依特立生可以治疗什么病
病情描述:依特立生可以治疗什么病
展开2023-10-11 12:02:08
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好问题
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张胜泉
问药网药师
杜氏肌营养不良症是由于基因突变导致的一种肌肉退化病症,主要影响身体的骨骼肌。患者往往在三到五岁时就开始出现肌无力和肌肉萎缩的症状,并会逐渐影响到他们的运动能力。随着疾病进展,患者的运动范围会缩小,最终导致丧失行走能力和生命。此外,DMD还会引发其他症状,包括心脏病、呼吸困难和智力缺陷。
依特立生的作用机制是通过增加或调整人体中缺失或异常的基因产物“原位整合蛋白”(dystrophin),这是DMD患者中缺失的一种蛋白质。缺乏这种蛋白质会导致肌肉功能丧失。依特立生是通过运用RNA跳跃技术,将缺失的基因部分通过注射重新连接,使得人体能够产生足够的原位整合蛋白,从而减缓病情进展。
临床试验表明,依特立生可以显著改善DMD患者的肌肉功能和运动能力。研究显示,接受依特立生治疗的DMD患者在跑步和爬楼梯等活动中的肌肉力量和肌耐力有所提高,与未接受治疗的患者相比,疾病进展速度显著缓慢。
然而,虽然依特立生在治疗DMD方面取得了一定的成功,但它并不能完全治愈疾病。该药物的副作用包括注射部位疼痛、肌肉痉挛、恶心和呕吐等。此外,治疗费用昂贵,也成为患者家庭面临的一大挑战。因此,该药物在世界范围内的普及还面临一些挑战。
对于患有杜氏肌营养不良症的人来说,依特立生的批准是一大利好消息。它为这些患者提供了一种新的治疗选择,可以显著改善他们的生活质量。然而,随着科学技术的进步,我们对治疗DMD的了解也在不断深入,相信未来我们还会有更多的疗法和药物出现,为DMD患者带来更多的希望和机会。
功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
用法用量:用法用量 EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。 如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药