伊米苷酶(Imiglucerase)是什么时候上市的
病情描述:伊米苷酶(Imiglucerase)是什么时候上市的
展开2026-03-01 10:54:07
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好问题
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黄斌
问药网药师
伊米苷酶(Imiglucerase)是什么时候上市的,伊米苷酶(Imiglucerase)于1994年获得美国食品药品监督管理局FDA批准,国内尚未上市。
伊米苷酶(Imiglucerase)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法药物。戈谢病是一种由糖脂代谢异常引起的遗传性疾病,患者体内缺乏一种名为葡萄糖脑苷脂酶的酶,导致有害物质的积累,进而影响多种器官的功能。此药物于1994年首次获得批准上市,开启了戈谢病患者新的治疗时代。
1. 伊米苷酶的基本信息
伊米苷酶是一种重组人类葡萄糖脑苷脂酶,主要用于替代戈谢病患者体内缺乏的酶。此药物通过静脉输注的方式给予患者,能够有效降低血液中毒素的水平,缓解由于酶缺乏引起的多种症状。
2. 戈谢病的影响
戈谢病的患者通常会面临贫血、血小板减少、骨病、肝肿大或脾肿大等一系列健康问题。由于这些症状可能导致患者生活质量下降,因此有效的治疗方案至关重要。伊米苷酶的上市为许多患者带来了希望。
3. 长期酶替代疗法
长期酶替代疗法的效果在多个临床研究中得到了证实。患者在接受伊米苷酶治疗后,往往表现出贫血和血小板计数的改善,脾肿大和肝肿大的症状也有所缓解。此外,骨痛和骨骼问题的发生率也显著降低,使患者的生活质量得到了提升。
4. 展望未来
尽管伊米苷酶为戈谢病的治疗带来了积极的效果,但仍然需要进一步研究以探索更安全有效的治疗方案。随着医学技术的发展,可能会有更多的新疗法问世,为戈谢病患者提供更全面的治疗选择,帮助他们更好地应对这一罕见病。
功能主治:用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
用法用量: 静脉滴注,滴注时间为1-2小时。剂量应根据患者个体情况调整。初始剂量范围为2.5U/kg,每周3次,到60U/kg,每2周1次。2年后若达到治疗目标,剂量可改为45U/Kg。60U/kg每2周1次是获得数据最多的剂量。病情严重时可能要求较高的剂量或较多的给药次数。应根据每位患者的个体情况调整剂量,并应定期进行全面评估患者的临床表现,根据是否达到治疗目的而上调或下调剂量。 给药当天,确定患者使用剂量后,取出相应数量的小瓶,按下表用无菌注射用水重新配制。下面为最终浓度和给药体积: 200单位/瓶:配制用无菌水5.1mL,配制后最终体积5.3mL,重新配制后的浓度为40U/mL,可抽取的体积为5.0mL。 400单位/瓶:配制用无菌水10.2mL,配制后最终体积10.6mL,重新配制后的浓度为40U/mL,可抽取的体积为10.0mL。 从每200单位小瓶抽取5.0mL(400单位小瓶取10.0mL),用0.9%氯化钠溶液最终稀释到100-200mL。静脉滴注应进行1-2小时,在无菌条件进行。由于本品不含任何防腐剂,配制后应立即稀释,不得放置用于以后使用。本品配置后在室温(25℃C)及2-8℃C下可稳定12小时。经稀释后,在2-8℃C下可稳定12小时。 伊米苷酶毒性相对较低,其作用时间较长,因此可以偶尔进行小幅的剂量调整,使每瓶药量都得以利用,避免药品的浪费,只要每月的给药剂量基本不变。