鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)适应症和治疗效果怎么样
病情描述:鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)适应症和治疗效果怎么样
展开2025-01-10 15:57:14
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好问题
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李娟
问药网药师
鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)适应症和治疗效果怎么样,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)是一种复方制剂,疗效主要体现在治疗囊性纤维化(CF)上。它通过增加细胞表面成熟CFTR蛋白数量,促进CFTR蛋白转运盐和水的能力,从而改善呼吸道症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
囊性纤维化(Cystic Fibrosis,CF)是一种常见的遗传性疾病,患者往往在儿童时期就会出现严重的症状,包括呼吸道感染、消化系统问题等。鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)是一种用于CF治疗的药物组合,它的应用给患者带来了希望。下面将探讨其适应症和治疗效果。
1. 鲁马卡托依伐卡托的适应症
鲁马卡托依伐卡托适用于年龄在6岁以上、携带特定CFTR(囊性纤维化转膜传导调节蛋白)基因突变的CF患者。该药物组合主要针对CFTR基因中的F508del突变,这种突变是CF患者中最为常见的一种,约占所有患者的一半。
2. 鲁马卡托依伐卡托的治疗效果
研究表明,鲁马卡托依伐卡托的应用可以显著改善CF患者的生活质量和预后。这种药物组合可以改善呼吸系统功能,减少呼吸道感染的发作频率,缓解呼吸困难等症状。同时,它还可以改善消化系统功能,提高患者的体重和营养状况。
3. 鲁马卡托依伐卡托的副作用和注意事项
尽管鲁马卡托依伐卡托在CF治疗中表现出良好的疗效,但也存在一些副作用和注意事项。常见的副作用包括头痛、胸闷、呕吐等消化系统不良反应。此外,患者在使用该药物组合时需要密切监测肝功能和眼睛状况,以及与其他药物的相互作用。
4. 结语
总的来说,鲁马卡托依伐卡托作为一种针对特定CFTR基因突变的治疗药物,在囊性纤维化的治疗中具有重要的地位。它的应用能够改善患者的生活质量,延缓疾病的进展,但患者在使用过程中仍需密切关注副作用和注意事项,以确保治疗的安全和有效。
功能主治:适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者
用法用量:⑴年龄12岁和以上和儿童患者:两片(各含lumacaftor 200 mg/依伐卡托 125 mg)每12小时口服服用。⑵ 在有中度或严重肝受损患者中减低剂量。⑶在服用强CYP3A抑制剂患者当开始ORKAMBI,对治疗头一周减低ORKAMBI剂量。