Lamzede的作用机理是什么
病情描述:Lamzede的作用机理是什么
展开2024-03-29 14:43:09
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好问题
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张胜泉
问药网药师
Lamzede的作用机理是什么,Lamzede(velmanase alfa)用于治疗成人和儿童患者的非中枢神经系统表现。对于中重度α-甘露糖苷贮积症患者,Lamzede可以作为首个长期酶替代疗法,以治疗其非神经性临床症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
Lamzede(velmanase alfa)是一种用于治疗α-甘露糖苷贮积症的药物。它的作用机理是通过提供人工合成的酶来替代人体自然产生的缺失酶,从而帮助患者降低病情的严重程度。
α-甘露糖苷贮积症是一种遗传性疾病,患者体内缺乏一种叫做α-甘露糖苷酶的酶,导致甘露糖苷在细胞内不能被正常分解和代谢。这导致甘露糖苷在组织和器官中逐渐积聚,对身体的各个系统造成损害,包括骨骼、肝脏、脾脏以及心血管系统。
使用Lamzede可以帮助改善α-甘露糖苷贮积症的病情。以下将详细探讨Lamzede的作用机理。
1. 酶替代治疗的基本原理
酶替代治疗是一种常见的遗传性疾病治疗方法,其基本原理是通过给予患者人工合成的正常酶,来替代或补充体内缺乏的酶。对于α-甘露糖苷贮积症来说,补充缺失的α-甘露糖苷酶可以帮助分解和代谢积聚的甘露糖苷。
2. Lamzede的酶活性
Lamzede中的主要成分是一种叫做velmanase alfa的酶。该酶是在实验室中通过基因工程技术合成的,其结构和功能与自然产生的α-甘露糖苷酶相似。Velmanase alfa能够识别和结合体内积聚的甘露糖苷,并对其进行分解。
3. 降低甘露糖苷的积聚
患者每周接受一次Lamzede的注射,velmanase alfa会通过血液循环进入体内。在体内,它能够进入各个组织和器官,包括骨骼、肝脏和脾脏等积聚甘露糖苷的部位。一旦进入这些组织,它会与积聚的甘露糖苷结合并加速其分解,使其降解为可通过正常代谢途径排出体外的物质。
4. 对症治疗和病情改善
Lamzede的使用可以减轻α-甘露糖苷贮积症患者的病情。通过帮助分解积聚的甘露糖苷,Lamzede能够减少甘露糖苷在组织和器官中的积聚程度,从而减轻对身体的损害。此外,Lamzede的使用还可以改善一些与该疾病相关的症状,例如骨骼变形和关节疼痛等。
总结起来,Lamzede通过提供人工合成的酶velmanase alfa,帮助患者降低α-甘露糖苷贮积症的病情严重程度。它通过酶替代治疗的原理,加速积聚的甘露糖苷的分解和代谢过程,从而减轻对身体的损害并改善症状。对于每个患者来说,使用Lamzede的疗效可能有所不同,因此,治疗方案应该根据个体情况而定,并在医生的监督下进行。
功能主治:治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷症(AM)的非中枢神经系统表现
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、 开始Lamzede治疗前的重要建议 对于有生育能力的女性,确认患者没有怀孕。 二、 推荐剂量和用法 在使用Lamzede之前,考虑使用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。Lamzede的推荐剂量为1 mg/kg(实际体重),每周静脉输注一次。输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应为60分钟。体重大于或等于50千克的患者应以25毫升/小时的最大输注速度输注,以控制蛋白质负荷。如果错过了一次或多次剂量,请尽快重新开始治疗,只要距离下一次预定剂量至少3天。如果是在下一次预定剂量后的3天内,则仅按照计划给予下一次剂量。 三、 过敏反应和/或输注相关反应导致的剂量和给药调整 如果出现严重的过敏反应(包括过敏反应)或严重的输液相关反应(IAR ),请立即停止使用Lamzede并开始适当的药物治疗。如果出现轻度至中度过敏反应或轻度至中度IAR,考虑暂时停止输注15至30分钟,将输注速度减慢至推荐速度的25%至50%,并开始适当的药物治疗。 如果暂停或减慢输液,但症状仍然存在,停止输液并监测患者。如果症状持续存在,停止输注,并考虑在7至14天内以推荐速率的25%至50%重新开始输注,并进行适当的预处理。停止或减缓输注后,以25%至50%的推荐速率恢复输注。如果允许,以推荐速率的25%为增量增加输注速率,直到达到推荐的输注速率。密切监视病人。 四、 复溶方法 在准备过程中使用无菌技术。按照以下方式复溶Lamzede: Ÿ 根据患者的体重(kg)和建议剂量,确定要复溶的Lamzede药瓶数量。将小瓶数四舍五入到下一个整数。 Ÿ 从冰箱中取出小瓶,放置约30分钟,让小瓶恢复到室温。 Ÿ 通过向每个小瓶内壁缓慢注入5毫升无菌注射用水来复溶每个小瓶。避免将注射用无菌水强行加入小瓶或直接加到冻干粉上,以减少起泡。 Ÿ 让复溶的样品瓶在桌子上放置5-15分钟。然后轻轻倾斜和滚动每个小瓶15-20秒,以促进溶解过程。每个小瓶的药物浓度为2毫克/毫升的浓度。不要倒置、旋转或摇动样品瓶。 Ÿ 目视检查小瓶中的复溶溶液是否有颗粒物质和变色。 Ÿ 溶液应该是清澈到略带乳白色的。由于Lamzede的性质,溶液中偶尔会含有一些白色细线或半透明纤维形式的蛋白质颗粒,这些颗粒会在输注过程中被在线过滤器去除。如果存在不透明颗粒或溶液变色,则丢弃。 Ÿ 小心地从小瓶中缓慢抽取所需的量,以避免注射器起泡。如果溶液的体积超过一个注射器的容量,准备所需数量的注射器,以便在输注过程中快速更换注射器。丢弃小瓶中剩余的未使用部分。 Ÿ 如果复溶的Lamzede药瓶没有立即使用,将药瓶在2℃至8℃下冷藏储存24小时,包括输注时间。冷藏期间避光。不要冻结。 Ÿ 复溶的Lamzede药瓶必须在从冰箱中取出后10小时内输注,包括总输注时间。如果10小时内未使用,请丢弃。 Ÿ 在制备后的24小时内输注复溶溶液,包括在冰箱中的储存时间、室温下的时间以及输注的持续时间。 五、 给药说明 Ÿ 使用配有泵和低蛋白结合、0.2微米在线过滤器的输液器给药。不要摇动注射器。 Ÿ 输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应超过60分钟。体重50公斤及以上的患者应以25毫升/小时的最大输注速率进行输注,以控制蛋白质负荷。 Ÿ 当输注即将完成时,将剂量注射器更换为一个装有0.9%氯化钠注射液的20 mL注射器,然后继续通过输注系统输注额外的10mL 0.9%氯化钠注射液,以将管路中剩余部分的Lamzede输注给患者。