依特立生国内多少钱
病情描述:依特立生国内多少钱
展开2023-09-28 10:49:17
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好问题
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张胜泉
问药网药师
依特立生是一种基因治疗药物,它通过修复患者的DNA中缺失的表达基因,从而帮助患者恢复肌肉功能。这种药物是通过肌肉注射的方式给予患者,每周一次。临床研究表明,依特立生可以显著减缓杜氏肌营养不良症患者的肌肉退化速度,延缓疾病的进展,并提高患者的生活质量。
然而,依特立生的高昂价格成为了争议的焦点。根据报道,依特立生的年费用高达300万美元,这对大部分家庭来说是个巨大的负担。许多患者家庭无法负担这一巨额费用,因此无法使用这种药物来治疗他们的孩子。
对于依特立生高昂的价格,制药公司表示这是因为开发这种基因治疗药物的成本非常高。从药物的研发、临床试验、生产到监管批准,都需要巨大的投入。此外,由于杜氏肌营养不良症是一种罕见病,目标患者数量较少,这也使得制药公司需要通过高价来获取回报。
然而,这些解释并不能完全平息公众的不满。许多人认为,罕见病患者应该能够获得应有的医疗救助,而不应该因为高价药物而被迫放弃治疗。他们认为制药公司应该在决定价格时考虑患者的利益,而不仅仅是追逐利润。
面对这样的争议,一些机构和运动力量也在努力寻找解决之道。一方面,患者团体和非营利组织通过与制药公司展开对话争取降低价格。另一方面,一些国家和地区也在探索不同的访问和购买方式,以降低药物的价格。
依特立生作为杜氏肌营养不良症的首个FDA批准药物,给患者带来了希望。它的研发和批准标志着基因治疗领域的突破,为其他罕见病患者也带来了希望。然而,高昂的价格仍然需要得到关注和解决,以确保更多患者能够获得这种生命救赎的药物。
功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
用法用量:用法用量 EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。 如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药