鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的适应症是什么
病情描述:鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的适应症是什么
展开2024-11-21 12:23:29
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鲁马卡托依伐卡托(lumacaftorivacaftor)的适应症是什么,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)适用于治疗囊性纤维化(CF)患者,特别是那些具有CFTR基因F508del双拷贝突变的儿童与成人患者。
囊性纤维化是一种遗传性疾病,严重影响着患者的生活质量。在囊性纤维化的治疗中,鲁马卡托依伐卡托(lumacaftor/ivacaftor)作为一种药物组合,扮演着重要的角色。那么,鲁马卡托依伐卡托适应症是什么呢?
1. 适应症概述
鲁马卡托依伐卡托主要用于治疗囊性纤维化患者,这是一种常见的遗传性疾病,主要影响呼吸和消化系统。该药物组合的作用机制是通过修复某些突变的囊性纤维化跨膜传导调节基因(CFTR)蛋白的功能来改善患者的症状。
2. 基因突变类型
患有囊性纤维化的患者往往具有不同的CFTR基因突变。鲁马卡托依伐卡托主要适用于一定类型的基因突变,其中包括至少一种F508del突变,这是最常见的囊性纤维化突变之一。
3. 适应症扩展
除了F508del突变外,一些临床试验也表明,鲁马卡托依伐卡托对于一些其他CFTR基因突变也可能有效。这些试验为更广泛的患者群提供了新的希望和可能性。
4. 治疗效果
鲁马卡托依伐卡托的使用已经被证明可以显著改善囊性纤维化患者的肺功能,并减少呼吸道感染的发生率。同时,它也可以改善患者的营养状态和生活质量,减少医院住院次数。
在选择使用鲁马卡托依伐卡托治疗囊性纤维化患者时,医生会仔细评估患者的基因型和临床症状,以确保患者能够从该治疗中获益。尽管这种药物组合的适应症相对较窄,但对于符合条件的患者而言,它可能是一种重要的治疗选择。
功能主治:适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者
用法用量:⑴年龄12岁和以上和儿童患者:两片(各含lumacaftor 200 mg/依伐卡托 125 mg)每12小时口服服用。⑵ 在有中度或严重肝受损患者中减低剂量。⑶在服用强CYP3A抑制剂患者当开始ORKAMBI,对治疗头一周减低ORKAMBI剂量。