Lamzede治疗作用怎么样
病情描述:Lamzede治疗作用怎么样
展开2024-04-01 07:00:35
1回答
1013浏览
好问题
病情描述:Lamzede治疗作用怎么样
展开2024-04-01 07:00:35
1回答
1013浏览
好问题
黄斌
问药网药师
Lamzede治疗作用怎么样,Lamzede(velmanase alfa)用于治疗成人和儿童患者的非中枢神经系统表现。对于中重度α-甘露糖苷贮积症患者,Lamzede可以作为首个长期酶替代疗法,以治疗其非神经性临床症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
Lamzede(velmanase alfa)是一种用于治疗α-甘露糖苷贮积症的药物。α-甘露糖苷贮积症是一种罕见的遗传代谢性疾病,会导致体内残留过多的甘露糖苷,进而影响身体内部正常的酶活性。本文将对Lamzede的治疗作用进行简要概述。
1. 背景介绍:α-甘露糖苷贮积症
α-甘露糖苷贮积症是一种罕见的遗传代谢性疾病,主要由α-L-甘露糖苷酶缺乏或活性不足引起。这种酶的缺乏导致体内储存过多的甘露糖苷,进而影响多个组织和器官的功能。患者往往会出现骨骼异常、消化道问题、呼吸困难和心脏病等症状,对患者的生活造成严重影响。
2. Lamzede的治疗机制
Lamzede是一种基因重组的α-甘露糖苷酶替代治疗药物。它通过替代体内缺乏的酶,以减少并降低甘露糖苷的积累,从而改善相关症状。Lamzede的主要成分是velmanase alfa,它在体内模拟人体自然产生的酶,有助于恢复正常的甘露糖苷代谢过程。
3. Lamzede的疗效
经过临床试验和实际应用,Lamzede已经显示出对α-甘露糖苷贮积症患者具有积极的治疗效果。根据研究数据,Lamzede通过减少体内甘露糖苷的堆积,改善了患者的骨骼状况、内脏功能以及生活质量。患者在接受Lamzede治疗后,通常会出现减少痛苦、改善骨骼稳定性、呼吸和消化系统功能等正面反应。
4. 使用限制和副作用
尽管Lamzede被证明是一种有效的治疗方法,但它并非适用于所有α-甘露糖苷贮积症患者。该药物的使用限制和适应症需要在医生的指导下决定。此外,Lamzede可能会引起一些轻度的副作用,如注射部位的疼痛、注射反应等。这些副作用往往是暂时性的,并不会对患者的整体疗效产生显著影响。
Lamzede是一种有效治疗α-甘露糖苷贮积症的药物。通过替代缺乏的甘露糖苷酶,Lamzede有助于减少甘露糖苷在体内的积累,并改善患者的症状和生活质量。尽管Lamzede在临床上显示出良好的疗效,但仍然需要在医生的指导下谨慎使用。在考虑使用Lamzede治疗时,患者和医生应充分了解该药物的适应症、使用限制和可能的副作用。
功能主治:治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷症(AM)的非中枢神经系统表现
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、 开始Lamzede治疗前的重要建议 对于有生育能力的女性,确认患者没有怀孕。 二、 推荐剂量和用法 在使用Lamzede之前,考虑使用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。Lamzede的推荐剂量为1 mg/kg(实际体重),每周静脉输注一次。输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应为60分钟。体重大于或等于50千克的患者应以25毫升/小时的最大输注速度输注,以控制蛋白质负荷。如果错过了一次或多次剂量,请尽快重新开始治疗,只要距离下一次预定剂量至少3天。如果是在下一次预定剂量后的3天内,则仅按照计划给予下一次剂量。 三、 过敏反应和/或输注相关反应导致的剂量和给药调整 如果出现严重的过敏反应(包括过敏反应)或严重的输液相关反应(IAR ),请立即停止使用Lamzede并开始适当的药物治疗。如果出现轻度至中度过敏反应或轻度至中度IAR,考虑暂时停止输注15至30分钟,将输注速度减慢至推荐速度的25%至50%,并开始适当的药物治疗。 如果暂停或减慢输液,但症状仍然存在,停止输液并监测患者。如果症状持续存在,停止输注,并考虑在7至14天内以推荐速率的25%至50%重新开始输注,并进行适当的预处理。停止或减缓输注后,以25%至50%的推荐速率恢复输注。如果允许,以推荐速率的25%为增量增加输注速率,直到达到推荐的输注速率。密切监视病人。 四、 复溶方法 在准备过程中使用无菌技术。按照以下方式复溶Lamzede: Ÿ 根据患者的体重(kg)和建议剂量,确定要复溶的Lamzede药瓶数量。将小瓶数四舍五入到下一个整数。 Ÿ 从冰箱中取出小瓶,放置约30分钟,让小瓶恢复到室温。 Ÿ 通过向每个小瓶内壁缓慢注入5毫升无菌注射用水来复溶每个小瓶。避免将注射用无菌水强行加入小瓶或直接加到冻干粉上,以减少起泡。 Ÿ 让复溶的样品瓶在桌子上放置5-15分钟。然后轻轻倾斜和滚动每个小瓶15-20秒,以促进溶解过程。每个小瓶的药物浓度为2毫克/毫升的浓度。不要倒置、旋转或摇动样品瓶。 Ÿ 目视检查小瓶中的复溶溶液是否有颗粒物质和变色。 Ÿ 溶液应该是清澈到略带乳白色的。由于Lamzede的性质,溶液中偶尔会含有一些白色细线或半透明纤维形式的蛋白质颗粒,这些颗粒会在输注过程中被在线过滤器去除。如果存在不透明颗粒或溶液变色,则丢弃。 Ÿ 小心地从小瓶中缓慢抽取所需的量,以避免注射器起泡。如果溶液的体积超过一个注射器的容量,准备所需数量的注射器,以便在输注过程中快速更换注射器。丢弃小瓶中剩余的未使用部分。 Ÿ 如果复溶的Lamzede药瓶没有立即使用,将药瓶在2℃至8℃下冷藏储存24小时,包括输注时间。冷藏期间避光。不要冻结。 Ÿ 复溶的Lamzede药瓶必须在从冰箱中取出后10小时内输注,包括总输注时间。如果10小时内未使用,请丢弃。 Ÿ 在制备后的24小时内输注复溶溶液,包括在冰箱中的储存时间、室温下的时间以及输注的持续时间。 五、 给药说明 Ÿ 使用配有泵和低蛋白结合、0.2微米在线过滤器的输液器给药。不要摇动注射器。 Ÿ 输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应超过60分钟。体重50公斤及以上的患者应以25毫升/小时的最大输注速率进行输注,以控制蛋白质负荷。 Ÿ 当输注即将完成时,将剂量注射器更换为一个装有0.9%氯化钠注射液的20 mL注射器,然后继续通过输注系统输注额外的10mL 0.9%氯化钠注射液,以将管路中剩余部分的Lamzede输注给患者。