Vyjuvek(beremagene geperpavec-svdt)疗效有哪些
病情描述:Vyjuvek(beremagene geperpavec-svdt)疗效有哪些
展开2024-07-25 10:36:11
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好问题
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黄斌
问药网药师
Vyjuvek(beremagene geperpavec-svdt)疗效有哪些,Vyjuvek(beremagene geperpavec-svdt)用于治疗6个月及以上患有营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)且伴有VII型胶原α1链(COL7A1)基因突变的患者的伤口。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
营养不良性大疱性表皮松解症(简称EB)是一种少见但严重的遗传性皮肤疾病,其特征是皮肤和黏膜出现严重的水疱和溃疡。Vyjuvek(beremagene geperpavec-svdt)是一种基因治疗药物,针对这一疾病提供了新的治疗选择。接下来将探讨Vyjuvek的疗效及其在治疗EB中的潜力。
Vyjuvek作为一种基因治疗药物,已经在临床试验中展示出显著的疗效。以下将详细介绍其主要的治疗效果和潜在的影响。
1. 改善皮肤症状
Vyjuvek的主要作用是通过修复患者体内缺陷的基因,从而减轻或消除EB患者常见的皮肤水疱和溃疡症状。临床试验显示,接受治疗的患者在治疗后通常能够观察到皮肤症状的明显改善,包括水疱数量和大小的减少,以及愈合速度的加快。
2. 减少并发症发生
EB患者常常因为皮肤损伤和感染而导致严重并发症,例如肠道穿孔和败血症。Vyjuvek治疗的另一个重要效果是减少这些严重并发症的发生率,通过改善皮肤的保护功能和愈合能力,有效地降低了患者因并发症而引发的医疗风险。
3. 长期效果的维持
与传统药物治疗相比,Vyjuvek可能具有更持久的疗效。由于其作用机制是通过基因修复来治疗疾病的根源,因此患者在接受一次有效治疗后,可能能够长期稳定地维持改善的皮肤状态,减少反复发作和持续治疗的需求。
4. 个体化治疗的前景
随着基因治疗技术的进步,Vyjuvek代表了个体化治疗的未来发展方向之一。其治疗效果可能会受到患者基因型和表型的影响,因此未来随着更多研究的开展,Vyjuvek有望实现更精准的治疗策略,为每位EB患者提供更加有效和个性化的治疗方案。
综上所述,Vyjuvek作为一种新型的基因治疗药物,在治疗营养不良性大疱性表皮松解症方面展现出了显著的疗效和潜力。虽然仍然需要进一步的研究来确认其长期安全性和有效性,但Vyjuvek的出现无疑为这类患者带来了新的希望和治疗选择。
功能主治:用于治疗6个月或以上的营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)患者。
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 仅用于伤口的局部应用。 一、 建议用量 Vyjuvek凝胶的推荐剂量基于年龄(表1)。Vyjuvek凝胶每周一次局部应用于伤口。可能无法在每次就诊时将Vyjuvek凝胶应用于所有伤口。在选择新的伤口进行治疗之前,将Vyjuvek凝胶涂抹在伤口上,直到伤口愈合。如果之前治疗过的伤口再次开放,优先考虑每周治疗。如果漏用一剂,应尽快使用Vyjuvek凝胶,之后恢复每周给药。 二、 制备 Ÿ 在药房制备Vyjuvek凝胶,方法是将Vyjuvek生物混悬液混合到赋形剂凝胶中,以便在应用后8小时内立即使。 Ÿ 只有医生才能在诊所或家中使用Vyjuvek凝胶。 Ÿ 孕妇不应制备或使用Vyjuvek凝胶,并应避免直接接触治疗伤口或治疗伤口的敷料。 Ÿ 以下是制备Vyjuvek凝胶所需的用品清单:一个纸箱,内含一个Vyjuvek生物悬浮液瓶和一个赋形剂凝胶瓶(图1),2个18号针头,2至4个1毫升给药注射器,1个3毫升制备注射器,2至4个个注射器盖,防护手套,70%异丙醇垫,生物危害容器,给药注射器标签,清洁用杀病毒剂。 1、 制备注射器:洗手并戴上防护手套。