Amvuttra(Vutrisiran)的主要成份是什么
病情描述:Amvuttra(Vutrisiran)的主要成份是什么
展开2024-11-29 16:01:04
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李娟
问药网药师
Amvuttra(Vutrisiran)的主要成份是什么,Amvuttra(Vutrisiran)的主要成分是vutrisiran,这是一种双链小干扰RNA(siRNA)。Vutrisiran是一种化学修饰的RNA分子,设计用于抑制特定基因的表达,即转甲状腺素蛋白(TTR)基因。它通过RNA干扰(RNAi)机制工作,导致TTR信使RNA(mRNA)的降解,从而减少TTR蛋白的产生。
Amvuttra(Vutrisiran)是一种治疗多发性神经病的药物,其主要成分是小干扰RNA(siRNA)。这种药物通过靶向肝脏中的转甲基脲核苷酸酶-1(TTR)基因的mRNA,降低TTR蛋白的合成,从而减少异常的TTR蛋白在体内的沉积,进而减轻多发性神经病患者的症状和疾病进展。
1. siRNA的作用机制
小干扰RNA(siRNA)是一种短小的RNA分子,能够特异性地与靶标基因的mRNA结合形成双链RNA,通过RNA诱导沉默复合物(RISC)介导的机制,促使该mRNA被降解,从而抑制该基因的表达。在Amvuttra中,siRNA靶向TTR基因的mRNA,阻断了TTR蛋白的合成,有助于减少异常蛋白在体内的积聚。
2. 药物的制备与使用
Amvuttra(Vutrisiran)作为一种siRNA药物,需要在特定的制药工艺条件下制备。这种药物通常以注射剂的形式给予患者,以确保siRNA能够有效地进入肝脏细胞内部,并与靶标mRNA结合,实现疾病治疗的效果。
3. 临床研究和效果评估
Amvuttra的临床研究主要评估其在多发性神经病患者中的安全性和有效性。通过对大量患者的临床试验,研究人员能够评估药物对病情进展的影响,以及其对生活质量的改善程度。临床试验结果显示,Amvuttra能显著降低TTR蛋白的水平,减缓病情的进展,为患者带来长期的益处。
4. 未来发展和应用前景
随着对siRNA技术的进一步研究和理解,Amvuttra在治疗多发性神经病以及其他相关遗传性疾病方面的应用前景广阔。未来,科学家们将继续探索新的siRNA靶点和更有效的传递方式,以提高药物的治疗效果和广泛适用性,为患者带来更好的生活质量和健康状况。
Amvuttra(Vutrisiran)作为一种siRNA药物,通过靶向TTR基因的mRNA,抑制TTR蛋白的合成,从而改善多发性神经病患者的症状和疾病进展。其在临床上显示出良好的安全性和有效性,为患者提供了新的治疗选择和希望。
功能主治:适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导(hATTR)淀粉样变性的多发性神经病
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、 推荐剂量 Amvuttra的推荐剂量是25mg,每3个月皮下注射一次。 二、 错过剂量 如果错过了一个剂量,请尽快使用Amvuttra。从最近一次用药开始,每3个月恢复用药。 三、 使用说明 Amvuttra仅用于皮下使用,并应由医生给药。 使用前和使用后的注射器外观 四、使用方法 1. 准备好注射器 1)如果注射器储存在冷库中,在使用前让注射器升温至室温30分钟。 2)握住注射器主体,从包装中取出注射器。 3)在准备注射之前,不要接触柱塞杆。 4)在给药前目视检查药液是否变色和有颗粒物。Amvuttra是一种无菌的、不含防腐剂的、透明的、无色至黄色的溶液。如果含有颗粒物质或混浊或变色,请勿使用。 5)检查以下情况:注射器有没有损坏,如破裂或渗漏;针头盖与注射器相连;注射器标签上的有效期。如果在检查注射器时发现任何问题,请不要使用注射器。 2. 选择注射部位 1)从以下部位选择一个注射部位:腹部、大腿或上臂。 2)避免以下部位:肚脐周围5厘米的区域;疤痕组织或发红、发炎或肿胀的区域。 3)清洁所选注射部位。 3. 准备好注射用的注射器 1)用一只手握住注射器主体。用另一只手直接拉开针帽,并立即处理掉针帽。在针头处看到一滴液体是正常的。 2)请勿触摸针头或让其接触任何表面。 3)不要重复使用注射器。 4)如果注射器掉落,请勿使用。 4. 进行注射 1)捏住清洁的皮肤。 2)将针以45°-90°角完全插入被捏住的皮肤。 3)注入所有的药物。 4)将柱塞杆推到最远,以注射所有剂量并激活针头防护罩。 5)松开柱塞杆,让针头护罩盖住针头。 6)不要阻止柱塞杆的移动。 5. 丢弃注射器 立即将用过的注射器丢弃到利器容器中。