Eteplirsen的功效与作用怎么样
病情描述:Eteplirsen的功效与作用怎么样
展开2024-08-05 17:40:40
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Eteplirsen的功效与作用怎么样,Eteplirsen(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物,其疗效如下:1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD,它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质;2、疗效的程度因患者的具体基因型而异,有些患者可能获益较少或没有明显改善;3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果,尤其是那些具有特定基因突变的患者;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne肌肉萎缩症)的药物。它的作用机制是通过促进肌肉中缺失的蛋白质的产生来延缓疾病的进展。以下是特立生的功效与作用:
1. 延缓疾病进展:
特立生通过帮助产生肌肉中缺失的蛋白质,可以延缓杜氏肌营养不良症的进展。这意味着患者可能能够保持肌肉功能的一些程度,并减缓病情恶化的速度。
2. 提高生活质量:
特立生的使用可以改善患者的生活质量,因为它可以减少因疾病引起的肌肉无力和功能障碍。这使得患者能够更好地进行日常活动,并减少对他人的依赖。
3. 改善肌肉功能:
尽管特立生并不能完全治愈杜氏肌营养不良症,但它可以改善患者的肌肉功能。这意味着患者可能能够保持更多的运动能力和独立性,从而提高他们的生活质量。
4. 降低并发症风险:
通过减缓疾病的进展和改善肌肉功能,特立生还可以降低患者面临的一些并发症的风险。这包括骨骼畸形、呼吸系统问题等,可以减少对其他医疗干预的需求。
总的来说,特立生在杜氏肌营养不良症的治疗中发挥着重要作用。尽管它并不能彻底治愈这种疾病,但它可以显著改善患者的生活质量,并延缓病情的进展,为患者和家人带来希望和安慰。
功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
用法用量:用法用量 EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。 如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药