Lamzede(velmanase alfa)治疗作用怎么样
病情描述:Lamzede(velmanase alfa)治疗作用怎么样
展开2025-01-22 10:47:43
1回答
1504浏览
好问题
病情描述:Lamzede(velmanase alfa)治疗作用怎么样
展开2025-01-22 10:47:43
1回答
1504浏览
好问题
李娟
问药网药师
Lamzede(velmanase alfa)治疗作用怎么样,Lamzede(velmanase alfa)用于治疗成人和儿童患者的非中枢神经系统表现。对于中重度α-甘露糖苷贮积症患者,Lamzede可以作为首个长期酶替代疗法,以治疗其非神经性临床症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
Lamzede(velmanase alfa)是一种针对α-甘露糖苷贮积症的治疗药物,旨在帮助改善患者的症状和生活质量。这种药物的疗效和安全性备受关注,特别是对于这种罕见但严重的遗传性疾病的治疗效果如何,让我们一起来了解一下。
1. 治疗机制
Lamzede(velmanase alfa)通过补充患者体内缺乏的α-甘露糖苷酶,从而帮助分解和清除体内积累的α-甘露糖苷。这种药物的作用机制旨在减少病理性的糖脂代谢产物,以期改善患者的症状和病情进展。
2. 临床试验结果
根据临床试验的结果显示,Lamzede(velmanase alfa)在减少α-甘露糖苷的蓄积方面表现出显著的疗效。患者在接受治疗后,通常能够观察到相关生化指标的改善,例如血清α-甘露糖苷水平的下降,以及与疾病相关的临床表现的改善。
3. 安全性评估
药物的安全性是治疗考量中至关重要的一环。通过临床试验和长期监测,Lamzede(velmanase alfa)显示出较好的安全性和耐受性。常见的治疗相关不良反应包括注射部位的轻度反应,例如疼痛或轻微的红肿,一般不会对患者造成严重影响。
4. 治疗前景与挑战
尽管Lamzede(velmanase alfa)在治疗α-甘露糖苷贮积症方面表现出显著的潜力,但在实际应用中仍面临一些挑战。其中包括药物的成本和稀缺性,以及如何确保广泛患者群体的可及性和治疗效果的长期持续性。
总体而言,Lamzede(velmanase alfa)作为一种治疗α-甘露糖苷贮积症的药物,通过补充患者体内缺乏的酶活性,有效减少了病理性代谢产物的积累,对于改善患者的生活质量和延缓病情进展具有重要意义。未来仍需要进一步的研究和临床实践,以进一步验证其长期疗效和安全性。
功能主治:治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷症(AM)的非中枢神经系统表现
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、 开始Lamzede治疗前的重要建议 对于有生育能力的女性,确认患者没有怀孕。 二、 推荐剂量和用法 在使用Lamzede之前,考虑使用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。Lamzede的推荐剂量为1 mg/kg(实际体重),每周静脉输注一次。输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应为60分钟。体重大于或等于50千克的患者应以25毫升/小时的最大输注速度输注,以控制蛋白质负荷。如果错过了一次或多次剂量,请尽快重新开始治疗,只要距离下一次预定剂量至少3天。如果是在下一次预定剂量后的3天内,则仅按照计划给予下一次剂量。 三、 过敏反应和/或输注相关反应导致的剂量和给药调整 如果出现严重的过敏反应(包括过敏反应)或严重的输液相关反应(IAR ),请立即停止使用Lamzede并开始适当的药物治疗。如果出现轻度至中度过敏反应或轻度至中度IAR,考虑暂时停止输注15至30分钟,将输注速度减慢至推荐速度的25%至50%,并开始适当的药物治疗。 如果暂停或减慢输液,但症状仍然存在,停止输液并监测患者。如果症状持续存在,停止输注,并考虑在7至14天内以推荐速率的25%至50%重新开始输注,并进行适当的预处理。停止或减缓输注后,以25%至50%的推荐速率恢复输注。如果允许,以推荐速率的25%为增量增加输注速率,直到达到推荐的输注速率。密切监视病人。 四、 复溶方法 在准备过程中使用无菌技术。按照以下方式复溶Lamzede: Ÿ 根据患者的体重(kg)和建议剂量,确定要复溶的Lamzede药瓶数量。将小瓶数四舍五入到下一个整数。 Ÿ 从冰箱中取出小瓶,放置约30分钟,让小瓶恢复到室温。 Ÿ 通过向每个小瓶内壁缓慢注入5毫升无菌注射用水来复溶每个小瓶。避免将注射用无菌水强行加入小瓶或直接加到冻干粉上,以减少起泡。 Ÿ 让复溶的样品瓶在桌子上放置5-15分钟。然后轻轻倾斜和滚动每个小瓶15-20秒,以促进溶解过程。每个小瓶的药物浓度为2毫克/毫升的浓度。不要倒置、旋转或摇动样品瓶。 Ÿ 目视检查小瓶中的复溶溶液是否有颗粒物质和变色。 Ÿ 溶液应该是清澈到略带乳白色的。由于Lamzede的性质,溶液中偶尔会含有一些白色细线或半透明纤维形式的蛋白质颗粒,这些颗粒会在输注过程中被在线过滤器去除。如果存在不透明颗粒或溶液变色,则丢弃。 Ÿ 小心地从小瓶中缓慢抽取所需的量,以避免注射器起泡。如果溶液的体积超过一个注射器的容量,准备所需数量的注射器,以便在输注过程中快速更换注射器。丢弃小瓶中剩余的未使用部分。 Ÿ 如果复溶的Lamzede药瓶没有立即使用,将药瓶在2℃至8℃下冷藏储存24小时,包括输注时间。冷藏期间避光。不要冻结。 Ÿ 复溶的Lamzede药瓶必须在从冰箱中取出后10小时内输注,包括总输注时间。如果10小时内未使用,请丢弃。 Ÿ 在制备后的24小时内输注复溶溶液,包括在冰箱中的储存时间、室温下的时间以及输注的持续时间。 五、 给药说明 Ÿ 使用配有泵和低蛋白结合、0.2微米在线过滤器的输液器给药。不要摇动注射器。 Ÿ 输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应超过60分钟。体重50公斤及以上的患者应以25毫升/小时的最大输注速率进行输注,以控制蛋白质负荷。 Ÿ 当输注即将完成时,将剂量注射器更换为一个装有0.9%氯化钠注射液的20 mL注射器,然后继续通过输注系统输注额外的10mL 0.9%氯化钠注射液,以将管路中剩余部分的Lamzede输注给患者。