鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的作用机理是什么
病情描述:鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的作用机理是什么
展开2025-03-23 13:04:02
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陈志明
问药网药师
鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的作用机理是什么,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)是一种复方制剂,疗效主要体现在治疗囊性纤维化(CF)上。它通过增加细胞表面成熟CFTR蛋白数量,促进CFTR蛋白转运盐和水的能力,从而改善呼吸道症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
鲁马卡托依伐卡托(Lumacaftor/Ivacaftor)是一种被广泛用于治疗囊性纤维化的药物。它的作用机理是怎样的呢?让我们一起揭秘这个问题。
首先,鲁马卡托依伐卡托的作用机理可以从以下几个方面来解释:
1. 理解囊性纤维化
囊性纤维化是一种常见的遗传性疾病,主要影响呼吸系统、消化系统和其他器官。它由CFTR基因突变引起,导致氯离子通道功能异常,黏液在体内无法正常排出,导致器官受损。
2. Lumacaftor的作用
鲁马卡托(Lumacaftor)是一种CFTR修复剂,它能够帮助CFTR蛋白在细胞表面正确折叠,增加其在细胞膜上的表达量。
3. Ivacaftor的作用
依伐卡托(Ivacaftor)是一种CFTR增强剂,它能够促进CFTR通道的开放,增加氯离子的通透性,改善细胞内外的离子平衡。
4. Lumacaftor/Ivacaftor的联合作用
鲁马卡托依伐卡托的联合应用能够在两个方面同时发挥作用:一是通过鲁马卡托帮助CFTR蛋白正确折叠,二是通过依伐卡托促进CFTR通道的开放,共同修复CFTR蛋白的功能缺陷,从而改善囊性纤维化患者的症状。
总的来说,鲁马卡托依伐卡托通过促进CFTR蛋白的表达和功能修复,帮助改善囊性纤维化患者的症状,提高他们的生活质量。
功能主治:适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者
用法用量:⑴年龄12岁和以上和儿童患者:两片(各含lumacaftor 200 mg/依伐卡托 125 mg)每12小时口服服用。⑵ 在有中度或严重肝受损患者中减低剂量。⑶在服用强CYP3A抑制剂患者当开始ORKAMBI,对治疗头一周减低ORKAMBI剂量。