔见表2。 表2:用于40kg以下儿科患者的基于体重的Ravulizumab给药方案 体重范围(公斤)负荷剂量(毫克)维持剂量 (毫克)给药间隔 ≥10至<20600600每4周 ≥20至<309002100每8周 ≥30至<4012002700每8周 维持剂量在负荷剂量后2周给药 支持ravulizumab对体重低于10kg患者的安全性和有效性的数据有限。当前可用的数据在进行了描述,但对于体重低于10公斤的患者,无法对剂量学提出建议。