依特立生(Exondys51)在国内上市了吗
病情描述:依特立生(Exondys51)在国内上市了吗
展开2024-07-30 17:18:47
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好问题
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陈志明
问药网药师
依特立生(Exondys51)在国内上市了吗,依特立生(Eteplirsen)于2016年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准上市。
随着医学技术的不断发展,针对罕见疾病的治疗手段也在不断完善。依特立生(Exondys51),又称Eteplirsen,是一种针对杜氏肌营养不良症的新型治疗药物。对于这一药物在国内的上市情况,许多关注者持有疑问。
依特立生(Exondys51)在国内上市的情况究竟如何?让我们一起来了解。
依特立生(Exondys51)国内上市的现状
1. 依特立生:杜氏肌营养不良症的新希望
杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病,主要影响男性,导致肌肉逐渐衰退,最终影响到患者的运动能力和生活质量。而依特立生(Exondys51)作为一种针对这一疾病的治疗药物,给患者带来了新的希望。
2. 依特立生在国外的应用情况
在国外,依特立生已经被批准用于治疗特定类型的杜氏肌营养不良症患者。其通过促进特定基因缺陷的基因转录,从而恢复或增加肌肉蛋白的产生,有望延缓疾病的进展,改善患者的生活质量。
3. 国内上市的进展和挑战
尽管在国外取得了一定的成功,但依特立生在国内的上市情况仍然不明确。由于我国对于新药的审批流程较为严格,以及对于罕见病治疗领域的相关政策尚未完善,依特立生的国内上市面临着一些挑战和障碍。
4. 期待依特立生早日进入国内市场
尽管依特立生在国内上市面临诸多挑战,但对于众多杜氏肌营养不良症患者及其家庭来说,这一药物的早日进入国内市场意义重大。我们期待相关部门能够加快审批进程,让更多的患者能够获得这一新希望,重拾生活的信心和勇气。
结尾:期待依特立生早日进入国内市场,为更多的患者带来新希望。
功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
用法用量:用法用量 EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。 如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药