依特立生(Eteplirsen)Exondys51的适应症和禁忌症是什么
病情描述:依特立生(Eteplirsen)Exondys51的适应症和禁忌症是什么
展开2024-02-04 10:21:46
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黄斌
问药网药师
依特立生(Eteplirsen)Exondys51的适应症和禁忌症是什么,依特立生(Eteplirsen)适用于:杜氏肌营养不良症患者。依特立生(Eteplirsen)禁忌为:1、患者对依特立生或其成分有过敏反应的禁用;2、患有严重心脏问题的患者禁用;3、依特立生可能与其他药物相互作用,因此患者需要告诉医生所有正在服用的药物,包括处方药、非处方药和补充剂;4、在儿童和孕妇中尚未充分研究,因此在这些人群中的使用可能需要谨慎考虑。
依特立生(Eteplirsen),商品名Exondys 51,是美国食品和药物管理局(FDA)批准的首个用于治疗杜氏肌营养不良症的新药。该药物被认为对于一些特定类型的杜氏肌营养不良症患者具有一定的疗效。本文将对依特立生(Eteplirsen)的适应症和禁忌症进行介绍和讨论。
1. 适应症
依特立生(Eteplirsen)主要适用于特定基因突变的杜氏肌营养不良症患者。这种疾病是一种与X染色体相关的遗传性疾病,主要影响男性患者。该疾病导致患者体内缺乏一种名为“肌酸激酶”的蛋白质,进而影响肌肉的发育和功能。依特立生(Eteplirsen)通过促进特定基因的表达,有助于部分恢复患者体内缺乏的蛋白质的产生,从而减轻症状并改善患者的运动能力。
2. 禁忌症
正常情况下,药物的使用需要遵循一定的禁忌症原则。对于依特立生(Eteplirsen)的禁忌症方面,由于其特殊的适应症范围,并没有详细的报告或研究说明存在严格的禁忌症标准。作为一种新药物,医生和患者在使用前应注意患者的过敏反应和药物耐受性等情况,并在严密监测下使用。
在使用依特立生(Eteplirsen)之前,医生会根据患者的遗传基因类型和疾病的临床状态,进行综合评估,并与患者和其家人充分讨论治疗效益和潜在风险。这样可以确保患者能够真正从药物治疗中获益,并且了解潜在的不良反应和风险。
依特立生(Eteplirsen)是一种FDA批准的新药,用于治疗特定基因突变形式的杜氏肌营养不良症。适应症方面,它主要用于可以通过促进特定基因表达来改善肌肉功能的患者。由于该药物的特殊性,禁忌症方面缺乏详细的报告,因此在使用前应进行全面评估和讨论,并监测患者的治疗反应。最终,医生将根据每位患者的疾病状态和基因型等因素,制定个性化的治疗方案,以提供最佳的疗效和安全性。
功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
用法用量:用法用量 EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。 如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药