奈多西兰(nedosiran)的适用人群有哪些
病情描述:奈多西兰(nedosiran)的适用人群有哪些
展开2025-03-30 14:33:33
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黄斌
问药网药师
奈多西兰(nedosiran)的适用人群有哪些,奈多西兰(Nedosiran)适用于9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者。
奈多西兰(nedosiran)是一种新型的药物,被广泛用于治疗特定人群中的一种罕见疾病:原发性高草酸尿症合并终末期肾病。原发性高草酸尿症是一种遗传性代谢紊乱疾病,会导致体内高水平的草酸积累,进而引发尿路结石、肾功能衰竭以及疼痛等严重并发症。而伴随终末期肾病的高草酸尿症患者,已经达到了肾脏功能衰竭的末期阶段,需要进行肾脏透析或移植治疗。下面将详细介绍奈多西兰在这一特定患者群体中的适用情况。
1. 原发性高草酸尿症患者
原发性高草酸尿症是由特定的酶缺陷导致的遗传性代谢紊乱疾病。在正常情况下,草酸通过相关酶的作用被分解为尿酸并排出体外。在这种疾病中,相关酶的功能受损,导致草酸在体内大量积累。奈多西兰通过针对这种酶缺陷的机制,可以降低体内草酸水平,从而减少并预防高草酸尿症引起的并发症。因此,奈多西兰成为处理原发性高草酸尿症的一种新选择。
2. 伴终末期肾病的高草酸尿症患者
终末期肾病是指肾脏功能严重受损,已经无法满足机体代谢需求,需要依赖透析或肾脏移植来维持生命的状况。在这种情况下,草酸积累对身体的危害更为明显,因为患者的肾脏已无法有效清除体内的废物和草酸。奈多西兰的作用机制使其能够通过干扰草酸代谢,降低体内草酸水平,从而改善高草酸尿症的症状和减轻对肾脏的负担。因此,奈多西兰对于伴有终末期肾病的高草酸尿症患者来说,有望成为一种有效的治疗手段。
3. 奈多西兰对其他人群的适用情况
尽管奈多西兰在原发性高草酸尿症合并终末期肾病患者中表现出良好的疗效,但在其他人群中的适用性仍需进一步研究和评估。由于这种药物的机制是特异性针对高草酸尿症相关酶的,因此奈多西兰的应用范围可能会限制在相应的疾病患者中。对于其他疾病或者一般人群而言,奈多西兰的临床效果和安全性仍需进一步的研究和验证。
奈多西兰的问世为原发性高草酸尿症合并终末期肾病患者提供了一种新的治疗选择。它的作用机制针对这一疾病的特定缺陷,有望减少草酸积累带来的并发症,并改善患者的生活质量。对于其他类型的患者而言,奈多西兰的适应症仍然需要更多的研究。相关的临床试验和实践将进一步揭示奈多西兰的疗效和安全性,为更广泛的患者群体带来希望。为了确保最佳的治疗效果和安全性,就诊医生应该对每个患者进行全面评估,并根据具体情况决定是否使用奈多西兰作为治疗选项。
功能主治:适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、 建议用量 Rivfloza以表1所示的推荐剂量每月皮下给药一次。剂量基于实际体重。 如果错过了计划剂量,请尽快使用奈多西兰。如果错过计划剂量超过7天,应尽快使用奈多西兰,并从最近一次给药剂量开始恢复每月给药。 二、 管理 医生、护理人员或12岁及以上的患者可以使用预装注射器注射Rivfloza。对于体重≥ 50kg的9至11岁的儿科患者,医生或护理人员可以使用预装注射器注射Rivfloza。Rivfloza样品瓶应在专业医护人员的指导和监督下使用。如果医生认为合适,护理人员可以在经过适当的Rivfloza药瓶给药准备培训后给儿科患者使用Rivfloza,并在必要时进行医学随访。Rivfloza应皮下注射至腹部(距离肚脐至少2英寸)或大腿上部。不要注射到静脉或疤痕或擦伤的皮肤。注射前,目视检查颗粒物质和变色情况。Rivfloza应为无色至黄色,无颗粒,如果溶液混浊或含有颗粒物质,请勿使用。Rivfloza预装注射器和单剂量药瓶随附的使用说明书中提供了给药说明。丢弃药物未使用的部分。