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Lamzede(velmanase alfa)的功效与作用怎么样

病情描述:Lamzede(velmanase alfa)的功效与作用怎么样

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2024-09-08 10:40:13

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医生回答

张胜泉

问题分析:

Lamzede(velmanase alfa)的功效与作用怎么样,Lamzede(velmanase alfa)用于治疗成人和儿童患者的非中枢神经系统表现。对于中重度α-甘露糖苷贮积症患者,Lamzede可以作为首个长期酶替代疗法,以治疗其非神经性临床症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。

Lamzede(velmanase alfa)是一种针对α-甘露糖苷贮积症(Alpha-mannosidosis)的药物,其主要作用是帮助患者降低体内α-甘露糖苷水平,从而改善症状并减缓疾病的进展。

α-甘露糖苷贮积症是一种罕见的遗传性疾病,由于α-甘露糖苷酶的缺乏或功能异常导致体内甘露糖苷的积聚,从而影响多个器官和系统的功能。Lamzede作为一种酶替代疗法,通过补充或增强患者体内缺乏的α-甘露糖苷酶,有助于恢复其正常代谢功能,从而提高生活质量和延缓疾病进展。

1. 提高α-甘露糖苷酶的活性

Lamzede的主要机制是通过增加体内的α-甘露糖苷酶活性来降低积聚的甘露糖苷水平。这种药物通过静脉注射的方式,使得患者能够获得足够的α-甘露糖苷酶,以帮助分解和清除体内过量积聚的甘露糖苷。

2. 改善神经系统症状

α-甘露糖苷贮积症的患者常常伴随有神经系统的受损,表现为智力发育迟缓、运动协调能力下降等症状。Lamzede的治疗有助于减轻这些症状的严重程度,尤其是在早期开始治疗时效果更佳。

3. 改善骨骼和关节的症状

除了神经系统的影响外,α-甘露糖苷贮积症还可引起骨骼和关节的损伤,包括骨骼畸形、关节疼痛等问题。Lamzede的应用有助于减轻这些症状,提高患者的运动能力和生活质量。

4. 长期治疗效果的稳定性

通过定期的Lamzede治疗,患者可以维持较为稳定的甘露糖苷水平,减少疾病进展的风险。这种酶替代疗法的长期效果已在临床研究中得到验证,对提高患者的生活预后具有重要意义。

综上所述,Lamzede(velmanase alfa)作为治疗α-甘露糖苷贮积症的一种新型药物,通过提高体内α-甘露糖苷酶活性,显著改善了患者的神经系统、骨骼和关节症状,对于延缓疾病进展和提高生活质量具有重要的临床意义。随着对该药物疗效和安全性的进一步研究,相信其在临床实践中的应用将会得到更广泛的推广和应用。

