依特立生适应症具体有哪些
病情描述:依特立生适应症具体有哪些
展开2023-10-01 12:16:03
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好问题
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陈志明
问药网药师
依特立生适应症是指遗传性突变导致的DMD,该疾病可以通过详细基因检测来确认。对于那些携带DMD突变基因的患者,依特立生具有如下具体的适应症:
1. 患有杜氏肌营养不良症的男性儿童:依特立生主要适用于7岁以上的男性患儿。这一年龄段的儿童通常已经出现肌无力、运动衰退等症状,依特立生通过修复基因异常,增强肌肉蛋白质的合成,有助于减缓肌肉的退化过程。
2. 携带突变基因的患者:依特立生仅适用于那些已经确定携带DMD基因突变的患者。对于这些患者来说,依特立生可以通过对缺失的基因片段进行校正,从而补充肌肉蛋白质的合成。
虽然依特立生被FDA批准作为杜氏肌营养不良症的新药,但其适应症有一些局限性。首先,由于杜氏肌营养不良症的患者人数较少,且一般需要经过详细基因检测,所以依特立生并不适用于每一个患者。其次,依特立生仅对部分杜氏肌营养不良症患者有效,具体疗效需要根据个体情况来决定。
然而,依特立生的批准仍然是一项重大的进步。长期以来,杜氏肌营养不良症的疗效非常有限,没有明确的治愈方法。依特立生的批准为患者提供了一种新的治疗选择,为他们带来了希望。依特立生通过补充缺失的基因片段,有助于延缓疾病的进展,提高患者的生活质量和预后。
然而,依特立生并不是完美的药物,它也有一些潜在的副作用和风险。目前已知的常见副作用包括注射部位的疼痛、局部皮肤反应等。此外,依特立生还可能引发严重的过敏反应和心血管问题。因此,在使用依特立生前必须对患者的健康状况进行全面评估,以确保安全使用。
总的来说,依特立生是一种针对杜氏肌营养不良症的创新药物,具有明确的适应症。它通过修复基因缺陷,增强肌肉蛋白质的合成,有助于延缓疾病的进展。然而,依特立生并非适用于所有患者,具体的治疗效果还需要根据个体情况来评估。依特立生的批准为杜氏肌营养不良症患者和他们的家人带来了新的希望,为他们提供了更多的治疗选择。
功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
用法用量:用法用量 EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。 如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药