Amvuttra(Vutrisiran)适应症具体有哪些
病情描述:Amvuttra(Vutrisiran)适应症具体有哪些
展开2025-01-03 09:48:48
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张胜泉
问药网药师
Amvuttra(Vutrisiran)适应症具体有哪些,Amvuttra(Vutrisiran)的适应症是成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(hATTR-PN)。
Amvuttra,也称为Vutrisiran,是一种针对多发性神经病(多发性神经炎,hATTR)的新型药物。它通过靶向RNA干扰治疗,有望减少或阻止由遗传突变引起的转甲型转甲钛蛋白(TTR)的过度合成,从而减缓或改善该病患者的神经系统损害。以下将详细介绍Amvuttra在临床上的主要适应症。
1. 治疗早期症状的患者
多发性神经病是一种由TTR基因突变引起的遗传性疾病,主要影响神经系统功能。Amvuttra主要适用于早期症状的患者,尤其是在神经功能受损尚不严重时,通过减少TTR蛋白的产生,延缓病情进展,提高患者的生活质量。
2. 减轻病情进展风险的高危患者
对于已经确诊为多发性神经病的患者,特别是那些基因突变表现为更快病情进展的高危患者,Amvuttra也被证实可以有效减缓疾病的发展速度。这类患者通常会在症状初现后尽早接受治疗,以期最大限度地保持神经系统功能的稳定。
3. 缓解症状严重的晚期患者
尽管Amvuttra主要适用于早期和高危病例,但对于已经出现较为严重症状的晚期多发性神经病患者,它仍然可以起到一定的症状缓解作用。通过降低TTR蛋白的水平,Amvuttra可以减少新的神经损伤,为这部分患者提供一定的症状管理和生活质量改善。
4. 对于符合药物安全性要求的患者
Amvuttra的适应症不仅限于病情严重程度,还涵盖了符合药物安全性要求的患者。这包括对其它治疗方法无法耐受或无法有效控制病情的个体,以及那些能够接受定期药物注射治疗的患者。通过严格筛选合适的候选者,可以最大化Amvuttra在多发性神经病管理中的效果。
综上所述,Amvuttra作为一种新兴的RNA干扰疗法,对多发性神经病患者提供了广泛的适应症选择。无论是在早期症状的延缓治疗、高危患者的风险减少,还是晚期患者的症状缓解,Amvuttra都展现出潜在的治疗价值。对于每位患者来说,合适的治疗方案需由医疗专家根据其具体情况综合评估后进行制定。
功能主治:适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导(hATTR)淀粉样变性的多发性神经病
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、 推荐剂量 Amvuttra的推荐剂量是25mg,每3个月皮下注射一次。 二、 错过剂量 如果错过了一个剂量,请尽快使用Amvuttra。从最近一次用药开始,每3个月恢复用药。 三、 使用说明 Amvuttra仅用于皮下使用,并应由医生给药。 使用前和使用后的注射器外观 四、使用方法 1. 准备好注射器 1)如果注射器储存在冷库中,在使用前让注射器升温至室温30分钟。 2)握住注射器主体,从包装中取出注射器。 3)在准备注射之前,不要接触柱塞杆。 4)在给药前目视检查药液是否变色和有颗粒物。Amvuttra是一种无菌的、不含防腐剂的、透明的、无色至黄色的溶液。如果含有颗粒物质或混浊或变色,请勿使用。 5)检查以下情况:注射器有没有损坏,如破裂或渗漏;针头盖与注射器相连;注射器标签上的有效期。如果在检查注射器时发现任何问题,请不要使用注射器。 2. 选择注射部位 1)从以下部位选择一个注射部位:腹部、大腿或上臂。 2)避免以下部位:肚脐周围5厘米的区域;疤痕组织或发红、发炎或肿胀的区域。 3)清洁所选注射部位。 3. 准备好注射用的注射器 1)用一只手握住注射器主体。用另一只手直接拉开针帽,并立即处理掉针帽。在针头处看到一滴液体是正常的。 2)请勿触摸针头或让其接触任何表面。 3)不要重复使用注射器。 4)如果注射器掉落,请勿使用。 4. 进行注射 1)捏住清洁的皮肤。 2)将针以45°-90°角完全插入被捏住的皮肤。 3)注入所有的药物。 4)将柱塞杆推到最远,以注射所有剂量并激活针头防护罩。 5)松开柱塞杆,让针头护罩盖住针头。 6)不要阻止柱塞杆的移动。 5. 丢弃注射器 立即将用过的注射器丢弃到利器容器中。