从纸箱中取出两个小瓶,并将Vyjuvek生物悬浮瓶和赋形剂凝胶瓶在室温下解冻至少20分钟(图1)。 2、 目视检查瓶子以确保它们都是液态的并且完全解冻。赋形剂凝胶的粘性更强,解冻时间更长(图2)。一旦Vyjuvek生物悬浮液或赋形剂凝胶解冻,不要重新冷冻。 3、 将Vyjuvek生物悬浮瓶倒置4-5次。切勿将赋形剂凝胶小瓶倒置。 4、 取下瓶盖,用70%异丙醇垫清洁每个瓶塞。让它们晾干。 5、 无菌操作将18号针头连接到3毫升制剂注射器上。 6、 取下针帽,刺穿Vyjuvek生物悬浮瓶塞子。 7、 将小瓶保持在45度至90度,将1毫升Vyjuvek生物悬浮液抽出到制剂注射器中(图3)。 8、 从小瓶中取出装有1毫升Vyjuvek生物悬浮液的制剂注射器(仍连接在针头上)。不要扣动安全锁。 9、 将Vyjuvek生物悬浮瓶丢弃在生物危害废物中。 10、 刺穿干净的赋形剂凝胶塞子,将Vyjuvek生物悬浮液转移到赋形剂凝胶小瓶中(图4)。 11、 在不从赋形剂凝胶小瓶中取出针头的情况下,将针头的斜面提起到液体上方(图5),并将柱塞拉回1毫升标记(图6)。 12、 用1毫升空气取出制剂注射器并锁上安全锁。 13、 将制剂注射器和针头丢弃在生物危害废物中。 14、 将70%异丙醇垫放在赋形剂凝胶塞子的顶部,并将其紧紧固定在适当的位置。 15、 用力摇晃10秒钟(图7)。 16、 无菌操作将一根18号针头连接到第一个1毫升给药注射器上,并取下针头盖。 17、 将18号针插入装有Vyjuvek凝胶的赋形剂瓶中(图8)。 18、 将小瓶倾斜45度至90度,抽出0.4毫升Vyjuvek凝胶(图9)。提取Vyjuvek凝胶时,柱塞附近可能会形成气囊。 19、 不要从小瓶中取出针头;将针头斜面抬起至Vyjuvek凝胶上方,并断开装有0.4毫升混合Vyjuvek的给药注射器(图10)。将针留在赋形剂凝胶瓶塞中。 20、 切勿轻弹注射器以取出气囊。上下操作柱塞,直到卸下所有气囊(图11) 21、 盖上给药注射器盖并放在一边(图12)。 22、 将一个新的1毫升给药注射器连接到赋形剂凝胶瓶塞中的针头上(针头的斜面在Vyjuvek凝胶上方)(图13)。 23、 将针的斜面放入Vyjuvek凝胶中,将小瓶倾斜45度至90度,将0.4毫升Vyjuvek凝胶抽入给药注射器[参见步骤17和18:图8和图9]。 24、 在给药注射器盖上之前,完成上述步骤19、20和21以断开给药注射器的连接并取出气囊(图10、图11和图12)。 25、 如果需要2个额外的给药注射器(每个注射器包含0.4毫升Vyjuvek凝胶),请重复步骤22、23和24。注:给药注射器的标签为#1、#2、#3和#4。 26、 将赋形剂凝胶小瓶(针头在瓶塞内)丢弃到生物危害容器中。 27、 清洁所有可能接触到Vyjuvek生物悬浮液或凝胶的表面,并使用70%异丙醇、6%过氧化氢或<0.4%氯化铵等杀病毒剂处理所有泄漏。使用吸水性材料涂抹污渍。 28、 将可能接触到Vyjuvek生物悬浮液或凝胶的所有材料(例如,小瓶、注射器、针头、清洁材料)处置在生物危害袋或容器中。 29、 将装有Vyjuvek凝胶的有盖的给药注射器放在一个可密封的塑料袋中。 30、 将带有给药注射器的可密封塑料袋放入适当的绝缘二次容器中,温度为2℃至8℃,以便从准备现场运送到给药现场。 三、 给药 以下是Vyjuvek凝胶注射所需的用品清单:注射器;非粘附性疏水敷料;剪刀;标准敷料;防护手套;生物危害容器;清理用杀病毒剂。 1、 将Vyjuvek凝胶涂抹在选定的伤口(S)上,滴在伤口内均匀分布,大约1厘米乘1厘米。产生的水滴图案应该松散地类似于网格。避免接触给药注射器的皮肤(图14)。 2、用干净的剪刀将未附着的疏水敷料剪成比伤口略大的尺寸,并将敷料放在Vyjuvek凝胶液滴上(图15)。 3、用剪刀将患者使用的标准敷料剪成比疏水敷料稍大的尺寸,并将标准敷料放在疏水敷料上(图16)。 4、清洁所有可能接触Vyjuvek凝胶的表面,并用70%异丙醇、6%过氧化氢或<0.4%氯化铵等杀病毒剂处理所有溢出的物体。使用吸水性材料涂抹污渍。 5、将可能接触Vyjuvek生物悬浮液或凝胶的所有材料(例如,注射器、清洁材料)丢弃在生物危害袋或容器中。 6、准备好Vyjuvek凝胶后,将装有Vyjuvek凝胶的未使用的给药注射器丢弃在生物危害袋或容器中。 7、在使用Vyjuvek凝胶后约24小时内不要更换伤口敷料。