功能主治:治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷症(AM)的非中枢神经系统表现

用法用量:  【推荐剂量和给药方法】  一、 开始Lamzede治疗前的重要建议  对于有生育能力的女性,确认患者没有怀孕。  二、 推荐剂量和用法  在使用Lamzede之前,考虑使用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。Lamzede的推荐剂量为1 mg/kg(实际体重),每周静脉输注一次。输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应为60分钟。体重大于或等于50千克的患者应以25毫升/小时的最大输注速度输注,以控制蛋白质负荷。如果错过了一次或多次剂量,请尽快重新开始治疗,只要距离下一次预定剂量至少3天。如果是在下一次预定剂量后的3天内,则仅按照计划给予下一次剂量。  三、 过敏反应和/或输注相关反应导致的剂量和给药调整  如果出现严重的过敏反应(包括过敏反应)或严重的输液相关反应(IAR ),请立即停止使用Lamzede并开始适当的药物治疗。如果出现轻度至中度过敏反应或轻度至中度IAR,考虑暂时停止输注15至30分钟,将输注速度减慢至推荐速度的25%至50%,并开始适当的药物治疗。  如果暂停或减慢输液,但症状仍然存在,停止输液并监测患者。如果症状持续存在,停止输注,并考虑在7至14天内以推荐速率的25%至50%重新开始输注,并进行适当的预处理。停止或减缓输注后,以25%至50%的推荐速率恢复输注。如果允许,以推荐速率的25%为增量增加输注速率,直到达到推荐的输注速率。密切监视病人。  四、 复溶方法  在准备过程中使用无菌技术。按照以下方式复溶Lamzede:  Ÿ 根据患者的体重(kg)和建议剂量,确定要复溶的Lamzede药瓶数量。将小瓶数四舍五入到下一个整数。  Ÿ 从冰箱中取出小瓶,放置约30分钟,让小瓶恢复到室温。  Ÿ 通过向每个小瓶内壁缓慢注入5毫升无菌注射用水来复溶每个小瓶。避免将注射用无菌水强行加入小瓶或直接加到冻干粉上,以减少起泡。  Ÿ 让复溶的样品瓶在桌子上放置5-15分钟。然后轻轻倾斜和滚动每个小瓶15-20秒,以促进溶解过程。每个小瓶的药物浓度为2毫克/毫升的浓度。不要倒置、旋转或摇动样品瓶。  Ÿ 目视检查小瓶中的复溶溶液是否有颗粒物质和变色。  Ÿ 溶液应该是清澈到略带乳白色的。由于Lamzede的性质,溶液中偶尔会含有一些白色细线或半透明纤维形式的蛋白质颗粒,这些颗粒会在输注过程中被在线过滤器去除。如果存在不透明颗粒或溶液变色,则丢弃。  Ÿ 小心地从小瓶中缓慢抽取所需的量,以避免注射器起泡。如果溶液的体积超过一个注射器的容量,准备所需数量的注射器,以便在输注过程中快速更换注射器。丢弃小瓶中剩余的未使用部分。  Ÿ 如果复溶的Lamzede药瓶没有立即使用,将药瓶在2℃至8℃下冷藏储存24小时,包括输注时间。冷藏期间避光。不要冻结。  Ÿ 复溶的Lamzede药瓶必须在从冰箱中取出后10小时内输注,包括总输注时间。如果10小时内未使用,请丢弃。  Ÿ 在制备后的24小时内输注复溶溶液,包括在冰箱中的储存时间、室温下的时间以及输注的持续时间。  五、 给药说明  Ÿ 使用配有泵和低蛋白结合、0.2微米在线过滤器的输液器给药。不要摇动注射器。  Ÿ 输液总量由患者的实际体重决定,对于体重不超过49 kg的患者,输液时间至少应超过60分钟。体重50公斤及以上的患者应以25毫升/小时的最大输注速率进行输注,以控制蛋白质负荷。  Ÿ 当输注即将完成时,将剂量注射器更换为一个装有0.9%氯化钠注射液的20 mL注射器,然后继续通过输注系统输注额外的10mL 0.9%氯化钠注射液,以将管路中剩余部分的Lamzede输注给患者。

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Lamzede(velmanase alfa)的适用人群有哪些

张胜泉

Lamzede(velmanase alfa)的适用人群有哪些,Lamzede(velmanase alfa)是一种酶替代疗法,主要用于治疗α-甘露糖苷贮积症(AM)的成人和儿童患者。这种疗法被批准用于改善疾病的非中枢神经系统表现。具体来说,它适用于那些患有轻度至中度形式α-甘露糖苷缺乏症的患者。Lamzede (velmanase alfa)是一种用于治疗α-甘露糖苷贮积症的药物。该疾病是一种遗传性疾病,主要影响人体的酶功能,导致糖脂贮积在细胞内,从而引起多器官损害。Lamzede是目前唯一批准用于治疗α-甘露糖苷贮积症的酶替代疗法。它通过提供缺乏的酶来帮助降解细胞内堆积的糖脂,从而减轻症状和改善患者的生活质量。 1. 适用人群之一:确诊α-甘露糖苷贮积症的患者 Lamzede适用于已经确诊患有α-甘露糖苷贮积症的患者。这些患者通常经过遗传学测试和相关的临床评估,确认其体内α-甘露糖苷酶(GAA)活性显著降低或缺乏,导致糖脂在细胞内堆积。 2. 适用人群之二:病情早期识别和治疗的患者 早期开始Lamzede治疗对于α-甘露糖苷贮积症患者尤为重要。及早诊断和治疗可以减缓疾病的进展,降低症状的严重程度,并改善患者的长期预后。因此,即使在早期症状尚不明显的情况下,也建议考虑开始使用Lamzede。 3. 适用人群之三:需要长期治疗维持的患者 由于α-甘露糖苷贮积症是一种慢性进行性疾病,需要长期持续的治疗来控制病情。Lamzede提供了稳定的酶替代治疗,帮助患者维持较为正常的糖脂代谢,减少器官损伤和功能下降的风险。 4. 适用人群之四:对其他治疗方法无法耐受或无效的患者 对于那些对其他治疗方法无法耐受或无效的α-甘露糖苷贮积症患者,Lamzede提供了一种有效的替代选择。由于其通过补充缺失的酶功能来治疗病因,因此可以帮助这部分患者获得更好的治疗效果。 综上所述,Lamzede适用于已经确诊为α-甘露糖苷贮积症且需要长期治疗的患者,特别是那些早期识别和治疗可以带来显著益处的个体。通过提供有效的酶替代治疗,Lamzede为患者提供了减轻症状、改善生活质量和延缓疾病进展的重要手段。
Lamzede(velmanase alfa)有医保报销吗

