【功能与主治】

　　他立苷酶α是一种溶酶体的水解葡萄糖脑苷脂专一酶，主要适用于经医生诊断确诊为戈谢病，并需要酶替代治疗的患者。

　　【剂型规格】

　　(1)为注射：用稀释液为配制的冰冻干燥粉。

　　(2)可达到单次使用小瓶内200 Unit

　　【用法用量】

　　(1)60 Units/kg每隔周给药静脉输注历时60-120分钟

　　(2)当前正在用伊米苷酶[imiglucerase]治疗戈谢病患者可转用他立苷酶α。既往用稳定剂量伊米苷酶治疗患者建议用他立苷酶α用当他们从伊米苷酶转至他立苷酶α时相同剂量开始治疗.

　　(3)医生可根据达到和维持各患者治疗目标做剂量调整。临床试验曾评价剂量范围从11 Units/kg至73 Units/kg每隔周。

　　【禁忌】

　　主要包括对药物中成分过敏的患者禁用，以免引发严重的过敏反应。此外，由于药品可能影响胎儿的发育，孕妇也应禁用此药。对于哺乳期妇女和儿童，由于缺乏足够的安全性和有效性数据，也应在医生的指导下谨慎使用。

　　【注意事项】

　　(1)过敏反应：在有些用他立苷酶α治疗患者曾观察到过敏反应。如发生过敏反应，立即终止输注和开始适当治疗。

　　(2)过敏反应和输注反应：最常观察到的输注反应症状(包括过敏反应)是头痛，胸痛或不适，乏力，疲乏，荨麻疹，红斑,增加血压，背痛，关节痛，和潮红。如发生过敏反应或输注反应，减低输注速率，暂时停止输注，或建议给予抗组织胺类和/或退热药。

　　【副作用】

　　主要包括头痛、胸痛、乏力、疲劳、荨麻疹、皮肤发红、血压升高、腰痛、关节痛等。这些反应多数为轻微且短暂，但在少数情况下可能较为严重。此外，与其他静脉注射蛋白产品相似，也可能引起过敏反应。

　　【药物相互作用】

　　药物相互作用尚未完全明确。因此，在使用期间，患者应告知医生正在使用的所有药物，以便医生评估潜在的药物相互作用风险。