奈多西兰(nedosiran)功效与作用主要有哪些
病情描述:奈多西兰(nedosiran)功效与作用主要有哪些
展开2024-12-18 13:38:46
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李娟
问药网药师
奈多西兰(nedosiran)功效与作用主要有哪些,奈多西兰(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物,用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平,这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
原发性高草酸尿症是一种罕见的代谢性疾病,表现为高草酸在尿液中的过度排泄,容易导致草酸结晶形成,引发尿路结石和其他严重的并发症。伴随终末期肾病的高草酸尿症患者可能面临更严重的健康风险。奈多西兰(Nedosiran)是一种新型的药物,被广泛用于治疗原发性高草酸尿症,特别是伴随终末期肾病的患者。下面将详细介绍奈多西兰的功效与作用。
1. 高效抑制草酸合酶
奈多西兰通过高效抑制草酸合酶这一关键酶的活性,降低体内产生草酸的速率。草酸合酶是参与草酸代谢的重要酶类,而奈多西兰的作用是通过抑制该酶来减少体内草酸的生成,从而改善高草酸尿症患者的病情。这一特性使得奈多西兰成为一种非常有效的治疗草酸代谢异常的药物。
2. 降低尿液中的草酸排泄
奈多西兰的另一个重要作用是降低尿液中的草酸排泄量。高草酸尿症患者表现为尿液中草酸的过度排泄,这容易导致草酸结晶的形成,并进一步诱发尿路结石等并发症。奈多西兰的应用能够有效地减少尿液中草酸的排泄,从而减少草酸结晶的形成,保护患者的尿路健康。
3. 减少尿路结石的发生
由于奈多西兰可以降低草酸的生成和排泄,它在减少尿路结石的发生上起到了重要作用。高草酸尿症患者往往伴有尿路结石的风险升高,而奈多西兰的治疗能够显著减少结石的形成,降低患者遭受疼痛和并发症的风险。
4. 改善肾功能
终末期肾病是高草酸尿症患者常见的并发症之一,它严重影响了肾脏的功能。奈多西兰的应用可以改善肾功能,减轻伴终末期肾病的高草酸尿症患者的病情。通过降低草酸生成和排泄,奈多西兰可以减轻草酸对肾脏的负担,从而提高肾功能的稳定性和健康状况。
总结起来,奈多西兰是一种针对原发性高草酸尿症的药物,在改善患者病情和保护尿路健康方面发挥重要作用。它通过抑制草酸合酶的活性、降低尿液中草酸的排泄以及减少尿路结石的发生,有效地治疗高草酸尿症,并改善伴终末期肾病的患者的肾功能。奈多西兰在这个领域的研究和应用为患者提供了新的治疗选择,并改善了他们的生活质量和健康状况。
功能主治:适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、 建议用量 Rivfloza以表1所示的推荐剂量每月皮下给药一次。剂量基于实际体重。 如果错过了计划剂量,请尽快使用奈多西兰。如果错过计划剂量超过7天,应尽快使用奈多西兰,并从最近一次给药剂量开始恢复每月给药。 二、 管理 医生、护理人员或12岁及以上的患者可以使用预装注射器注射Rivfloza。对于体重≥ 50kg的9至11岁的儿科患者,医生或护理人员可以使用预装注射器注射Rivfloza。Rivfloza样品瓶应在专业医护人员的指导和监督下使用。如果医生认为合适,护理人员可以在经过适当的Rivfloza药瓶给药准备培训后给儿科患者使用Rivfloza,并在必要时进行医学随访。Rivfloza应皮下注射至腹部(距离肚脐至少2英寸)或大腿上部。不要注射到静脉或疤痕或擦伤的皮肤。注射前,目视检查颗粒物质和变色情况。Rivfloza应为无色至黄色,无颗粒,如果溶液混浊或含有颗粒物质,请勿使用。Rivfloza预装注射器和单剂量药瓶随附的使用说明书中提供了给药说明。丢弃药物未使用的部分。