张胜泉

Lamzede(velmanase alfa)有医保报销吗,Lamzede(velmanase alfa)未纳入医保。根据国家医保局相关信息,未查询到该药品被纳入医保。Lamzede(velmanase alfa)是一种用于治疗α-甘露糖苷贮积症的重要药物。这种疾病是一种罕见的遗传性疾病,患者因缺乏特定酶而导致体内甘露糖苷的积累,进而引发多系统损伤。对于患者及其家庭而言,Lamzede的医保报销情况是一项重要的关注点。 Lamzede的医保报销情况如何?以下是相关的详细介绍: 1. Lamzede的医保覆盖情况 Lamzede(velmanase alfa)在中国大陆的医保报销范围通常由国家和地方的医保政策决定。目前,由于该药物用于治疗罕见病,一般情况下可以申请医保报销。但具体的报销比例和流程可能因地区而异,患者需向当地医保部门或医院详细咨询。 2. 报销条件和审批流程 患者申请Lamzede的医保报销通常需要提供相关的诊断证明和处方信息。医保部门会根据患者的具体情况和医生的建议进行审批。有些地区可能要求额外的医疗文件或专家评估,以确认患者确实符合使用Lamzede的条件。 3. 自费购买和医保补偿 在某些情况下,患者可能需要先自费购买Lamzede,然后通过医保系统进行报销。这就需要患者在购买前了解清楚医保政策,并咨询医生或药剂师关于报销的具体流程和条件。 4. 政策变动和更新 医保政策随时可能发生变动和更新,影响到Lamzede的报销情况。因此,患者和家属需保持关注医保政策的最新消息,以便及时调整和处理相关事宜。 综上所述,Lamzede(velmanase alfa)作为治疗α-甘露糖苷贮积症的关键药物,在中国部分地区可以申请医保报销。患者需根据个人情况和所在地区的政策规定,合理安排和申请医保报销,以减轻治疗费用带来的经济负担,确保疾病得到及时和有效的治疗。
Lamzede(velmanase alfa)的禁忌和注意事项是什么

李娟

Lamzede(velmanase alfa)的禁忌和注意事项是什么,Lamzede(velmanase alfa)在使用时需注意过敏反应风险,必要时用预处理药物降低风险。输注速度和剂量可能需调整。生育能力女性应确认未孕并避孕。告知医生所有正在使用的药物,遵循储存和处置指导。遵循医生建议,确保药物安全有效。Lamzede(velmanase alfa)的禁忌包括对药物成分过敏的患者。使用前需告知医生过敏史和其他药物使用情况。医生会评估禁忌症并调整用药方案。患者需遵循医生建议,密切关注不适和过敏反应,并及时向医生报告。确保药物安全有效。对于使用Lamzede(velmanase alfa)治疗α-甘露糖苷贮积症的患者,正确的用药是确保治疗有效性和安全性的关键。以下是使用Lamzede时需要特别注意的禁忌和注意事项。 1. 禁忌 Lamzede在某些情况下可能不适合使用,包括以下几个方面: 2. 特定过敏反应 患者如果对velmanase alfa或其他药物成分有过敏反应,应禁止使用Lamzede。过敏反应可能表现为皮肤发红、荨麻疹、呼吸困难等症状,严重者甚至可能引发过敏性休克,因此在使用前必须确认患者的过敏史。 3. 严重肝功能损害 Lamzede的安全性和有效性在患有严重肝功能损害的患者中尚未明确。由于该药物的代谢可能与肝脏功能密切相关,因此肝功能受损的患者在使用前应谨慎评估。 4. 孕期和哺乳期 目前关于Lamzede在孕期和哺乳期的安全性数据有限,因此孕妇和哺乳期妇女在使用前应咨询医生进行权衡利弊的评估。在使用该药物期间应采取适当的避孕措施,以防止意外怀孕。 综上所述,Lamzede作为一种治疗α-甘露糖苷贮积症的药物,虽然在许多患者中表现出良好的安全性和耐受性,但仍有一些特定的禁忌和使用注意事项需要患者和医生共同关注和遵守,以确保治疗的有效性和安全性。在使用前应充分了解相关信息,并遵循医生的建议和指导,以减少潜在的风险和不良反应。
Lamzede(velmanase alfa)的正确用法用量是什么

