Lamzede(velmanase alfa)的适用人群有哪些
病情描述:Lamzede(velmanase alfa)的适用人群有哪些
展开2024-11-05 16:39:43
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张胜泉
问药网药师
Lamzede(velmanase alfa)的适用人群有哪些,Lamzede(velmanase alfa)是一种酶替代疗法,主要用于治疗α-甘露糖苷贮积症(AM)的成人和儿童患者。这种疗法被批准用于改善疾病的非中枢神经系统表现。具体来说,它适用于那些患有轻度至中度形式α-甘露糖苷缺乏症的患者。
Lamzede (velmanase alfa)是一种用于治疗α-甘露糖苷贮积症的药物。该疾病是一种遗传性疾病,主要影响人体的酶功能,导致糖脂贮积在细胞内,从而引起多器官损害。Lamzede是目前唯一批准用于治疗α-甘露糖苷贮积症的酶替代疗法。它通过提供缺乏的酶来帮助降解细胞内堆积的糖脂,从而减轻症状和改善患者的生活质量。
1. 适用人群之一:确诊α-甘露糖苷贮积症的患者
Lamzede适用于已经确诊患有α-甘露糖苷贮积症的患者。这些患者通常经过遗传学测试和相关的临床评估,确认其体内α-甘露糖苷酶(GAA)活性显著降低或缺乏,导致糖脂在细胞内堆积。
2. 适用人群之二:病情早期识别和治疗的患者
早期开始Lamzede治疗对于α-甘露糖苷贮积症患者尤为重要。及早诊断和治疗可以减缓疾病的进展,降低症状的严重程度,并改善患者的长期预后。因此,即使在早期症状尚不明显的情况下,也建议考虑开始使用Lamzede。
3. 适用人群之三:需要长期治疗维持的患者
由于α-甘露糖苷贮积症是一种慢性进行性疾病,需要长期持续的治疗来控制病情。Lamzede提供了稳定的酶替代治疗,帮助患者维持较为正常的糖脂代谢,减少器官损伤和功能下降的风险。
4. 适用人群之四:对其他治疗方法无法耐受或无效的患者
对于那些对其他治疗方法无法耐受或无效的α-甘露糖苷贮积症患者,Lamzede提供了一种有效的替代选择。由于其通过补充缺失的酶功能来治疗病因,因此可以帮助这部分患者获得更好的治疗效果。
综上所述,Lamzede适用于已经确诊为α-甘露糖苷贮积症且需要长期治疗的患者,特别是那些早期识别和治疗可以带来显著益处的个体。通过提供有效的酶替代治疗,Lamzede为患者提供了减轻症状、改善生活质量和延缓疾病进展的重要手段。
功能主治:治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷症(AM)的非中枢神经系统表现
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、 开始Lamzede治疗前的重要建议 对于有生育能力的女性,确认患者没有怀孕。 二、 推荐剂量和用法 在使用Lamzede之前,考虑使用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。Lamzede的推荐剂量为1 mg/kg(实际体重),每周静脉输注一次。输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应为60分钟。体重大于或等于50千克的患者应以25毫升/小时的最大输注速度输注,以控制蛋白质负荷。如果错过了一次或多次剂量,请尽快重新开始治疗,只要距离下一次预定剂量至少3天。如果是在下一次预定剂量后的3天内,则仅按照计划给予下一次剂量。 三、 过敏反应和/或输注相关反应导致的剂量和给药调整 如果出现严重的过敏反应(包括过敏反应)或严重的输液相关反应(IAR ),请立即停止使用Lamzede并开始适当的药物治疗。如果出现轻度至中度过敏反应或轻度至中度IAR,考虑暂时停止输注15至30分钟,将输注速度减慢至推荐速度的25%至50%,并开始适当的药物治疗。 如果暂停或减慢输液,但症状仍然存在,停止输液并监测患者。如果症状持续存在,停止输注,并考虑在7至14天内以推荐速率的25%至50%重新开始输注,并进行适当的预处理。停止或减缓输注后,以25%至50%的推荐速率恢复输注。如果允许,以推荐速率的25%为增量增加输注速率,直到达到推荐的输注速率。密切监视病人。 四、 复溶方法 在准备过程中使用无菌技术。按照以下方式复溶Lamzede: Ÿ 根据患者的体重(kg)和建议剂量,确定要复溶的Lamzede药瓶数量。将小瓶数四舍五入到下一个整数。 Ÿ 从冰箱中取出小瓶,放置约30分钟,让小瓶恢复到室温。 Ÿ 通过向每个小瓶内壁缓慢注入5毫升无菌注射用水来复溶每个小瓶。避免将注射用无菌水强行加入小瓶或直接加到冻干粉上,以减少起泡。 Ÿ 让复溶的样品瓶在桌子上放置5-15分钟。然后轻轻倾斜和滚动每个小瓶15-20秒,以促进溶解过程。每个小瓶的药物浓度为2毫克/毫升的浓度。不要倒置、旋转或摇动样品瓶。 Ÿ 目视检查小瓶中的复溶溶液是否有颗粒物质和变色。 Ÿ 溶液应该是清澈到略带乳白色的。由于Lamzede的性质,溶液中偶尔会含有一些白色细线或半透明纤维形式的蛋白质颗粒,这些颗粒会在输注过程中被在线过滤器去除。如果存在不透明颗粒或溶液变色,则丢弃。 Ÿ 小心地从小瓶中缓慢抽取所需的量,以避免注射器起泡。如果溶液的体积超过一个注射器的容量,准备所需数量的注射器,以便在输注过程中快速更换注射器。丢弃小瓶中剩余的未使用部分。 Ÿ 如果复溶的Lamzede药瓶没有立即使用,将药瓶在2℃至8℃下冷藏储存24小时,包括输注时间。冷藏期间避光。不要冻结。 Ÿ 复溶的Lamzede药瓶必须在从冰箱中取出后10小时内输注,包括总输注时间。如果10小时内未使用,请丢弃。 Ÿ 在制备后的24小时内输注复溶溶液,包括在冰箱中的储存时间、室温下的时间以及输注的持续时间。 五、 给药说明 Ÿ 使用配有泵和低蛋白结合、0.2微米在线过滤器的输液器给药。不要摇动注射器。 Ÿ 输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应超过60分钟。体重50公斤及以上的患者应以25毫升/小时的最大输注速率进行输注,以控制蛋白质负荷。 Ÿ 当输注即将完成时,将剂量注射器更换为一个装有0.9%氯化钠注射液的20 mL注射器,然后继续通过输注系统输注额外的10mL 0.9%氯化钠注射液,以将管路中剩余部分的Lamzede输注给患者。