Lamzede(velmanase alfa)在国内上市了吗
病情描述:Lamzede(velmanase alfa)在国内上市了吗
展开2025-01-17 15:21:58
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好问题
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黄斌
问药网药师
Lamzede(velmanase alfa)在国内上市了吗,Lamzede(velmanase alfa)在美国的上市时间是2023年2月16日,目前国内未上市。
近年来,随着医学技术的进步和药物研发的不断推进,对于一些罕见病的治疗也逐渐得到了关注和突破。其中,α-甘露糖苷贮积症(Alpha-mannosidosis)作为一种罕见的遗传性疾病,其治疗药物Lamzede(velmanase alfa)备受关注。本文将就Lamzede在国内上市的情况进行探讨和回答。
Lamzede(velmanase alfa)是一种针对α-甘露糖苷贮积症的酶替代治疗药物,旨在帮助患者缓解症状和改善生活质量。目前,它已经在多个国家获得了上市许可,但其在中国大陆的上市情况尚未完全明确。
1. Lamzede在中国的注册和批准情况
截至目前,Lamzede在中国大陆尚未获得注册和批准,因此无法在国内市场上市销售。这意味着中国的α-甘露糖苷贮积症患者目前无法通过正规渠道获得这种先进的治疗药物。
2. 国内患者的现状与需求
对于α-甘露糖苷贮积症患者及其家庭来说,Lamzede的国内上市意味着更为便捷和可及的治疗途径。由于罕见病患者通常面临着医疗资源不足和高昂药物费用的挑战,国内上市将极大地改善他们的生活质量和健康状况。
3. 未来的发展和希望
随着中国医药监管部门对罕见病药物审批流程的优化和加快,Lamzede有望在未来能够获得中国的注册批准。这不仅将为α-甘露糖苷贮积症患者带来曙光,也为罕见病领域的药物研发和上市奠定了重要基础。
综上所述,尽管Lamzede(velmanase alfa)在国际上已取得重要进展并获得多国认可,但其在中国的上市依然面临审批过程和时间的挑战。希望在相关部门的支持下,这种创新药物能够尽快为中国的患者提供有效的治疗选择,改善其生活质量和健康状况。
功能主治:治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷症(AM)的非中枢神经系统表现
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、 开始Lamzede治疗前的重要建议 对于有生育能力的女性,确认患者没有怀孕。 二、 推荐剂量和用法 在使用Lamzede之前,考虑使用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。Lamzede的推荐剂量为1 mg/kg(实际体重),每周静脉输注一次。输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应为60分钟。体重大于或等于50千克的患者应以25毫升/小时的最大输注速度输注,以控制蛋白质负荷。如果错过了一次或多次剂量,请尽快重新开始治疗,只要距离下一次预定剂量至少3天。如果是在下一次预定剂量后的3天内,则仅按照计划给予下一次剂量。 三、 过敏反应和/或输注相关反应导致的剂量和给药调整 如果出现严重的过敏反应(包括过敏反应)或严重的输液相关反应(IAR ),请立即停止使用Lamzede并开始适当的药物治疗。如果出现轻度至中度过敏反应或轻度至中度IAR,考虑暂时停止输注15至30分钟,将输注速度减慢至推荐速度的25%至50%,并开始适当的药物治疗。 如果暂停或减慢输液,但症状仍然存在,停止输液并监测患者。如果症状持续存在,停止输注,并考虑在7至14天内以推荐速率的25%至50%重新开始输注,并进行适当的预处理。停止或减缓输注后,以25%至50%的推荐速率恢复输注。如果允许,以推荐速率的25%为增量增加输注速率,直到达到推荐的输注速率。密切监视病人。 四、 复溶方法 在准备过程中使用无菌技术。按照以下方式复溶Lamzede: Ÿ 根据患者的体重(kg)和建议剂量,确定要复溶的Lamzede药瓶数量。将小瓶数四舍五入到下一个整数。 Ÿ 从冰箱中取出小瓶,放置约30分钟,让小瓶恢复到室温。 Ÿ 通过向每个小瓶内壁缓慢注入5毫升无菌注射用水来复溶每个小瓶。避免将注射用无菌水强行加入小瓶或直接加到冻干粉上,以减少起泡。 Ÿ 让复溶的样品瓶在桌子上放置5-15分钟。然后轻轻倾斜和滚动每个小瓶15-20秒,以促进溶解过程。每个小瓶的药物浓度为2毫克/毫升的浓度。不要倒置、旋转或摇动样品瓶。 Ÿ 目视检查小瓶中的复溶溶液是否有颗粒物质和变色。 Ÿ 溶液应该是清澈到略带乳白色的。由于Lamzede的性质,溶液中偶尔会含有一些白色细线或半透明纤维形式的蛋白质颗粒,这些颗粒会在输注过程中被在线过滤器去除。如果存在不透明颗粒或溶液变色,则丢弃。 Ÿ 小心地从小瓶中缓慢抽取所需的量,以避免注射器起泡。如果溶液的体积超过一个注射器的容量,准备所需数量的注射器,以便在输注过程中快速更换注射器。丢弃小瓶中剩余的未使用部分。 Ÿ 如果复溶的Lamzede药瓶没有立即使用,将药瓶在2℃至8℃下冷藏储存24小时,包括输注时间。冷藏期间避光。不要冻结。 Ÿ 复溶的Lamzede药瓶必须在从冰箱中取出后10小时内输注,包括总输注时间。如果10小时内未使用,请丢弃。 Ÿ 在制备后的24小时内输注复溶溶液,包括在冰箱中的储存时间、室温下的时间以及输注的持续时间。 五、 给药说明 Ÿ 使用配有泵和低蛋白结合、0.2微米在线过滤器的输液器给药。不要摇动注射器。 Ÿ 输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应超过60分钟。体重50公斤及以上的患者应以25毫升/小时的最大输注速率进行输注,以控制蛋白质负荷。 Ÿ 当输注即将完成时,将剂量注射器更换为一个装有0.9%氯化钠注射液的20 mL注射器,然后继续通过输注系统输注额外的10mL 0.9%氯化钠注射液,以将管路中剩余部分的Lamzede输注给患者。