黄斌

Lamzede(velmanase alfa)的正确用法用量是什么,Lamzede(velmanase alfa)推荐的剂量是1mg/kg(实际体重),每周静脉输注一次。对于体重高达49kg的患者,输液时间应至少持续60分钟。如果患者体重50kg及以上,输液应以25mL/小时的最大输注速率进行,以控制蛋白质负荷。Lamzede(velmanase alfa)是一种用于治疗α-甘露糖苷贮积症(Alpha-mannosidosis)的药物,旨在帮助减少由于甘露糖苷酶缺乏引起的甘露糖苷贮积。以下是关于Lamzede正确用法和用量的详细说明: 1. 用法和用量 治疗α-甘露糖苷贮积症的关键在于正确的用法和用量管理。Lamzede通常由专业医疗保健人员在医院或临床设置下进行管理和监控。 2. 给药方式 Lamzede是通过静脉注射给予患者的,通常每两周一次。这种方式确保药物能够有效地被患者吸收和利用,以减少甘露糖苷的积累。 3. 初始剂量 治疗开始时,患者通常会接受根据其体重和医疗状况调整的初始剂量。这个过程由医疗专家根据患者的个体化情况来确定,以确保药物效果最大化和副作用最小化。 4. 维持治疗 一旦初始剂量确定,患者通常需要在接下来的治疗周期内维持相同的剂量。医疗团队会定期监测患者的反应和病情进展,以决定是否需要调整剂量或治疗频率。 Lamzede的使用需要严格按照医疗专家的建议和指导进行,以确保患者能够获得最佳的治疗效果。同时,患者及其家庭成员也应接受相关的教育和培训,以了解药物的正确使用方法和可能的副作用,以便及时采取适当的措施和管理。
Lamzede(velmanase alfa)的包装规格是怎么样的

问药网

Lamzede(velmanase alfa)的包装规格是怎么样的,Lamzede(velmanase alfa)的包装规格:10mgvelmanasealfa-tycv冻干粉,单剂量小瓶。Lamzede(velmanase alfa)是一种治疗α-甘露糖苷贮积症的药物,它通过补充缺乏的酶来帮助患者分解体内积聚的糖脂。关于这种药物的包装规格,下面将进行详细介绍。 1. 药物的基本包装信息 Lamzede(velmanase alfa)通常以多种规格进行包装,以适应不同患者的治疗需求。包装通常包括药物的有效成分含量、使用方法、保质期等基本信息。 2. 药物的单剂量注射形式 该药物常见的包装形式之一是单剂量注射。每支注射剂量和使用方式会在包装上详细标明,以确保患者能够正确使用并遵循医嘱。 3. 药物的多剂量瓶装形式 除了单剂量注射外,Lamzede(velmanase alfa)也可能以多剂量瓶装的形式供应。这种形式通常适用于需要长期治疗的患者,每瓶的剂量和使用频率也会清晰地列在包装上。 4. 包装的保质期和储存条件 每种包装形式都会标明药物的保质期和适当的储存条件。这些信息对于确保药物在有效期内保持其治疗效果至关重要,同时也有助于患者正确存储和使用药物。 在治疗α-甘露糖苷贮积症过程中,Lamzede(velmanase alfa)的包装规格和信息对患者和医疗专业人士都至关重要。通过详细的包装标签和说明,患者能够更好地理解药物的使用方法和注意事项,从而确保治疗效果的最大化。